Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effektiviteten og sikkerheten til VX-864 hos personer med PiZZ-genotypen

3. mai 2022 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effektiviteten og sikkerheten til VX-864 i PiZZ-emner

Denne studien vil evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken (PK) til VX-864 hos PiZZ-personer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • Inspiration Research Ltd
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Forente stater, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Irland
      • Beaumont, Irland
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Storbritannia
      • Soham Ely, Storbritannia
        • Staploe Medical Centre
  • Sverige
      • Malmö, Sverige
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Tyskland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 78 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Forsøkspersonene må ha en PiZZ-genotype bekreftet ved screening
  • Plasma AAT-nivåer som indikerer alvorlig mangel ved screening

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Historie om en medisinsk tilstand som kan ha negativ innvirkning på evnen til å fullføre studien
  • Solid organ, eller hematologisk transplantasjon eller er for tiden på en transplantasjonsliste
  • Historie om bruk av genterapi eller RNAi-terapi til enhver tid tidligere

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet med VX-864 i behandlingsperioden i 28 dager.
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med VX-864 for oral administrering.
Eksperimentell: VX-864 100 mg
Deltakerne fikk VX-864 100 milligram (mg) hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden i 28 dager.
Legemiddel: VX-864
Tabletter for oral administrering.
Eksperimentell: VX-864 300 mg
Deltakerne fikk VX-864 300 mg hver 12. time i behandlingsperioden i 28 dager.
Legemiddel: VX-864
Tabletter for oral administrering.
Eksperimentell: VX-864 500 mg
Deltakerne fikk VX-864 500 mg hver 12. time i behandlingsperioden i 28 dager.
Legemiddel: VX-864
Tabletter for oral administrering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i plasmafunksjonelle Alpha-1 Antitrypsin (AAT) nivåer
Tidsramme: Fra baseline på dag 28
Fra baseline på dag 28
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 8
Dag 1 til uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i plasmaantigene AAT-nivåer
Tidsramme: Fra baseline på dag 28
Fra baseline på dag 28
Observert plasmakonsentrasjon før dose (Ctrough) av VX-864
Tidsramme: Forhåndsdosering på dag 7, dag 14, dag 21 og dag 28
Forhåndsdosering på dag 7, dag 14, dag 21 og dag 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. juli 2020

Primær fullføring (Faktiske)

4. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)

4. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alpha1-antitrypsinmangel

Kliniske studier på VX-864

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kuwait

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere