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PiZZ 遺伝子型の被験者における VX-864 の有効性と安全性の評価

2022年5月3日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

PiZZ 被験者における VX-864 の有効性と安全性に関する第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

この研究では、PiZZ 被験者における VX-864 の有効性、安全性、および薬物動態 (PK) を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

44

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Beaumont、アイルランド
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、11735
        • University of Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal、Missouri、アメリカ、63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler、Texas、アメリカ、75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、アメリカ、22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • イギリス
      • Soham Ely、イギリス
        • Staploe Medical Centre
  • カナダ
      • Halifax、カナダ
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto、カナダ
        • Inspiration Research Ltd
  • スウェーデン
      • Malmö、スウェーデン
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen、ドイツ
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hannover、ドイツ
        • Medizinische Hochschule Hannover

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年～76年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • -被験者は、スクリーニング時に確認された PiZZ 遺伝子型を持っている必要があります
  • スクリーニング時の重度の欠乏を示す血漿AATレベル

主な除外基準:

  • -研究を完了する能力に悪影響を及ぼす可能性のある病状の病歴
  • -固形臓器、または血液移植、または現在移植リストに載っている
  • 以前の任意の時点での遺伝子治療または RNAi 治療の使用歴

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、28 日間の治療期間中に VX-864 に一致するプラセボを受け取りました。
薬：プラセボ
経口投与用の VX-864 に合わせたプラセボ。
実験的：VX-864 100mg
参加者は、28 日間の治療期間中、12 時間ごと (q12h) に VX-864 100 ミリグラム (mg) を受け取りました。
薬：VX-864
経口投与用の錠剤。
実験的：VX-864 300mg
参加者は、28 日間の治療期間中に VX-864 300 mg q12h を受け取りました。
薬：VX-864
経口投与用の錠剤。
実験的：VX-864 500mg
参加者は、28 日間の治療期間中に VX-864 500 mg q12h を受け取りました。
薬：VX-864
経口投与用の錠剤。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
血漿機能性アルファ-1 アンチトリプシン (AAT) レベルの変化
時間枠：28日目のベースラインから
28日目のベースラインから
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者数によって評価される安全性と忍容性
時間枠：1日目から8週目まで
1日目から8週目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
血漿抗原 AAT レベルの変化
時間枠：28日目のベースラインから
28日目のベースラインから
VX-864の投与前に観察された血漿濃度（Ctrough）
時間枠：7日目、14日目、21日目、28日目の投与前
7日目、14日目、21日目、28日目の投与前

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月24日

一次修了 (実際)

2021年5月4日

研究の完了 (実際)

2021年5月4日

試験登録日

最初に提出

2020年7月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月13日

最初の投稿 (実際)

2020年7月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年5月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年5月3日

最終確認日

2022年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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