Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska prövningar på Pseudoneonatal adrenoleukodystrofi

Totalt 60 resultat

  • Mirum Pharmaceuticals, Inc.
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Avslutad
    Medkännande behandling av patienter med medfödda fel i gallsyrametabolism med kolsyra
    Kolestas | Peroxisomala störningar | Adrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sjukdom
    Förenta staterna
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Aktiv, inte rekryterande
    LeukoSEQ: Helgenomsekvensering som ett första linjens diagnostiskt verktyg för leukodystrofier
    Mukopolysackaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos | Zellwegers syndrom och andra villkor
    Förenta staterna
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Avslutad
    HSCT för medfödda fel med hög risk
    Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippos syndrom | GM1 Gangliosidos | Globoid cell leukodystrofi | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | I-cellssjukdom
    Förenta staterna
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Avslutad
    Stamcellstransplantation för medfödda metabolismfel
    Niemann-Picks sjukdom | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi | GM1 Gangliosidos | Fukosidos | Globoid cell leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom
    Förenta staterna
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Rekrytering
    UCB-transplantation av ärftliga metabola sjukdomar med administrering av intratekala UCB-härledda oligodendrocytliknande celler (DUOC-01)
    Mukopolysackaridos II | Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Leukodystrofi, Metakromatisk | Leukodystrofi, Globoidcell | Alfa-mannosidos | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Neimann Picks sjukdom | Sanfilippo mukopolysackaridoser
    Förenta staterna
  • Fairview University Medical Center
    Okänd
    Studie av lungkomplikationer hos pediatriska patienter med lagringsstörningar som genomgår allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
    Mukopolysackaridos I | Niemann-Picks sjukdom | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungkomplikationer | Fukosidos | Globoid cell leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Mannosidos | I cellsjukdom
    Förenta staterna
  • University of Florida
    Live Like Bella Pediatric Cancer Research
    Avslutad
    Konditionering för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
    Vanlig variabel immunbrist | Svår kombinerad immunbrist | Sicklecellanemi | Hurlers syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrichs syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom | Diamond Blackfan Anemia | Benmärgssviktsyndrom | Hemofagocytiska lymfohistiocytoser | Manno... och andra villkor
    Förenta staterna
  • New York Medical College
    Avslutad
    Human placenta-härledd stamcellstransplantation (HPDSC)
    Mukopolysackaridos I | Myelodysplastiskt syndrom | Akut lymfatisk leukemi | Akut myelogen leukemi | Niemann-Picks sjukdom | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan Anemi | Svår aplastisk anemi | Fukosidos | Gauchers sjukdom | Amegakaryocytisk... och andra villkor
    Förenta staterna
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartners
    Anmälan via inbjudan
    Tidig kontroll: utökad screening hos nyfödda
    Primär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkor
    Förenta staterna
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... och andra samarbetspartners
    Rekrytering
    Baby Detect: Genomisk nyföddscreening
    Medfödd binjurehyperplasi | Blödarsjuka A | Hemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Cystisk fibros | Alfa 1-antitrypsinbrist | Sicklecellanemi | Fanconi anemi | Kronisk granulomatös sjukdom | Wilsons sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Ornitin-transkarbamylasbrist | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt... och andra villkor
    Belgien

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera