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PiZZ 유전자형 피험자에서 VX-864의 효능 및 안전성 평가

2022년 5월 3일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

PiZZ 피험자에서 VX-864의 효능 및 안전성에 대한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

이 연구는 PiZZ 피험자에서 VX-864의 효능, 안전성 및 약동학(PK)을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

44

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Aachen, 독일
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, 독일
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, 독일
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, 미국, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, 미국, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, 미국, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • 스웨덴
      • Malmö, 스웨덴
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
  • 아일랜드
      • Beaumont, 아일랜드
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • 영국
      • Soham Ely, 영국
        • Staploe Medical Centre
  • 캐나다
      • Halifax, 캐나다
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, 캐나다
        • Inspiration Research Ltd

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 피험자는 스크리닝에서 확인된 PiZZ 유전자형을 가지고 있어야 합니다.
  • 스크리닝 시 심각한 결핍을 나타내는 혈장 AAT 수치

주요 제외 기준:

  • 연구 완료 능력에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 의학적 상태의 병력
  • 고형 장기 또는 혈액 이식 또는 현재 이식 목록에 있음
  • 이전에 언제든지 유전자 요법 또는 RNAi 요법을 사용한 이력

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
참가자들은 28일 동안의 치료 기간 동안 VX-864와 일치하는 위약을 받았습니다.
의약품: 위약
위약은 경구 투여를 위해 VX-864와 일치했습니다.
실험적: VX-864 100mg
참가자들은 28일간의 치료 기간 동안 12시간(q12h)마다 VX-864 100mg(mg)을 투여받았다.
의약품: VX-864
경구 투여용 정제.
실험적: VX-864 300mg
참가자는 28일 동안 치료 기간에 VX-864 300 mg q12h를 받았습니다.
의약품: VX-864
경구 투여용 정제.
실험적: VX-864 500mg
참가자는 28일 동안 치료 기간에 VX-864 500 mg q12h를 받았습니다.
의약품: VX-864
경구 투여용 정제.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
혈장 기능적 알파-1 항트립신(AAT) 수치의 변화
기간: 28일째 기준선에서
28일째 기준선에서
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 8주차까지
1일차부터 8주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
혈장 항원성 AAT 수준의 변화
기간: 28일째 기준선에서
28일째 기준선에서
VX-864의 투여 전 혈장 농도(Ctrough) 관찰
기간: 7일, 14일, 21일 및 28일에 사전 투여
7일, 14일, 21일 및 28일에 사전 투여

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 7월 24일

기본 완료 (실제)

2021년 5월 4일

연구 완료 (실제)

2021년 5월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 7월 13일

처음 게시됨 (실제)

2020년 7월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 5월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 5월 3일

마지막으로 확인됨

2022년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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