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Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité du VX-864 chez les sujets porteurs du génotype PiZZ

3 mai 2022 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'efficacité et l'innocuité du VX-864 chez les sujets PiZZ

Cette étude évaluera l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique (PK) du VX-864 chez les sujets PiZZ.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

44

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Allemagne
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Canada
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • Inspiration Research Ltd
  • Irlande
      • Beaumont, Irlande
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Royaume-Uni
      • Soham Ely, Royaume-Uni
        • Staploe Medical Centre
  • Suède
      • Malmö, Suède
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, États-Unis, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 76 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Les sujets doivent avoir un génotype PiZZ confirmé lors du dépistage
  • Niveaux plasmatiques d'AAT indiquant une carence sévère lors du dépistage

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents d'une condition médicale qui pourrait avoir un impact négatif sur la capacité à terminer l'étude
  • Transplantation d'organe solide ou hématologique ou figure actuellement sur une liste de transplantation
  • Antécédents d'utilisation de la thérapie génique ou de la thérapie ARNi à tout moment auparavant

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant au VX-864 pendant la période de traitement pendant 28 jours.
Médicament: Placebo
Placebo apparié au VX-864 pour administration orale.
Expérimental: VX-864 100mg
Les participants ont reçu du VX-864 100 milligrammes (mg) toutes les 12 heures (q12h) pendant la période de traitement pendant 28 jours.
Médicament: VX-864
Comprimés pour administration orale.
Expérimental: VX-864 300mg
Les participants ont reçu du VX-864 300 mg q12h pendant la période de traitement pendant 28 jours.
Médicament: VX-864
Comprimés pour administration orale.
Expérimental: VX-864 500mg
Les participants ont reçu du VX-864 500 mg q12h pendant la période de traitement pendant 28 jours.
Médicament: VX-864
Comprimés pour administration orale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modification des taux plasmatiques d'alpha-1 antitrypsine fonctionnelle (AAT)
Délai: De la ligne de base au jour 28
De la ligne de base au jour 28
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 8
Jour 1 jusqu'à la semaine 8

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification des niveaux d'AAT antigénique plasmatique
Délai: De la ligne de base au jour 28
De la ligne de base au jour 28
Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) de VX-864
Délai: Pré-dose au jour 7, au jour 14, au jour 21 et au jour 28
Pré-dose au jour 7, au jour 14, au jour 21 et au jour 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 juillet 2020

Achèvement primaire (Réel)

4 mai 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

4 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 juillet 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juillet 2020

Première publication (Réel)

16 juillet 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2022

Dernière vérification

1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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