Nya horisonter för behandling av kardiomyopati hos barn
19 februari 2025 uppdaterad av: Damascus University
Effektiviteten av autologa monokärnceller vid behandling av dilaterad kardiomyopati hos barn
Samla mononukleära celler från patientens blod efter en kur med granulocytstimulering och sedan injicera dem i den svaga hjärtmuskeln för att mäta hjärtfunktionen i början och efter 2,4,6 månader för att bedöma förbättringen på grund av denna procedur, genom att jämföra dessa patienter med patienter med samma tillstånd behandlas på klassiskt sätt.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Dilaterad kardiomyopati hos barn har hög sjuklighet och mortalitet, nuvarande behandling förbättrar inte prognosen och det enda botemedlet som finns är hjärttransplantation som är begränsad, har lång väntelista (om tillgänglig), höga kostnader och har många biverkningar, vilket leder till behovet av nya effektiva, mindre kostsamma terapeutiska alternativ.
Stamcellsterapi har visat sig förbättra hjärtfunktionen, vända de patologiska histologiska förändringarna, minska sjukligheten och dödligheten, erbjuda en möjlig ersättning för hjärttransplantation, olika rapporter har visat säkerheten och effekten av denna terapi med olika typer av celler och olika vägar av tillämpning vid kardiomyopati och akut hjärtinfarkt hos barn och vuxna och vid medfödd hjärtsjukdom, men de publicerade fallen av denna terapi utförd på barn med dilaterad kardiomyopati är få.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
22
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Damascus, Syrien Arabrepubliken, 011
- Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 14 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dilaterad kardiomyopati diagnostiserad och behandlad minst 6 mån. Sedan
- LVEF mindre än 40 %
- Användning av I.V inotroper
Exklusions kriterier:
- Akut infektion
- Allvarlig organsvikt (annat än hjärtat)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: interventionsgrupp
barn som diagnostiserats med dilaterad kardiomyopati kommer att genomgå transendokardiuminjektion av mononukleära celler
|
transendokardiuminjektion av autologa mononukleära celler för interventionsgruppen och klassisk behandling för kontrollgruppen
|
|
Aktiv komparator: kontrollgrupp
barn som diagnostiserats med dilaterad kardiomyopati kommer att fortsätta den klassiska medicinska behandlingen
|
klassisk hjärtsviktsmedicinsk behandling
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vänster ventrikel ejektionsfraktion (LVEF)
Tidsram: 6 månader
|
mätt med eko (monoläge, 3-dimensionell)
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: samir srour, prof, membership of the French society of the pediatric cardiology
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Abdel-Latif A, Bolli R, Tleyjeh IM, Montori VM, Perin EC, Hornung CA, Zuba-Surma EK, Al-Mallah M, Dawn B. Adult bone marrow-derived cells for cardiac repair: a systematic review and meta-analysis. Arch Intern Med. 2007 May 28;167(10):989-97. doi: 10.1001/archinte.167.10.989.
- Selem SM, Kaushal S, Hare JM. Stem cell therapy for pediatric dilated cardiomyopathy. Curr Cardiol Rep. 2013 Jun;15(6):369. doi: 10.1007/s11886-013-0369-z.
- Zeinaloo A, Zanjani KS, Bagheri MM, Mohyeddin-Bonab M, Monajemzadeh M, Arjmandnia MH. Intracoronary administration of autologous mesenchymal stem cells in a critically ill patient with dilated cardiomyopathy. Pediatr Transplant. 2011 Dec;15(8):E183-6. doi: 10.1111/j.1399-3046.2010.01366.x. Epub 2010 Sep 29.
- Vrtovec B, Poglajen G, Lezaic L, Sever M, Domanovic D, Cernelc P, Socan A, Schrepfer S, Torre-Amione G, Haddad F, Wu JC. Effects of intracoronary CD34+ stem cell transplantation in nonischemic dilated cardiomyopathy patients: 5-year follow-up. Circ Res. 2013 Jan 4;112(1):165-73. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.112.276519. Epub 2012 Oct 12.
- Mozid AM, Arnous S, Sammut EC, Mathur A. Stem cell therapy for heart diseases. Br Med Bull. 2011;98:143-59. doi: 10.1093/bmb/ldr014. Epub 2011 May 19.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 maj 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
30 november 2024
Avslutad studie (Faktisk)
30 november 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 mars 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 maj 2021
Första postat (Faktisk)
19 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 februari 2025
Senast verifierad
1 februari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Hjärtsjukdom
- Kardiomyopatier
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Proteashämmare
- Enzyminhibitorer
- Medel mot arytmi
- Membrantransportmodulatorer
- Skyddsmedel
- Kardiotoniska medel
- Diuretika
- Natriuretiska medel
- Natriumkaliumklorid Symporter-hämmare
- Antihypertensiva medel
- Angiotensin-konverterande enzymhämmare
- Digoxin
- Furosemid
- Captopril
Andra studie-ID-nummer
- UDMS-Cardio-01-2021
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .