Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa VX-864 u osób z genotypem PiZZ

3 maja 2022 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa VX-864 u pacjentów z PiZZ

To badanie oceni skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę (PK) VX-864 u pacjentów z PiZZ.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Irlandia
      • Beaumont, Irlandia
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • Inspiration Research Ltd
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Niemcy
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Stany Zjednoczone, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Szwecja
      • Malmö, Szwecja
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
  • Zjednoczone Królestwo
      • Soham Ely, Zjednoczone Królestwo
        • Staploe Medical Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pacjenci muszą mieć potwierdzony genotyp PiZZ podczas badania przesiewowego
  • Poziomy AAT w osoczu wskazujące na ciężki niedobór podczas badań przesiewowych

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia choroby, która mogłaby negatywnie wpłynąć na możliwość ukończenia badania
  • Narząd miąższowy lub przeszczep hematologiczny lub znajduje się obecnie na liście przeszczepów
  • Historia stosowania terapii genowej lub terapii RNAi w jakimkolwiek czasie wcześniej

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-864 w okresie leczenia przez 28 dni.
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do VX-864 do podawania doustnego.
Eksperymentalny: VX-864 100 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-864 100 miligramów (mg) co 12 godzin (co 12 godzin) w okresie leczenia przez 28 dni.
Lek: VX-864
Tabletki do podawania doustnego.
Eksperymentalny: VX-864 300 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-864 300 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 28 dni.
Lek: VX-864
Tabletki do podawania doustnego.
Eksperymentalny: VX-864 500 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-864 500 mg co 12 godzin w okresie leczenia przez 28 dni.
Lek: VX-864
Tabletki do podawania doustnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana poziomów funkcjonalnej alfa-1-antytrypsyny (AAT) w osoczu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w dniu 28
Od linii podstawowej w dniu 28
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 8
Dzień 1 do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana poziomu antygenowego AAT w osoczu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w dniu 28
Od linii podstawowej w dniu 28
Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) VX-864
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 7, dniu 14, dniu 21 i dniu 28
Przed podaniem dawki w dniu 7, dniu 14, dniu 21 i dniu 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na VX-864

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahrain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj