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Evaluación de la Eficacia y Seguridad de VX-864 en Sujetos con el Genotipo PiZZ

3 de mayo de 2022 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la eficacia y seguridad de VX-864 en sujetos PiZZ

Este estudio evaluará la eficacia, seguridad y farmacocinética (PK) de VX-864 en sujetos PiZZ.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

44

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania
        • University Hospital RWTH Aachen
      • Essen, Alemania
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
  • Canadá
      • Halifax, Canadá
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canadá
        • Inspiration Research Ltd
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 11735
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Hannibal, Missouri, Estados Unidos, 63401
        • Blessing Corporate Services, Inc., dba Blessing Health System
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital - St. Louis University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • University of Cincinnati
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77380
        • Renovatio Clinical
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
        • Inova Fairfax Medical Campus
  • Irlanda
      • Beaumont, Irlanda
        • Royal College of Surgeons in Ireland Clinical Research Centre, Beaumont Hospital
  • Reino Unido
      • Soham Ely, Reino Unido
        • Staploe Medical Centre
  • Suecia
      • Malmö, Suecia
        • Skånes Universitetssjukhus, Malmö

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 76 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Los sujetos deben tener un genotipo PiZZ confirmado en la selección
  • Niveles de AAT en plasma que indican una deficiencia grave en la selección

Criterios clave de exclusión:

  • Historial de una condición médica que podría afectar negativamente la capacidad de completar el estudio
  • Trasplante de órgano sólido, hematológico o actualmente en lista de trasplantes
  • Historial de uso de terapia génica o terapia RNAi en cualquier momento anterior

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron placebo equivalente a VX-864 en el período de tratamiento durante 28 días.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con VX-864 para administración oral.
Experimental: VX-864 100 mg
Los participantes recibieron VX-864 100 miligramos (mg) cada 12 horas (q12h) en el período de tratamiento durante 28 días.
Droga: VX-864
Comprimidos para administración oral.
Experimental: VX-864 300 mg
Los participantes recibieron VX-864 300 mg q12h en el período de tratamiento durante 28 días.
Droga: VX-864
Comprimidos para administración oral.
Experimental: VX-864 500 mg
Los participantes recibieron VX-864 500 mg q12h en el período de tratamiento durante 28 días.
Droga: VX-864
Comprimidos para administración oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de antitripsina alfa-1 funcional en plasma (AAT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 28
Desde el inicio hasta el día 28
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 8
Día 1 hasta Semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de AAT antigénica en plasma
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 28
Desde el inicio hasta el día 28
Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de VX-864
Periodo de tiempo: Pre-dosis en el Día 7, Día 14, Día 21 y Día 28
Pre-dosis en el Día 7, Día 14, Día 21 y Día 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de julio de 2020

Finalización primaria (Actual)

4 de mayo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

4 de mayo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX19-864-101
  • 2019-004881-16 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre VX-864

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