- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01586455
Human placenta-härledd stamcellstransplantation (HPDSC)
24 oktober 2022 uppdaterad av: New York Medical College
En enarmad studie för att bedöma säkerheten vid transplantation med mänskliga placenta-härledda stamceller kombinerat med icke-relaterat och relaterat navelsträngsblod hos patienter med vissa maligna hematologiska sjukdomar och icke-maligna sjukdomar
Syftet med denna kliniska prövning är att undersöka säkerheten hos humana placenta-härledda stamceller (HPDSC) som ges tillsammans med stamceller från navelsträngsblod (UCB) hos patienter med olika maligna eller icke-maligna sjukdomar som kräver en stamcellstransplantation.
Patienterna kommer att få antingen full dos (hög intensitet) eller lägre dos (låg intensitet) kemo- och immunterapi följt av en stamcellstransplantation med UCB och HPDSC.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
- Mukopolysackaridos I
- Myelodysplastiskt syndrom
- Akut lymfatisk leukemi
- Akut myelogen leukemi
- Niemann-Picks sjukdom
- Mukopolysackaridos VI
- Wolmans sjukdom
- Adrenoleukodystrofi
- Battens sjukdom
- Metakromatisk leukodystrofi
- Diamond-Blackfan Anemi
- Svår aplastisk anemi
- Fukosidos
- Gauchers sjukdom
- Amegakaryocytisk trombocytopeni
- Krabbes sjukdom
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
43
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna
- Children's Hospital Colorado
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
- University of Utah
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 sekund till 55 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- < 55 år
- Förväntad livslängd över 3 månader
- Lansky prestationsstatus ≥ 50 % (barn) eller Karnofsky prestationsstatus ≥ 70 % (vuxna) eller ECOG prestationsstatus 0-2 (vuxna)
- DLCO > 50 procent förutspått
- Vänsterkammars ejektionsfraktion > 40 % uppskattad
- Kreatininclearance eller uppskattad GFR. 60 ml/min/1,73 m2
- Serumbilirubin < 1,5x övre normalgräns
- Transaminaser < 3x övre normalgräns
- Frånvaro av okontrollerad infektion
- HIV-negativ
Exklusions kriterier:
- Fanconi anemi
- Hjärtinfarkt inom 6 månader före inskrivningen eller har New York Heart Association (NYHA) klass III eller IV hjärtsvikt, okontrollerad angina, allvarliga okontrollerade ventrikulära arytmier eller elektrokardiografiska tecken på akut ischemi eller avvikelser i aktivt ledningssystem
- Okontrollerad infektion
- Gravida eller ammande kvinnor
- Fick andra prövningsmedel inom 30 dagar före starten av konditioneringsregimen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp A
relaterat navelsträngsblod med ≥3/6 HLA som matchar patienten och relaterat HPDSC
|
Infusioner av tinat HPDSC som ska ges efter UCB-infusion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp B
icke-relaterat navelsträngsblod med ≥ 4/6 HLA-matchning till patienten och icke-relaterat HPDSC
|
Infusioner av tinat HPDSC som ska ges efter UCB-infusion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp C
icke-relaterat navelsträngsblod med ≥4/6 HLA-matchning till patienten men relaterat till HPDSC
|
Infusioner av tinat HPDSC som ska ges efter UCB-infusion.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Grupp D
dubbla obesläktade navelsträngsblodenheter med ≥4/6 HLA matchar patienten och varandra och orelaterade HPDSC
|
Infusioner av tinat HPDSC som ska ges efter UCB-infusion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet
Tidsram: 100 dagar
|
att utvärdera säkerheten hos humana placenta-härledda stamceller (HPDSC) administrerade tillsammans med stamceller från navelsträngsblod (UCB) hos patienter med maligna och icke-maligna sjukdomar.
|
100 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dödlighet
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
givarchimerism
Tidsram: 1 år
|
givarens chimerism kommer att bedömas vid fastställda tidpunkter
|
1 år
|
|
engraftment
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Överlevnad
Tidsram: 100 dagar och 180 dagar
|
100 dagar och 180 dagar
|
|
|
Återfall
Tidsram: 100 dagar och 180 dagar
|
100 dagar och 180 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 april 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 juni 2020
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 april 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 april 2012
Första postat (Uppskatta)
26 april 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 oktober 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 oktober 2022
Senast verifierad
1 oktober 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Immunsystemets sjukdomar
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer
- Lymfoproliferativa störningar
- Lymfatiska sjukdomar
- Immunproliferativa störningar
- Demyeliniserande sjukdomar
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Neurokognitiva störningar
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Bindvävssjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Mucinoser
- Mental retardation, X-Linked
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Lipidmetabolismstörningar
- Demens
- Blodplättssjukdomar
- Leukemi, lymfoid
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Anemi, hypoplastisk, medfödd
- Medfödda benmärgssviktsyndrom
- Benmärgsfel
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Frontotemporal Lobar Degeneration
- Leukoencefalopati
- Histiocytos, icke-langerhans-cell
- Histiocytos
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Kolesterolesterlagringssjukdom
- Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala nervsystemet
- Peroxisomala störningar
- Adrenal insufficiens
- Sulfatidos
- Red-Cell Aplasia, ren
- Frontotemporal demens
- Myelodysplastiska syndrom
- Leukemi
- Leukemi, myeloid
- Leukemi, Myeloid, Akut
- Mukopolysackaridoser
- Mukopolysackaridos I
- Prekursorcellslymfoblastisk leukemi-lymfom
- Anemi
- Trombocytopeni
- Pick sjukdom i hjärnan
- Niemann-Picks sjukdomar
- Niemann-Picks sjukdom, typ A
- Niemann-Picks sjukdom, typ C
- Anemi, aplastisk
- Wolmans sjukdom
- Adrenoleukodystrofi
- Neuronala ceroid-lipofuscinoser
- Leukodystrofi, Metakromatisk
- Gauchers sjukdom
- Leukodystrofi, Globoidcell
- Anemi, Diamond-Blackfan
- Fukosidos
- Mukopolysackaridos VI
Andra studie-ID-nummer
- NYMC 550
- NYMC IRB L-10,733 (Annan identifierare: New York Medical College)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .