- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04474197
Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di VX-864 in soggetti con il genotipo PiZZ
3 maggio 2022 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza del VX-864 nei soggetti PiZZ
Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di VX-864 nei soggetti PiZZ.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
44
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Halifax, Canada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
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Toronto, Canada
- Inspiration Research Ltd
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Aachen, Germania
- University Hospital RWTH Aachen
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Essen, Germania
- Universitätsklinikum Essen
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Hannover, Germania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Beaumont, Irlanda
- Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
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Soham Ely, Regno Unito
- Staploe Medical Centre
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 11735
- University of Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
- Central Florida Pulmonary
-
-
Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Hannibal, Missouri, Stati Uniti, 63401
- Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
- University of North Carolina Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- University of Cincinnati
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77380
- Renovatio Clinical
-
Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
- Inova Fairfax Medical Campus
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Malmö, Svezia
- Skånes Universitetssjukhus, Malmo
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 78 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- I soggetti devono avere un genotipo PiZZ confermato allo screening
- Livelli plasmatici di AAT che indicano una grave carenza allo screening
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di una condizione medica che potrebbe avere un impatto negativo sulla capacità di completare lo studio
- Organo solido, trapianto ematologico o è attualmente in una lista di trapianti
- Storia dell'uso della terapia genica o della terapia RNAi in qualsiasi momento precedente
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-864 nel periodo di trattamento per 28 giorni.
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Placebo abbinato a VX-864 per somministrazione orale.
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Sperimentale: VX-864 100 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-864 100 milligrammi (mg) ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento per 28 giorni.
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Compresse per somministrazione orale.
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Sperimentale: VX-864 300 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-864 300 mg q12h nel periodo di trattamento per 28 giorni.
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Compresse per somministrazione orale.
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Sperimentale: VX-864 500 mg
I partecipanti hanno ricevuto VX-864 500 mg q12h nel periodo di trattamento per 28 giorni.
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Compresse per somministrazione orale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Variazione dei livelli plasmatici di alfa-1 antitripsina funzionale (AAT).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28
|
Dal basale al giorno 28
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Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8
|
Dal giorno 1 alla settimana 8
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione dei livelli di AAT antigenici plasmatici
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 28
|
Dal basale al giorno 28
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Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di VX-864
Lasso di tempo: Pre-dose al Giorno 7, Giorno 14, Giorno 21 e Giorno 28
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Pre-dose al Giorno 7, Giorno 14, Giorno 21 e Giorno 28
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 luglio 2020
Completamento primario (Effettivo)
4 maggio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
4 maggio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 luglio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 luglio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
16 luglio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 maggio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 maggio 2022
Ultimo verificato
1 maggio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX19-864-101
- 2019-004881-16 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Deficit di alfa1-antitripsina
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Assiut UniversityNon ancora reclutamentoPreeclampsia | Restrizione della crescita intrauterina | alpha1 Anti-tripsina
Prove cliniche su VX-864
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletato
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletato
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAttivo, non reclutanteFibrosi cisticaStati Uniti, Australia, Germania, Svezia, Svizzera, Francia, Olanda, Regno Unito
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAttivo, non reclutanteFibrosi cisticaStati Uniti, Spagna, Regno Unito, Belgio, Olanda, Danimarca, Israele, Nuova Zelanda, Francia, Australia, Irlanda, Germania, Svezia, Canada, Cechia, Svizzera, Portogallo, Italia, Austria, Ungheria, Norvegia, Polonia, Grecia
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedIscrizione su invitoFibrosi cisticaStati Uniti, Australia, Germania, Svezia, Svizzera, Francia, Olanda, Regno Unito
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedIscrizione su invitoFibrosi cisticaStati Uniti
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-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Spagna, Regno Unito, Nuova Zelanda, Israele, Australia, Irlanda, Germania, Svezia, Cechia, Portogallo, Ungheria