- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT00005900
Studie av lungkomplikationer hos pediatriska patienter med lagringsstörningar som genomgår allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
MÅL: I. Utvärdera bronkoalveolär sköljvätska och serum erhållet från pediatriska patienter med lagringsstörningar före allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) med avseende på närvaron av proinflammatoriska cytokiner och för produktion av kväveoxid av alveolära makrofager för att identifiera möjliga riskfaktorer för lungsjukdomar. komplikationer.
II. Undersök den bakomliggande mekanismen för utvecklingen av signifikanta lungkomplikationer hos dessa patienter under HSCT.
III. Utvärdera bronkoalveolär sköljvätska och serum som erhållits från samma patienter vid den tidpunkt då en lungkomplikation utvecklas efter HSCT, eller 60 dagar efter HSCT om det inte har förekommit några lungkomplikationer.
Studieöversikt
Status
Detaljerad beskrivning
PROTOKOLLSKISS:
Patienter genomgår bronkoskopi med bronkoalveolär lavage (BAL) före allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). ELISA-analyser för cytokiner utförs. Patienterna följs efter HSCT för utveckling av transplantationsrelaterade lungkomplikationer. En upprepad bronkoskopi med BAL utförs vid den tidpunkt då lungkomplikationer utvecklas eller dag 60 efter HSCT om inga komplikationer utvecklas. Cytokinanalyser upprepas.
Studietyp
Inskrivning
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Fairview University Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
- Diagnos av ett medfödd metabolismfel som är kvalificerat för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation enligt protokoll UMN-MT-1995-01
Studieplan
Hur är studien utformad?
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Studiestol: K. Scott Baker, Fairview University Medical Center
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
- mukopolysackaridos I
- ovanlig sjukdom
- genetiska sjukdomar och dysmorfa syndrom
- medfödda fel i ämnesomsättningen
- lungkomplikationer
- sjukdomsrelaterat problem/tillstånd
- mukopolysackaridos
- Gauchers sjukdom
- Wolmans sjukdom
- metakromatisk leukodystrofi
- sfingolipidoser
- globoid cell leukodystrofi
- adrenoleukodystrofi
- Niemann-Picks sjukdom
- mannosidos
- onkologiska störningar
- I cellsjukdom
- fukosidos
- mukopolysackaridos VI
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Lymfatiska sjukdomar
- Demyeliniserande sjukdomar
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Neurokognitiva störningar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Bindvävssjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Skelettsjukdomar
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Mucinoser
- Mental retardation, X-Linked
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Lipidmetabolismstörningar
- Demens
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Skelettsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Språkstörningar
- Kommunikationsstörningar
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Talstörningar
- Frontotemporal Lobar Degeneration
- Leukoencefalopati
- Afasi
- Histiocytos, icke-langerhans-cell
- Histiocytos
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Kolesterolesterlagringssjukdom
- Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala nervsystemet
- Peroxisomala störningar
- Adrenal insufficiens
- Sulfatidos
- Mukopolysackaridoser
- Mukopolysackaridos I
- Frontotemporal demens
- Afasi, Primär progressiv
- Pick sjukdom i hjärnan
- Niemann-Picks sjukdomar
- Niemann-Picks sjukdom, typ A
- Niemann-Picks sjukdom, typ C
- Wolmans sjukdom
- Adrenoleukodystrofi
- Leukodystrofi, Metakromatisk
- Gauchers sjukdom
- Leukodystrofi, Globoidcell
- Sjukdomar med mannosidasbrist
- alfa-mannosidos
- Fukosidos
- Mukopolysackaridos VI
- Mukolipidoser
Andra studie-ID-nummer
- 199/15111
- UMN-MT-1999-18
- UMN-MT-9818
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .