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Metformina come nuova terapia per la malattia renale policistica autosomica dominante (TAME)

6 agosto 2022 aggiornato da: Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.
Questo studio verificherà se la metformina è sicura e se è tollerata rispetto al placebo nei pazienti adulti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) con stadi iniziali di malattia renale cronica. Misureremo anche il suo effetto sulla progressione della malattia renale come riflesso nelle dimensioni del rene e nella funzione renale, insieme al suo effetto sul dolore renale e sulla qualità della vita.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Vi sono prove crescenti che la metformina, un farmaco ampiamente utilizzato per il trattamento del diabete di tipo 2 e della sindrome dell'ovaio policistico, può servire come nuova terapia per gli individui nelle prime fasi della malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) attivando il sensore metabolico attivato dall'AMP proteina chinasi (AMPK). L'AMPK viene attivato in condizioni di stress metabolico e cellulare. Attraverso le sue azioni sui mediatori a valle, l'attivazione dell'AMPK durante gli stati di bassa energia riduce il consumo di energia cellulare stimolando al contempo i percorsi di generazione di energia. È stato dimostrato che l'AMPK fosforila e inibisce il regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), sopprimendo così il fluido epiteliale e la secrezione di elettroliti. Allo stesso modo, l'AMPK fosforila la proteina tuberina, portando all'inibizione indiretta della via mTOR. Pertanto, AMPK inibisce sia CFTR che mTOR, suggerendo che l'attivazione mirata di questa chinasi da parte della metformina può fornire un beneficio terapeutico nell'ADPKD. È stato dimostrato che il trattamento con metformina delle cellule epiteliali renali porta alla stimolazione dell'AMPK e alla successiva inibizione dell'attività di mTOR e CFTR. È stato anche dimostrato che la metformina rallenta la cistogenesi nei modelli animali di PKD, supportando il potenziale di questo farmaco nel trattamento dell'ADPKD.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
97

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Il soggetto ha una malattia renale policistica autosomica dominante; Il soggetto parla correntemente l'inglese

Criteri di esclusione:

Il soggetto non è in servizio militare attivo; Il soggetto non sta attualmente partecipando a un'altra sperimentazione clinica; L'attuale GFR del soggetto non lo è

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Metformina

I partecipanti inizieranno con 500 mg di metformina una volta al giorno, con le seguenti titolazioni della dose programmate:

  • Aumentare a 500 mg due volte al giorno alla settimana 2
  • Aumentare a 1000 mg qAM, 500 mg qPM alla settimana 4

  • Aumentare a 1000 mg due volte al giorno alla settimana 6 per la durata della loro partecipazione (26 mesi).

    • Titolazioni aumentate in base alla tollerabilità
Droga: Metformina
Monitoraggio della tollerabilità e dei sintomi.
Altri nomi:
  • Glucofago
  • Metformina cloridrato
Comparatore placebo: Placebo

I partecipanti inizieranno con 500 mg di placebo una volta al giorno, con le seguenti titolazioni della dose programmate:

  • Aumentare a 500 mg due volte al giorno alla settimana 2
  • Aumentare a 1000 mg qAM, 500 mg qPM alla settimana 4

  • Aumentare a 1000 mg due volte al giorno alla settimana 6 per la durata della loro partecipazione (26 mesi).

    • Titolazioni aumentate in base alla tollerabilità
Altro: Placebo
Monitoraggio della tollerabilità e dei sintomi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali (GSRS) a 24 mesi
Lasso di tempo: Basale, 2 settimane, 6 settimane, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi

GSRS è un questionario ampiamente utilizzato e convalidato di 15 voci utilizzato per valutare il carico dei sintomi gastrointestinali (minimo, massimo: 1, 7, dove il punteggio medio più alto è l'esito peggiore).

Variazione media a 24 mesi, stimata con un'analisi di misure ripetute (basale, 2 settimane, 6 settimane, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi) utilizzando un modello misto lineare.
Basale, 2 settimane, 6 settimane, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Tollerabilità ai farmaci
Lasso di tempo: Basale, 2 settimane, 6 settimane, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
La tollerabilità si è basata sulla prima visita in cui un partecipante ha risposto no alla seguente domanda "Può tollerare questa dose del farmaco in studio per il resto della sua vita?", che è stata posta al basale, 2 settimane, 6 settimane, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi.
Basale, 2 settimane, 6 settimane, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Tasso di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 26 mesi
Eventi avversi gravi (SAE) che si verificano dal momento in cui un partecipante firma il consenso informato (alla visita di screening) fino alla fine dello studio, soddisfacendo 1 o più dei criteri di: 1) Conseguente decesso, 2) Ricovero non elettivo , 3) In pericolo di vita (se il paziente continuasse a prendere il farmaco in studio ne risulterebbe il decesso), 4) Danneggiamento o disabilitazione in modo persistente o permanente, 5) Superamento della natura, gravità o frequenza del rischio descritto nel protocollo o 6) Conseguente anomalia congenita.
26 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Componente fisica della qualità della vita
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi

Short Form-36 Quality of Life Physical Component Summary (SF-36 PCS) va da 0 (peggior risultato possibile) a 100 (miglior risultato possibile).

Variazione media a 24 mesi, stimata con un'analisi di misure ripetute (basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi) utilizzando un modello misto lineare.
Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Componente mentale della qualità della vita
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi

Short Form-36 Quality of Life Mental Component Summary (SF-36 MCS) varia da 0 (peggior risultato possibile) a 100 (miglior risultato possibile).

Variazione media a 24 mesi, stimata con un'analisi di misure ripetute (basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi) utilizzando un modello misto lineare.
Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Frequenza del mal di schiena negli ultimi 3 mesi dall'ultima visita
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Odds ratio (OR) al mese di mal di schiena Spesso, Solitamente o Sempre (vs. Mai, Raramente, Qualche volta) stimato con un'analisi di misure ripetute (al basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi) utilizzando un modello misto lineare generalizzato.
Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
Lasso di tempo: Basale, 2 settimane e 6 settimane, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Variazione media a 24 mesi, stimata con un'analisi di misure ripetute (basale, 2 settimane, 6 settimane, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi) utilizzando un modello misto lineare.
Basale, 2 settimane e 6 settimane, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Volume totale del rene da imaging a risonanza magnetica
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi
La variazione percentuale annua del volume renale totale aggiustato per l'altezza e logaritmo naturale trasformato [ln(htTKV)] è stata stimata con un modello misto lineare.
Basale, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi
Volume totale delle cisti renali da imaging a risonanza magnetica
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi
La variazione percentuale annua del volume totale della cisti renale trasformata in log naturale [ln(htTKCV)] è stata stimata con un modello misto lineare.
Basale, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi
Volume del fegato da risonanza magnetica
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi
La variazione percentuale annua del volume epatico aggiustato per l'altezza e logaritmo naturale trasformato [ln(htLV)] è stata stimata con un modello misto lineare.
Basale, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi
Volume della cisti epatica da imaging a risonanza magnetica
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi
La variazione percentuale annua del volume della cisti epatica regolata in base all'altezza e trasformata in logaritmi naturali [ln(htLCV)] è stata stimata con un modello misto lineare.
Basale, 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi
Frequenza La pienezza addominale ha interferito con la capacità di svolgere la normale attività fisica negli ultimi 3 mesi dall'ultima visita.
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Odds ratio (OR) al mese di pienezza addominale interferita Spesso, Solitamente o Sempre (vs. Mai, Raramente, Qualche volta) stimato con un'analisi di misure ripetute (al basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi) utilizzando un modello misto lineare generalizzato.
Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Interferenza del dolore con il sonno negli ultimi 3 mesi dall'ultima visita
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Odds ratio (OR) al mese di dolore che ha interferito con il sonno Abbastanza o Estremamente (vs. Per niente, Un po', Moderatamente) stimato con un'analisi a misure ripetute (linea di base, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi) utilizzando un modello misto lineare generalizzato.
Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
Interferenza del dolore con un'attività fisica intensa negli ultimi 3 mesi dall'ultima visita
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi
L'odds ratio (OR) al mese di dolore ha interferito con un'attività fisica intensa Abbastanza o Estremamente (vs. Per niente, Un po', Moderatamente) stimato con un'analisi a misure ripetute (linea di base, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi) utilizzando un modello misto lineare generalizzato.
Basale, 1 mese, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
University of Maryland, Baltimore
United States Department of Defense
University of Southern California
Tufts Medical Center

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Kyongtae Bae, MD, PhD, University of Pittsburgh

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
27 giugno 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 gennaio 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 agosto 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PRO15060422
  • CDMRP-PR141606 (Altro identificatore: US Army Medical Research and Materiel Command)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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