Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности и безопасности VX-864 у субъектов с генотипом PiZZ

3 мая 2022 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности VX-864 у субъектов PiZZ

В этом исследовании будут оцениваться эффективность, безопасность и фармакокинетика (ФК) VX-864 у субъектов PiZZ.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

44

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Aachen, Германия
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Германия
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Ирландия
      • Beaumont, Ирландия
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Канада
      • Halifax, Канада
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Канада
        • Inspiration Research Ltd
  • Соединенное Королевство
      • Soham Ely, Соединенное Королевство
        • Staploe Medical Centre
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Соединенные Штаты, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Соединенные Штаты, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Швеция
      • Malmö, Швеция
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 78 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Субъекты должны иметь генотип PiZZ, подтвержденный при скрининге.
  • Уровни ААТ в плазме, указывающие на серьезный дефицит при скрининге

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие в анамнезе заболевания, которое могло негативно повлиять на возможность завершения исследования.
  • Твердый орган или гематологическая трансплантация или в настоящее время находится в списке трансплантаций
  • История использования генной терапии или РНК-интерференции в любое время ранее

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-864, в период лечения в течение 28 дней.
Лекарство: Плацебо
Плацебо соответствовало VX-864 для перорального введения.
Экспериментальный: VX-864 100 мг
Участники получали VX-864 по 100 миллиграммов (мг) каждые 12 часов (каждые 12 часов) в период лечения в течение 28 дней.
Лекарство: VX-864
Таблетки для приема внутрь.
Экспериментальный: VX-864 300 мг
Участники получали VX-864 по 300 мг каждые 12 часов в период лечения в течение 28 дней.
Лекарство: VX-864
Таблетки для приема внутрь.
Экспериментальный: VX-864 500 мг
Участники получали VX-864 по 500 мг каждые 12 часов в период лечения в течение 28 дней.
Лекарство: VX-864
Таблетки для приема внутрь.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровня функционального альфа-1-антитрипсина (ААТ) в плазме
Временное ограничение: От исходного уровня на 28-й день
От исходного уровня на 28-й день
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 8
День 1 до недели 8

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровней антигенного ААТ в плазме
Временное ограничение: От исходного уровня на 28-й день
От исходного уровня на 28-й день
Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) VX-864
Временное ограничение: Предварительная доза в День 7, День 14, День 21 и День 28
Предварительная доза в День 7, День 14, День 21 и День 28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 июля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 мая 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 мая 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 июля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования VX-864

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Macedonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться