Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-864 u subjektů s genotypem PiZZ

3. května 2022 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti VX-864 u subjektů PiZZ

Tato studie bude hodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) VX-864 u subjektů PiZZ.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Irsko
      • Beaumont, Irsko
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • Inspiration Research Ltd
  • Německo
      • Aachen, Německo
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Německo
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Spojené království
      • Soham Ely, Spojené království
        • Staploe Medical Centre
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Spojené státy, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Švédsko
      • Malmö, Švédsko
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí mít při screeningu potvrzený genotyp PiZZ
  • Plazmatické hladiny AAT ukazující na závažný nedostatek při screeningu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza zdravotního stavu, který by mohl negativně ovlivnit schopnost dokončit studii
  • Solidní orgán nebo hematologická transplantace nebo je v současné době na seznamu transplantací
  • Historie použití genové terapie nebo RNAi terapie kdykoli dříve

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-864 v léčebném období po dobu 28 dnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající VX-864 pro perorální podání.
Experimentální: VX-864 100 mg
Účastníci dostávali VX-864 100 miligramů (mg) každých 12 hodin (q12h) v období léčby po dobu 28 dnů.
Lék: VX-864
Tablety pro orální podání.
Experimentální: VX-864 300 mg
Účastníci dostávali VX-864 300 mg každých 12 hodin v léčebném období po dobu 28 dnů.
Lék: VX-864
Tablety pro orální podání.
Experimentální: VX-864 500 mg
Účastníci dostávali VX-864 500 mg každých 12 hodin v léčebném období po dobu 28 dnů.
Lék: VX-864
Tablety pro orální podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hladin funkčního alfa-1 antitrypsinu (AAT) v plazmě
Časové okno: Od základní linie v den 28
Od základní linie v den 28
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 8
Den 1 až týden 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hladin plazmatického antigenu AAT
Časové okno: Od základní linie v den 28
Od základní linie v den 28
Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) VX-864 před dávkou
Časové okno: Předdávkování v den 7, den 14, den 21 a den 28
Předdávkování v den 7, den 14, den 21 a den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

4. května 2021

Dokončení studie (Aktuální)

4. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. července 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. července 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VX-864

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit