此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

二甲双胍作为常染色体显性多囊肾病的新疗法 (TAME)

2022年8月6日 更新者：Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.
这项研究将测试二甲双胍是否安全，以及与安慰剂相比，在患有慢性肾病初期的成年常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 患者中是否可以耐受。 我们还将测量它对肾脏疾病进展的影响，反映在肾脏大小和肾功能上，以及它对肾脏疼痛和生活质量的影响。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

越来越多的证据表明，二甲双胍是一种广泛用于治疗 2 型糖尿病和多囊卵巢综合征的药物，可通过激活代谢传感器 AMP-activated 作为常染色体显性多囊肾病 ADPKD 早期个体的新疗法蛋白激酶 (AMPK)。 AMPK 在代谢和其他细胞应激条件下被激活。 通过对下游介质的作用，低能量状态下的 AMPK 激活可降低细胞能量消耗，同时刺激能量产生途径。 已经表明，AMPK 磷酸化并抑制囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR)，从而抑制上皮液和电解质分泌。 同样，AMPK 磷酸化块蛋白，从而间接抑制 mTOR 通路。 因此，AMPK 抑制 CFTR 和 mTOR，表明二甲双胍靶向激活该激酶可能在 ADPKD 中提供治疗益处。 已经表明，肾上皮细胞的二甲双胍治疗导致 AMPK 的刺激和随后的 mTOR 和 CFTR 活性的抑制。 还表明，二甲双胍可减缓 PKD 动物模型中的囊肿形成，支持该药物在 ADPKD 治疗中的潜力。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
97

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Tufts Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

18年 至 60年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

受试者患有常染色体显性多囊肾病；主题是流利的英语

排除标准：

对象不在服现役；受试者目前没有参加另一项临床试验；受试者当前的 GFR 不是

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：二甲双胍

参与者将开始每天一次服用 500 毫克二甲双胍，并按以下预定剂量滴定：

  • 第 2 周每天两次增加至 500 毫克
  • 第 4 周增加至 1000mg qAM，500mg qPM

  • 在参与期间（26 个月），在第 6 周每天两次增加至 1000 毫克。

    • 根据耐受性增加滴度
药品：二甲双胍
监测耐受性和症状。
其他名称：
  • 噬菌体
  • 盐酸二甲双胍
安慰剂比较：安慰剂

参与者将开始服用 500 毫克安慰剂，每天一次，并按以下预定剂量滴定：

  • 第 2 周每天两次增加至 500 毫克
  • 第 4 周增加至 1000mg qAM，500mg qPM

  • 在参与期间（26 个月），在第 6 周每天两次增加至 1000 毫克。

    • 根据耐受性增加滴度
其他：安慰剂
监测耐受性和症状。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
胃肠道症状评定量表 (GSRS) 到 24 个月的变化
大体时间：基线、2周、6周、1个月、3个月和此后每3个月至24个月

GSRS 是一种广泛使用、经过验证的 15 项问卷，用于评估 GI 症状负担（最小值、最大值：1、7，其中较高的平均分数表示较差的结果）。

平均变化至 24 个月，使用线性混合模型通过重复测量分析（基线、2 周、6 周、1 个月、3 个月以及此后每 3 个月至 24 个月）进行估计。
基线、2周、6周、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
药物耐受性
大体时间：基线、2周、6周、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
耐受性基于参与者对以下问题“您能否在余生中耐受这种剂量的研究药物？”的第一次就诊回答否，该问题在基线、2 周、6 周、1 个月、3 个月和此后每 3 个月至 24 个月。
基线、2周、6周、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
严重不良事件发生率 (SAE)
大体时间：26个月
从参与者签署知情同意书（在筛选访问时）到研究结束期间发生的严重不良事件 (SAE)，满足以下一项或多项标准：1) 导致死亡，2) 非选择性住院, 3) 危及生命（如果患者继续服用研究药物会导致死亡）， 4) 持续或永久性伤害或致残， 5) 超出方案中描述的风险的性质、严重程度或频率，或 6) 导致先天性异常。
26个月

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
生活质量的物理成分
大体时间：基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月

简表 36 生活质量物理成分摘要 (SF-36 PCS) 的范围从 0（最坏的可能结果）到 100（最好的可能结果）。

平均变化至 24 个月，使用线性混合模型通过重复测量分析（基线、1 个月、3 个月以及此后每 3 个月至 24 个月）进行估计。
基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
生活质量心理成分
大体时间：基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月

简表 36 生活质量心理成分总结 (SF-36 MCS) 的范围从 0（最坏的可能结果）到 100（最好的可能结果）。

平均变化至 24 个月，使用线性混合模型通过重复测量分析（基线、1 个月、3 个月以及此后每 3 个月至 24 个月）进行估计。
基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
自上次就诊以来过去 3 个月的背痛频率
大体时间：基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
每月背痛的比值比 (OR) 经常、通常或总是（与 从不、很少、有时）使用广义线性混合模型通过重复测量分析（基线、1 个月、3 个月和此后每 3 个月至 24 个月）进行估计。
基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
估计肾小球滤过率 (eGFR)
大体时间：基线、2 周、6 周、1 个月、3 个月以及此后每 3 个月至 24 个月
平均变化至 24 个月，使用线性混合模型通过重复测量分析（基线、2 周、6 周、1 个月、3 个月以及此后每 3 个月至 24 个月）进行估计。
基线、2 周、6 周、1 个月、3 个月以及此后每 3 个月至 24 个月
磁共振成像的总肾脏体积
大体时间：基线、6个月、12个月、18个月、24个月
使用线性混合模型估计高度调整和自然对数转换的总肾脏体积 [ln(htTKV)] 的年度百分比变化。
基线、6个月、12个月、18个月、24个月
磁共振成像的总肾囊肿体积
大体时间：基线、6个月、12个月、18个月、24个月
使用线性混合模型估计高度调整和自然对数转换的总肾囊肿体积 [ln(htTKCV)] 的年度百分比变化。
基线、6个月、12个月、18个月、24个月
磁共振成像的肝脏体积
大体时间：基线、6个月、12个月、18个月、24个月
使用线性混合模型估计高度调整和自然对数转换肝脏体积 [ln(htLV)] 的年度百分比变化。
基线、6个月、12个月、18个月、24个月
磁共振成像的肝囊肿体积
大体时间：基线、6个月、12个月、18个月、24个月
使用线性混合模型估计高度调整和自然对数转换肝囊肿体积 [ln(htLCV)] 的年度百分比变化。
基线、6个月、12个月、18个月、24个月
自上次就诊以来的过去 3 个月内，腹部饱胀频率干扰了进行日常体育锻炼的能力。
大体时间：基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
每月腹胀受干扰的比值比 (OR) 经常、经常或总是（与 从不、很少、有时）使用广义线性混合模型通过重复测量分析（基线、1 个月、3 个月和此后每 3 个月至 24 个月）进行估计。
基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
自上次就诊以来过去 3 个月内疼痛对睡眠的干扰
大体时间：基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
每月疼痛影响睡眠的比值比 (OR) 相当程度或极度（与 完全没有、有一点、中等）使用广义线性混合模型通过重复测量分析（基线、1 个月、3 个月以及此后每 3 个月至 24 个月）进行估计。
基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
自上次就诊以来过去 3 个月内疼痛对剧烈运动的影响
大体时间：基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月
每月疼痛对剧烈体力活动的干扰比值比 (OR) 相当多或极度（对比 完全没有、有一点、中等）使用广义线性混合模型通过重复测量分析（基线、1 个月、3 个月以及此后每 3 个月至 24 个月）进行估计。
基线、1个月、3个月和此后每3个月至24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
University of Maryland, Baltimore
United States Department of Defense
University of Southern California
Tufts Medical Center

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Kyongtae Bae, MD, PhD、University of Pittsburgh

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2016年6月27日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2020年12月7日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2020年12月7日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2015年12月23日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2016年1月12日

首次发布 (估计)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2016年1月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2022年8月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2022年8月6日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2022年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • PRO15060422
  • CDMRP-PR141606 (其他标识符：US Army Medical Research and Materiel Command)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

Cookie设置

我们使用cookie来确保我们在您的网站上给您最好的体验。有关更多详细信息，请仔细阅读我们的隐私和Cookie政策。...>>>您可以按照政策中的说明，随时通过从网站或计算机中删除Cookie来更改首选项或撤回您的同意。请接受它，然后在下面的“管理设置”部分中勾选相应的框，选择您的偏好。在继续使用本网站的任何部分之前，请仔细阅读我们的服务条款。
«管理设定