Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX-864 bij proefpersonen met het PiZZ-genotype

3 mei 2022 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie naar de werkzaamheid en veiligheid van VX-864 bij PiZZ-proefpersonen

Deze studie zal de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek (PK) van VX-864 bij PiZZ-proefpersonen evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

44

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • Inspiration Research Ltd
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Duitsland
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Ierland
      • Beaumont, Ierland
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Soham Ely, Verenigd Koninkrijk
        • Staploe Medical Centre
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Verenigde Staten, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Zweden
      • Malmö, Zweden
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 76 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Proefpersonen moeten een PiZZ-genotype hebben dat bij de screening is bevestigd
  • Plasma-AAT-spiegels duiden op ernstige deficiëntie bij screening

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van een medische aandoening die een negatieve invloed kan hebben op het vermogen om het onderzoek te voltooien
  • Solide orgaan, of hematologische transplantatie of staat momenteel op een transplantatielijst
  • Geschiedenis van het gebruik van gentherapie of RNAi-therapie op enig eerder tijdstip

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers kregen tijdens de behandelingsperiode gedurende 28 dagen een placebo dat overeenkwam met VX-864.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo komt overeen met VX-864 voor orale toediening.
Experimenteel: VX-864 100 mg
Deelnemers kregen VX-864 100 milligram (mg) elke 12 uur (q12h) in de behandelingsperiode gedurende 28 dagen.
Geneesmiddel: VX-864
Tabletten voor orale toediening.
Experimenteel: VX-864 300 mg
Deelnemers kregen VX-864 300 mg om de 12 uur in de behandelingsperiode gedurende 28 dagen.
Geneesmiddel: VX-864
Tabletten voor orale toediening.
Experimenteel: VX-864 500 mg
Deelnemers kregen VX-864 500 mg om de 12 uur in de behandelingsperiode gedurende 28 dagen.
Geneesmiddel: VX-864
Tabletten voor orale toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in plasma functionele alfa-1 antitrypsine (AAT) niveaus
Tijdsspanne: Vanaf basislijn op dag 28
Vanaf basislijn op dag 28
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 t/m week 8
Dag 1 t/m week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in plasma-antigene AAT-niveaus
Tijdsspanne: Vanaf basislijn op dag 28
Vanaf basislijn op dag 28
Waargenomen pre-dosis plasmaconcentratie (Ctrough) van VX-864
Tijdsspanne: Voordosering op dag 7, dag 14, dag 21 en dag 28
Voordosering op dag 7, dag 14, dag 21 en dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 mei 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juli 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alfa1-antitrypsine-deficiëntie

Klinische onderzoeken op VX-864

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren