Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VX-864:n tehon ja turvallisuuden arviointi potilailla, joilla on PiZZ-genotyyppi

tiistai 3. toukokuuta 2022 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus VX-864:n tehosta ja turvallisuudesta PiZZ-potilailla

Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-864:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) PiZZ-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Irlanti
      • Beaumont, Irlanti
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • Inspiration Research Ltd
  • Ruotsi
      • Malmö, Ruotsi
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö
  • Saksa
      • Aachen, Saksa
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Saksa
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Soham Ely, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Staploe Medical Centre
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Yhdysvallat, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Yhdysvallat, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Koehenkilöillä on oltava seulonnassa vahvistettu PiZZ-genotyyppi
  • Plasman AAT-tasot osoittavat vakavaa puutetta seulonnassa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi sairaus, joka voi vaikuttaa negatiivisesti kykyyn suorittaa tutkimus
  • Kiinteä elin tai hematologinen siirto tai on tällä hetkellä siirtoluettelossa
  • Geeniterapian tai RNAi-hoidon historia milloin tahansa aiemmin

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-864:n kanssa hoitojakson aikana 28 päivän ajan.
Lääke: Plasebo
Plaseboa yhdistettiin VX-864:ään suun kautta annettavaksi.
Kokeellinen: VX-864 100 mg
Osallistujat saivat VX-864:ää 100 milligrammaa (mg) 12 tunnin välein (q12h) hoitojakson aikana 28 päivän ajan.
Lääke: VX-864
Tabletit suun kautta.
Kokeellinen: VX-864 300 mg
Osallistujat saivat VX-864:ää 300 mg q12h hoitojakson aikana 28 päivän ajan.
Lääke: VX-864
Tabletit suun kautta.
Kokeellinen: VX-864 500 mg
Osallistujat saivat VX-864 500 mg q12h hoitojakson aikana 28 päivän ajan.
Lääke: VX-864
Tabletit suun kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos plasman toiminnallisen alfa-1-antitrypsiinin (AAT) tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 28. päivänä
Lähtötilanteesta 28. päivänä
Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
Päivä 1 - viikko 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos plasman antigeenisissä AAT-tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 28. päivänä
Lähtötilanteesta 28. päivänä
Havaittu VX-864:n annosta edeltävä plasmapitoisuus (Ctrough).
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 7, päivänä 14, päivänä 21 ja päivänä 28
Ennakkoannostus päivänä 7, päivänä 14, päivänä 21 ja päivänä 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 24. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. toukokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. toukokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 26. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Alfa1-antitrypsiinin puutos

Kliiniset tutkimukset VX-864

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Africa

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa