En klinisk studie om samtransplantation av autologa limbala stamceller och hornhinnestamceller för att reparera hornhinneskada
En klinisk studie om samtransplantation av autologa limbala stamceller och hornhinnestromala stamceller för att reparera hornhinneskada: en öppen, randomiserad klinisk prövning
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Limbala stamceller (LSC) är den enda källan till självförnyelse av hornhinneepitel och spelar en avgörande roll för att upprätthålla hornhinnetransparens. Kemisk eller fysisk skada på ögat och inflammation kan leda till limbal stamcellsbrist (LSCD), åtföljd av en rad patologiska förändringar, såsom irreversibel fibros av hornhinnestromaceller och neovaskularisering, vilket i slutändan resulterar i blindhet. Den grundläggande lösningen för sådana sjukdomar är påfyllning av LSCs för att rekonstruera en funktionell hornhinna. Men traditionella behandlingsmetoder, såsom hornhinnetransplantation, ansikte flaskhalsar, inklusive en allvarlig brist på hornhinnedonatorer och risken för immunavstötning. Dessutom innehåller donatorhornhinnor inte LSC, vilket gör det omöjligt att rekonstruera patientens limbala region, vilket resulterar i dålig långsiktig effekt.
2015 godkändes autologa LSC:er av EU som en kommersiell stamcellsprodukt för behandling av patienter med kemiskt inducerad LSCD. Men LSCD-patienter åtföljs ofta av skador på hornhinnans stroma; medan LSC-transplantation kan återställa limbalregionen och hornhinneepitel, kan den inte reparera stromala opaciteter. Forskning tyder på att transplantation av hornhinnestromala stamceller kan rekonstruera organiserade kollagenstrukturer och återställa stromal transparens. Under det senaste decenniet har kliniska studier med LSC:er och hornhinnestromala stamceller utförts för att behandla LSCD-patienter i flera länder, vilket visar säkerheten och effektiviteten av dessa stamcellsterapier för hornhinneblindhet.
Baserat på dessa resultat ovan har utredarna etablerat ett serumfritt, bärarfritt odlingssystem som möjliggör effektiv och enhetlig in vitro-expansion av funktionella LSC:er och hornhinnestromala stamceller. Genom att ta ett 2 x 5 mm limbalt vävnadsprov från patientens friska öga kan utredarna skaffa ett tillräckligt antal celler för transplantation. Prekliniska studier har bekräftat att de expanderade cellerna är effektiva och säkra för behandling av LSCD-djurmodeller. Denna studie syftar till att använda autologa LSCs i kombination med transplantation av hornhinnestroma stamceller för att behandla patienter med unilateral LSCD, vilket återställer deras hornhinnetransparens och synfunktion. Detta tillvägagångssätt tillhandahåller en ny behandlingsmetod för patienter och främjar tillämpningen av stamcellsregenerativ medicin för behandling av hornhinneblindhet i Kina.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Hong Ouyang, researcher
- Telefonnummer: +86 13825030822
- E-post: Ouyhong3@mail.sysu.edu.cn
Studera Kontakt Backup
- Namn: Yuan Jin, Professor
- Telefonnummer: +86 13825141659
- E-post: yuanjincornea@126.com
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kemisk skada från syra- eller alkaliexponering
- Omfattande brist på limbala stamceller (större än 180 grader), med korneal stromal opacitet som inte överstiger ett djup av 250 μm
- Cornea epitelial konjunktivalisering och fibros, med neovaskularisering som sträcker sig in i mer än hälften av kvadranterna
- Unilateral okulär involvering, med normal limbal stamcellsfunktion i det kontralaterala friska ögat
- Ingen signifikant förbättring av tecken och symtom på ögonytan efter farmakologiska eller kirurgiska ingrepp, stabil i över tre månader
Uteslutningskriterier:
- Bilateral hornhinnestamcellsbrist, såsom vid Stevens-Johnsons syndrom, okulär cicatricial pemfigoid eller medfödd aniridi
- Subklinisk limbal stamcellsbrist i det kontralaterala ögat
- Tecken på hornhinneendoteldekompensation, såsom hornhinnans bullae eller hornhinneödem
- Förekomst av infektiös inflammation på ögonytan
- Svår torra ögon
- Ögonlocksavvikelser som kräver korrigerande kirurgi för att återställa normal anatomisk struktur
- Förekomst av kronisk dacryocystit, grå starr, uveit, diabetisk retinopati, näthinneavlossning eller andra ögonsjukdomar
- Patienter som har genomgått kataraktoperationer eller andra intraokulära ingrepp
- Glaukompatienter som behöver långvariga topikala ögonmediciner
- Historik om hornhinneperforation i det drabbade ögat
- Allvarliga primära kardiovaskulära, lever-, njur-, endokrina eller hematologiska störningar, diabetes eller immunbrist i sjukdomshistorien
- Gravida eller ammande kvinnor
- Positiv screening för infektionssjukdomar (HIV, HBV, HTLV, EBV, CMV eller syfilis)
- Andra synskadade sjukdomar förekommer
- Allergi mot nötkreatursserumprodukter
- Historik med flera läkemedelsallergier eller överkänslig konstitution
- Samtidigt deltagande i andra läkemedelsstudier
- Historik om psykiska störningar som påverkar förmågan att uppfylla studiekrav
- Bedömdes olämplig för medverkan av utredaren
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Cornea limbal stamcellstransplantationsgrupp
Den limbala hornhinnans vävnad (2 mm x 5 mm) skördades från patientens friska öga och ex vivo amplifiering utfördes för att erhålla en adekvat mängd transplanterbara limbala stamceller i hornhinnan. Patienten följdes upp och undersöktes på nytt under 2 år postoperativt.
|
Den hornhinnelimbala vävnaden (2 mm x 5 mm) skördades från patientens friska öga och ex vivo amplifiering utfördes för att erhålla en adekvat mängd transplanterbara hornhinnelimbala stamceller.
|
|
Experimentell: Cornea limbal stamcellstransplantation kombinerad corneal stromal stamcellgrupp
Den hornhinnelimbala vävnaden (2 mm x 5 mm) skördades från patientens friska öga och ex vivo-amplifiering utfördes för att erhålla en adekvat mängd transplanterbara hornhinnelimbala stamceller och hornhinnestromala stamceller.
Patienten följdes upp och återutreddes i 2 år postoperativt.
|
Den hornhinnelimbala vävnaden (2 mm x 5 mm) skördades från patientens friska öga och ex vivo-amplifiering utfördes för att erhålla en adekvat mängd transplanterbara hornhinnelimbala stamceller och hornhinnestromala stamceller.
|
|
Aktiv komparator: Hornhinnetransplantationsgrupp
Patienten inväntade allogen hornhinnedonation och genomgick en hornhinnetransplantationsoperation.
Postoperativt följdes patienten upp och undersöktes på nytt under 2 år.
|
Patienten inväntade allogen hornhinnedonation och genomgick en hornhinnetransplantationsoperation.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vision
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
Patienten ska initialt placeras 5 meter från synskärpan i en väl upplyst miljö.
Varje öga testas separat (det icke-testade ögat ska vara helt täckt med ett ögonlapp utan att trycka på ögongloben).
Under testet ser patienten först den största linjen på diagrammet.
Om de kan identifiera den, fortsätter de uppifrån och ner och tittar på allt mindre linjer tills den minsta identifierbara linjen har fastställts.
Patienten ska inte spendera mer än 5 sekunder på att läsa varje tecken.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektpoäng
Tidsram: [ställ in datum för provtagning av hornhinnelimbalvävnad i början] Första uppföljningen (dag 32), andra uppföljningen (dag 48), tredje uppföljningen (dag 108), fjärde uppföljningen (6 månader), femte uppföljningen -up (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Effektiviteten av celltransplantation kommer att utvärderas baserat på hornhinneepiteldefekt, område av leukoplaki, transparens, neovaskularisering och hornhinneödem.
|
[ställ in datum för provtagning av hornhinnelimbalvävnad i början] Första uppföljningen (dag 32), andra uppföljningen (dag 48), tredje uppföljningen (dag 108), fjärde uppföljningen (6 månader), femte uppföljningen -up (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Utvärdering av okulära biverkningar
Tidsram: [ställ in datum för provtagning av hornhinnelimbalvävnad i början] före transplantationen, första uppföljningen (dag 32), andra uppföljningen (dag 48), tredje uppföljningen (dag 108), fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
Transplantationsområdet för cellerna är den okulära ytan, så det primära säkerhetsmåttet kommer att fokusera på okulära symtom efter transplantation. Dessa inkluderar ögonirritationssymtom, konjunktival hyperemi, hornhinneödem och främre kammare. Biverkningar definieras enligt följande: ögonirritationssymtom poäng ≥1, konjunktival hyperemi poäng ≥2, hornhinneödem poäng ≥2, främre kammare flare poäng ≥2, eller en total poäng på 7 eller högre. Det friska ögat kräver postoperativ observation och om infektion eller försenad läkning inträffar efter vävnadsprovtagning kommer behandling att vara nödvändig. |
[ställ in datum för provtagning av hornhinnelimbalvävnad i början] före transplantationen, första uppföljningen (dag 32), andra uppföljningen (dag 48), tredje uppföljningen (dag 108), fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
|
oftalmisk undersökning (spaltlampa)
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
inklusive hornhinna, konjunktiva, lins, glaskropp och näthinna.
Betyg varje indikator från 0 till 3 baserat på standarderna i tabellen, och beräkna sedan slutpoängen.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
|
hornhinnan konfokal
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, andra uppföljning (dag 48), tredje uppföljning (dag 108), fjärde uppföljning (6 månader), femte uppföljning (1 år) ), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
Mikroskopisk strukturundersökning av hornhinnan.
Observera om morfologin för varje lager av hornhinnan är normal.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, andra uppföljning (dag 48), tredje uppföljning (dag 108), fjärde uppföljning (6 månader), femte uppföljning (1 år) ), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
|
hornhinnans topografi
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
Analysera morfologin och krökningsegenskaperna för hela hornhinnans yta.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
|
Optisk koherenstomografi
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
Observera djupet av hornhinneskador för att bedöma tillståndet och behandlingens effektivitet.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
|
fotografering av främre segment
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
registrera påståendet om ögonytan
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, Första uppföljningen (Dag 32), Andra uppföljningen (Dag 48), Tredje uppföljningen (Dag 108), Fjärde uppföljningen (6 månader) ), Femte uppföljningen (1 år), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
|
VFQ-25 frågeformulär
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, andra uppföljning (dag 48), tredje uppföljning (dag 108), fjärde uppföljning (6 månader), femte uppföljning (1 år) ), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
VFQ-25 (Visual Function Questionnaire-25) är ett flitigt använt verktyg för att bedöma den hälsorelaterade livskvaliteten relaterad till synfunktion.
Den består av 25 frågor för att utvärdera hur synen påverkar dagliga aktiviteter, känslomässigt välbefinnande och sociala interaktioner.
Enkäten täcker flera områden: allmän syn, när- och avståndsseende, social funktion, rollsvårigheter, psykisk hälsa och bilkörning.
Det används ofta i kliniska miljöer för att spåra utvecklingen av ögonsjukdomar, utvärdera behandlingsresultat eller jämföra livskvaliteten mellan olika patientgrupper.
En högre poäng indikerar bättre synfunktion och livskvalitet, vilket innebär att patienten upplever färre svårigheter och mindre försämring i dagliga aktiviteter på grund av synproblem.
Därför är högre poäng bättre i detta sammanhang.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, andra uppföljning (dag 48), tredje uppföljning (dag 108), fjärde uppföljning (6 månader), femte uppföljning (1 år) ), Sjätte uppföljningen (2 år)
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Lungtillstånd
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Registrering, sjätte uppföljning (2 år)
|
Utvärdera lungtillstånd med hjälp av en lungröntgen för att utesluta lungknölar eller andra abnormiteter.
De specifika fynden baseras på sjukhusets lungröntgenrapport.
En läkare kommer att avgöra deras kliniska betydelse om avvikelser upptäcks, med hänsyn till faktorer som korrelation med patientens sjukdomshistoria eller om fynden indikerar en gammal lesion eller icke-patologiska förändringar.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Registrering, sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Hjärtfunktion
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Registrering, sjätte uppföljning (2 år)
|
Utvärdera myokardial funktion genom elektrokardiografi (EKG) och röntgen, med fokus på T-vågsmorfologi, QT-intervallvaraktighet och ST-segmentförändringar.
Specifika fynd baseras på sjukhusets EKG-rapport.
Hjärtsilhuetten bör även bedömas för tecken på hjärtsvikt eller perikardiell utgjutning vid röntgen.
En läkare kommer att fastställa deras kliniska betydelse om avvikelser upptäcks, med hänsyn till faktorer som korrelation med patientens sjukdomshistoria eller om fynden indikerar en gammal lesion eller icke-patologisk variation.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Registrering, sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Antal deltagare med onormala hematologiska parametrar enligt standardkriterier (normalskalan i rapporten)
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, andra uppföljningen (dag 48), tredje uppföljningen (dag 108), femte uppföljningen (1 år), sjätte uppföljningen (2 år) )
|
Under fasta, utför blodprov för fullständigt blodvärde (CBC), blodbiokemi, koagulationsfunktion, graviditetstest (för kvinnliga deltagare) och screening av infektionssjukdomar.
Resultaten utvärderas mot de normala referensintervallen som anges i labbrapporten.
Om avvikelser upptäcks, bestämmer en läkare deras kliniska betydelse.
Hematologiska tester syftar till att identifiera potentiella systemiska biverkningar, såsom avstötning eller infektion (t.ex. förhöjt antal vita blodkroppar), och bedöma för infektionssjukdomar (t.ex. HIV, hepatit B, syfilis).
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, före transplantationen, andra uppföljningen (dag 48), tredje uppföljningen (dag 108), femte uppföljningen (1 år), sjätte uppföljningen (2 år) )
|
|
urinprov
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Urinanalys.
Resultaten bedöms mot de normala referensintervallen som anges i labbrapporten.
Om avvikelser identifieras kommer en läkare att fastställa deras kliniska betydelse.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Avvikelser i huvudet i det allmänna fysiska tillståndet, bedömt genom klinisk undersökning
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Undersökningen genomförs enligt standarderna för "Diagnostic Medicine (10th Edition, People's Medical Publishing House)". Huvudundersökningen fokuserar på att bedöma formen, symmetrin och tillståndet hos hårbotten och ansiktsdragen. Inspektera för eventuella missbildningar, ärr eller abnormiteter i skallen. Palpera för ömhet eller massor, och observera efter tecken på trauma. Ögonen bör undersökas för korrekt inriktning, pupillstorlek och lyhördhet. Kontrollera konjunktival rodnad, flytningar eller abnormiteter. Inspektera näsan för eventuella missbildningar eller flytningar och bedöm näsans öppenhet. Öronen bör undersökas för tecken på infektion, flytningar eller abnormiteter i form och symmetri. |
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Nackavvikelser i allmänt fysiskt tillstånd som bedömts genom klinisk undersökning
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Undersökningen genomförs enligt standarderna för "Diagnostic Medicine (10th Edition, People's Medical Publishing House)". Nackundersökningen inkluderar att bedöma huden för eventuella synliga avvikelser som ärr eller klumpar. Palpera nacken för ömhet, massor eller förstorade lymfkörtlar. Undersök sköldkörteln för förstoring, ömhet eller knölar. Bedöm rörelseomfånget i nacken och kontrollera om det finns tecken på smärta, stelhet eller onormala rörelser. Dessutom auskultera för alla onormala ljud, såsom halsblåsor, som kan indikera vaskulära abnormiteter. |
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Lymfkörtelavvikelser i allmänt fysiskt tillstånd som bedömts genom klinisk undersökning
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Palpera lymfkörtlar systematiskt, kontrollera storlek, konsistens, rörlighet och ömhet.
Börja med de cervikala, axillära och inguinalområdena, fortsätt sedan till andra områden om det behövs.
Normala lymfkörtlar ska vara små, rörliga och icke-ömma.
Förstorade lymfkörtlar kan tyda på infektion, inflammation eller malignitet.
Bedöm deras konsistens, om de är mjuka eller fasta, och om de är fasta eller rörliga, eftersom dessa egenskaper kan ge ledtrådar om deras underliggande orsak.
|
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Spinal- och extremitetsavvikelser i allmänt fysiskt tillstånd som bedömts genom klinisk undersökning
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Undersökningen genomförs enligt standarderna för "Diagnostic Medicine (10th Edition, People's Medical Publishing House)". För ryggraden, observera hållning och inriktning, och palpera längs de cervikala, bröstkorgs- och ländregionerna för ömhet, deformiteter eller onormala krökningar. Testa för flexibilitet genom att be patienten att böja, vrida eller rotera ryggraden. För armar och ben, inspektera lederna och musklerna för symmetri, svullnad eller tecken på skada. Palpera för värme, ömhet eller deformiteter i lederna. Bedöm rörelseomfånget i både övre och nedre extremiteterna, testa för styrka, koordination och eventuella tecken på svaghet eller domningar. |
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Abdominala abnormiteter i allmänt fysiskt tillstånd som bedömts genom klinisk undersökning
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Undersökningen genomförs enligt standarderna för "Diagnostic Medicine (10th Edition, People's Medical Publishing House)". Bukundersökningen omfattar inspektion, palpation, slagverk och auskultation. Börja med att observera buken efter tecken på utspändhet, ärr eller abnormiteter i konturerna. Palpera försiktigt för ömhet, massor eller organförstoring. Slag för att bedöma för vätskeansamling eller gas, och auskultera för tarmljud. Var uppmärksam på eventuella tecken på smärta under palpation, särskilt i levern, mjälten eller nedre delen av buken, vilket kan indikera underliggande patologi som infektioner, tumörer eller gastrointestinala problem. |
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Neurologiska avvikelser i allmänt fysiskt tillstånd som bedömts genom klinisk undersökning
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Undersökningen genomförs enligt standarderna för "Diagnostic Medicine (10th Edition, People's Medical Publishing House)". I den neurologiska undersökningen ingår att utvärdera patientens mentala status, motorik, koordination och reflexer. Bedöm om det finns tecken på kognitiv funktionsnedsättning, talsvårigheter eller humörförändringar. Testa kranialnervens funktion, inklusive syn, ansiktskänsla och styrka. Utvärdera motorisk funktion genom att observera muskelstyrka och tonus, och testa för tecken på svaghet eller atrofi. Bedöm koordinationen med uppgifter som finger-till-näsa eller häl-till-benen. Kontrollera om det finns några känselavvikelser och utför reflextester för att bedöma integriteten hos det centrala och perifera nervsystemet. |
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
|
Hudavvikelser i allmänt fysiskt tillstånd som bedömts genom klinisk undersökning
Tidsram: [ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Undersökningen genomförs enligt standarderna för "Diagnostic Medicine (10th Edition, People's Medical Publishing House)". Undersök huden för färg, struktur och eventuella synliga skador, utslag eller ärr. Leta efter tecken på infektion, rodnad eller svullnad och bedöm eventuella pigmenterade lesioner för oregelbundenheter i storlek, form eller kanter. Palpera huden för att kontrollera fukt, temperatur och konsistens, notera eventuell torrhet, fethet eller abnormiteter. Inspektera naglar och hår för tecken på systemiska tillstånd. Leta efter blåmärken, sår eller tecken på dålig cirkulation, såsom svullnad eller färgförändringar i extremiteterna. Undersökningen bör även innehålla en kontroll för ödem, särskilt i de nedre extremiteterna. |
[ställ in datum för vävnadsprovtagning i början] Inskrivning, första uppföljning (dag 32), femte uppföljning (1 år), sjätte uppföljning (2 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2021GXB01-4
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Brist på limbala stamceller
-
St. Jude Children's Research HospitalRekryteringBukspottskörtelcancer | Hodgkins lymfom | Lynch syndrom | Tuberös skleros | Fanconi anemi | AML | Non Hodgkin lymfom | Familjär adenomatös polypos | Akut leukemi | Nevoid basalcellscancersyndrom | Neurofibromatos typ 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDS | Rabdomyosarkom | Von Hippel-Lindaus sjukdom | Binjurebarkcarcinom | Neurofibromatos... och andra villkorFörenta staterna
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanPrimär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkorFörenta staterna
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartnersAvslutadMedfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkorBelgien
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartnersRekryteringMitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Moyamoyas sjukdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär... och andra villkorFörenta staterna, Australien
Kliniska prövningar på Cornea limbal stamcellstransplantationsgrupp
-
CliPS Co., LtdAvslutadLimbus Corneae insufficienssyndrom | Limbus CorneaeKorea, Republiken av