Utvärdering av effektiviteten och säkerheten hos VX-864 hos patienter med PiZZ genotyp
3 maj 2022 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av effektiviteten och säkerheten för VX-864 i PiZZ-ämnen
Denna studie kommer att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik (PK) av VX-864 hos PiZZ-personer.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
44
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 11735
- University of Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- Central Florida Pulmonary
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Förenta staterna, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- University of North Carolina Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- University of Cincinnati
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77380
- Renovatio Clinical
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
-
-
-
-
-
Beaumont, Irland
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Toronto, Kanada
- Inspiration Research Ltd
-
-
-
-
-
Soham Ely, Storbritannien
- Staploe Medical Centre
-
-
-
-
-
Malmö, Sverige
- Skånes Universitetssjukhus, Malmö
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland
- University Hospital RWTH Aachen
-
Essen, Tyskland
- Universitätsklinikum Essen
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år till 76 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Försökspersonerna måste ha en PiZZ-genotyp bekräftad vid screening
- Plasma AAT-nivåer indikerar allvarlig brist vid screening
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik om ett medicinskt tillstånd som kan negativt påverka förmågan att slutföra studien
- Solid organ, eller hematologisk transplantation eller finns för närvarande på en transplantationslista
- Historik med användning av genterapi eller RNAi-terapi någon gång tidigare
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick placebo matchat med VX-864 under behandlingsperioden under 28 dagar.
|
Placebo matchade med VX-864 för oral administrering.
|
|
Experimentell: VX-864 100 mg
Deltagarna fick VX-864 100 milligram (mg) var 12:e timme (q12h) under behandlingsperioden i 28 dagar.
|
Tabletter för oral administrering.
|
|
Experimentell: VX-864 300 mg
Deltagarna fick VX-864 300 mg varje 12 timmar under behandlingsperioden i 28 dagar.
|
Tabletter för oral administrering.
|
|
Experimentell: VX-864 500 mg
Deltagarna fick VX-864 500 mg varje 12 timmar under behandlingsperioden i 28 dagar.
|
Tabletter för oral administrering.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i plasmafunktionella Alpha-1 Antitrypsin (AAT) nivåer
Tidsram: Från baslinjen dag 28
|
Från baslinjen dag 28
|
|
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
|
Dag 1 till vecka 8
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i plasmaantigen AAT-nivåer
Tidsram: Från baslinjen dag 28
|
Från baslinjen dag 28
|
|
Observerad plasmakoncentration före dos (Ctrough) av VX-864
Tidsram: Fördos på dag 7, dag 14, dag 21 och dag 28
|
Fördos på dag 7, dag 14, dag 21 och dag 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 juli 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
4 maj 2021
Avslutad studie (Faktisk)
4 maj 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 juli 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 juli 2020
Första postat (Faktisk)
16 juli 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 maj 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 maj 2022
Senast verifierad
1 maj 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX19-864-101
- 2019-004881-16 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .