- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04474197
Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-864 bei Probanden mit dem PiZZ-Genotyp
3. Mai 2022 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-864 bei PiZZ-Probanden
Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von VX-864 bei PiZZ-Probanden bewerten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
44
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Aachen, Deutschland
- University Hospital RWTH Aachen
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Essen, Deutschland
- Universitätsklinikum Essen
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Hannover, Deutschland
- Medizinische Hochschule Hannover
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Beaumont, Irland
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
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Halifax, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
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Toronto, Kanada
- Inspiration Research Ltd
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Malmö, Schweden
- Skånes Universitetssjukhus, Malmö
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-
Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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-
California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
- National Jewish Health
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Florida
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 11735
- University of Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
- Central Florida Pulmonary
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-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Hannibal, Missouri, Vereinigte Staaten, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- University of North Carolina Medical Center
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Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- University of Cincinnati
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Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
- Temple University Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77380
- Renovatio Clinical
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Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
- University of Utah Health
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Vereinigte Staaten, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
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Soham Ely, Vereinigtes Königreich
- Staploe Medical Centre
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
16 Jahre bis 78 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Die Probanden müssen einen beim Screening bestätigten PiZZ-Genotyp haben
- Plasma-AAT-Spiegel, die beim Screening auf einen schweren Mangel hindeuten
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte eines medizinischen Zustands, der sich negativ auf die Fähigkeit auswirken könnte, die Studie abzuschließen
- Solides Organ oder hämatologische Transplantation oder befindet sich derzeit auf einer Transplantationsliste
- Vorgeschichte der Anwendung von Gentherapie oder RNAi-Therapie zu irgendeinem Zeitpunkt zuvor
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten im Behandlungszeitraum 28 Tage lang ein auf VX-864 abgestimmtes Placebo.
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Placebo abgestimmt auf VX-864 zur oralen Verabreichung.
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Experimental: VX-864 100 mg
Die Teilnehmer erhielten 100 Milligramm (mg) VX-864 alle 12 Stunden (q12h) im Behandlungszeitraum für 28 Tage.
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Tabletten zur oralen Verabreichung.
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Experimental: VX-864 300 mg
Die Teilnehmer erhielten VX-864 300 mg alle 12 Stunden im Behandlungszeitraum für 28 Tage.
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Tabletten zur oralen Verabreichung.
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Experimental: VX-864 500 mg
Die Teilnehmer erhielten VX-864 500 mg alle 12 Stunden im Behandlungszeitraum für 28 Tage.
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Tabletten zur oralen Verabreichung.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Veränderung der funktionellen Plasmaspiegel von Alpha-1-Antitrypsin (AAT).
Zeitfenster: Von der Grundlinie an Tag 28
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Von der Grundlinie an Tag 28
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 8
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Tag 1 bis Woche 8
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Veränderung der antigenen AAT-Plasmaspiegel
Zeitfenster: Von der Grundlinie an Tag 28
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Von der Grundlinie an Tag 28
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Beobachtete Plasmakonzentration vor der Verabreichung (Ctrough) von VX-864
Zeitfenster: Vordosis an Tag 7, Tag 14, Tag 21 und Tag 28
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Vordosis an Tag 7, Tag 14, Tag 21 und Tag 28
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
24. Juli 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
4. Mai 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
4. Mai 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Juli 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. Juli 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
16. Juli 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
26. Mai 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Mai 2022
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- VX19-864-101
- 2019-004881-16 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Beschreibung des IPD-Plans
Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Alpha1-Antitrypsin-Mangel
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Japan K.K.Abgeschlossen
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Baxalta now part of ShireArriva Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAlpha1-Antitrypsin-MangelVereinigte Staaten
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TakedaAnmeldung auf EinladungAlpha1-Antitrypsin-MangelVereinigtes Königreich, Deutschland, Vereinigte Staaten, Österreich, Portugal
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Baxalta now part of ShireArriva Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAlpha1-Antitrypsin-MangelVereinigte Staaten
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Baxalta now part of ShireAbgeschlossen
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RWTH Aachen UniversityUnbekannt
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Grifols Therapeutics LLCRekrutierung
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Japan K.K.Abgeschlossen
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Baxalta now part of ShireAbgeschlossenAlpha1-Antitrypsin-MangelVereinigte Staaten, Kanada
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Baxalta now part of ShireBeendet
Klinische Studien zur VX-864
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAktiv, nicht rekrutierendAlpha-1-Antitrypsin-MangelVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Irland
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossen
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossen
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAktiv, nicht rekrutierendMukoviszidoseVereinigte Staaten, Australien, Deutschland, Schweden, Schweiz, Frankreich, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAktiv, nicht rekrutierendMukoviszidoseVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Belgien, Niederlande, Dänemark, Israel, Neuseeland, Frankreich, Australien, Irland, Deutschland, Schweden, Kanada, Tschechien, Schweiz, Portugal, Italien, Österreich, Ungarn, ... und mehr
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedRekrutierung
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAnmeldung auf EinladungMukoviszidoseVereinigte Staaten, Australien, Deutschland, Schweden, Schweiz, Frankreich, Niederlande, Vereinigtes Königreich
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedBeendetMukoviszidoseVereinigte Staaten
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAbgeschlossenMukoviszidoseVereinigte Staaten, Spanien, Australien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Irland