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Avaliação da eficácia e segurança do VX-864 em indivíduos com o genótipo PiZZ

3 de maio de 2022 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo da eficácia e segurança do VX-864 em indivíduos PiZZ

Este estudo avaliará a eficácia, segurança e farmacocinética (PK) de VX-864 em indivíduos PiZZ.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

44

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Alemanha
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Canadá
      • Halifax, Canadá
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canadá
        • Inspiration Research Ltd
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Estados Unidos, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Irlanda
      • Beaumont, Irlanda
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Reino Unido
      • Soham Ely, Reino Unido
        • Staploe Medical Centre
  • Suécia
      • Malmö, Suécia
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Os indivíduos devem ter um genótipo PiZZ confirmado na triagem
  • Níveis plasmáticos de AAT indicando deficiência grave na triagem

Principais Critérios de Exclusão:

  • Histórico de uma condição médica que pode afetar negativamente a capacidade de concluir o estudo
  • Órgão sólido ou transplante hematológico ou está atualmente em lista de transplante
  • Histórico de uso de terapia genética ou terapia de RNAi em qualquer momento anterior

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-864 no período de tratamento por 28 dias.
Medicamento: Placebo
Placebo compatível com VX-864 para administração oral.
Experimental: VX-864 100 mg
Os participantes receberam VX-864 100 miligramas (mg) a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento por 28 dias.
Medicamento: VX-864
Comprimidos para administração oral.
Experimental: VX-864 300 mg
Os participantes receberam VX-864 300 mg q12h no período de tratamento por 28 dias.
Medicamento: VX-864
Comprimidos para administração oral.
Experimental: VX-864 500 mg
Os participantes receberam VX-864 500 mg q12h no período de tratamento por 28 dias.
Medicamento: VX-864
Comprimidos para administração oral.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis de alfa-1 antitripsina (AAT) funcional do plasma
Prazo: Da linha de base no dia 28
Da linha de base no dia 28
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 8
Dia 1 até a semana 8

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis de AAT antigênica no plasma
Prazo: Da linha de base no dia 28
Da linha de base no dia 28
Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de VX-864
Prazo: Pré-dose no Dia 7, Dia 14, Dia 21 e Dia 28
Pré-dose no Dia 7, Dia 14, Dia 21 e Dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de julho de 2020

Conclusão Primária (Real)

4 de maio de 2021

Conclusão do estudo (Real)

4 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

16 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de maio de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de maio de 2022

Última verificação

1 de maio de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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