Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Metformin som en ny terapi for autosomal dominant polycystisk nyresygdom (TAME)

6. august 2022 opdateret af: Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.
Denne undersøgelse vil teste for at se, om metformin er sikkert, og om det tolereres sammenlignet med placebo hos voksne patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) med begyndende stadier af kronisk nyresygdom. Vi vil også måle dets effekt på udviklingen af ​​nyresygdom som afspejlet i nyrestørrelsen og nyrefunktionen, sammen med dens effekt på nyresmerter og livskvalitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Der er voksende evidens for, at metformin, et lægemiddel, der i vid udstrækning anvendes til behandling af type 2-diabetes og polycystisk ovariesyndrom, kan tjene som en ny terapi for personer i de tidlige stadier af autosomal dominant polycystisk nyresygdom ADPKD ved at aktivere den metaboliske sensor AMP-aktiveret proteinkinase (AMPK). AMPK aktiveres under forhold med metaboliske og andre cellulære belastninger. Gennem sine handlinger på nedstrøms mediatorer reducerer AMPK-aktivering under lavenergitilstande cellulært energiforbrug, mens det stimulerer energigenererende veje. Det er blevet vist, at AMPK phosphorylerer og hæmmer cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR), og undertrykker således epitelvæske og elektrolytsekretion. På samme måde phosphorylerer AMPK tuberinproteinet, hvilket fører til indirekte hæmning af mTOR-vejen. AMPK hæmmer således både CFTR og mTOR, hvilket tyder på, at målrettet aktivering af denne kinase med metformin kan give en terapeutisk fordel ved ADPKD. Det er vist, at metforminbehandling af nyreepitelceller fører til stimulering af AMPK og efterfølgende hæmning af både mTOR- og CFTR-aktivitet. Det er også blevet vist, at metformin bremser cystogenese i dyremodeller af PKD, hvilket understøtter potentialet af dette lægemiddel i ADPKD-behandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
97

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgsperson har autosomal dominant polycystisk nyresygdom; Emnet er flydende engelsk

Ekskluderingskriterier:

Emnet er ikke i aktiv militærtjeneste; Forsøgspersonen deltager i øjeblikket ikke i et andet klinisk forsøg; Emnets nuværende GFR er ikke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Metformin

Deltagerne vil blive startet på 500 mg metformin én gang dagligt med følgende planlagte dosistitreringer:

  • Forøg til 500 mg to gange dagligt i uge 2
  • Øg til 1000mg qAM, 500mg qPM i uge 4

  • Forøg til 1000 mg to gange dagligt i uge 6 i løbet af deres deltagelse (26 måneder).

    • Øgede titreringer baseret på tolerabilitet
Medicin: Metformin
Overvågning af tolerabilitet og symptomer.
Andre navne:
  • Glucophage
  • Metformin hydrochlorid
Placebo komparator: Placebo

Deltagerne vil blive startet på 500 mg placebo én gang dagligt med følgende planlagte dosistitreringer:

  • Forøg til 500 mg to gange dagligt i uge 2
  • Øg til 1000mg qAM, 500mg qPM i uge 4

  • Forøg til 1000 mg to gange dagligt i uge 6 i løbet af deres deltagelse (26 måneder).

    • Øgede titreringer baseret på tolerabilitet
Andet: Placebo
Overvågning af tolerabilitet og symptomer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Gastrointestinal Symptoms Rating Scale (GSRS) til 24 måneder
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder

GSRS er et meget brugt, valideret spørgeskema med 15 punkter, der bruges til at vurdere GI-symptombyrde (minimum, maksimum: 1, 7, hvor højere gennemsnitsscore er et dårligere resultat).

Gennemsnitsændring til 24 måneder, estimeret med en analyse med gentagne mål (baseline, 2 uger, 6 uger, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder) ved hjælp af en lineær blandet model.
Baseline, 2 uger, 6 uger, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Lægemiddeltolerabilitet
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Tolerabiliteten var baseret på det første besøg, en deltager svarede nej til følgende spørgsmål "Kan du tåle denne dosis af studiemedicin resten af ​​dit liv?", som blev stillet ved baseline, 2 uger, 6 uger, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder.
Baseline, 2 uger, 6 uger, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Rate of Serious Adverse Events (SAE)
Tidsramme: 26 måneder
Alvorlige bivirkninger (SAE), der opstår fra det tidspunkt, hvor en deltager underskriver det informerede samtykke (ved screeningsbesøget) indtil afslutningen af ​​undersøgelsen, og opfylder 1 eller flere af kriterierne for: 1) resulterer i dødsfald, 2) ikke-elektiv hospitalsindlæggelse , 3) Livstruende (hvis patienten fortsætter med undersøgelseslægemidlet vil resultere i døden), 4) Skader eller invaliderer vedvarende eller permanent, 5) Overskridelse af arten, sværhedsgraden eller hyppigheden af ​​risikoen beskrevet i protokollen eller 6) resulterer i medfødt anomali.
26 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet Fysisk komponent
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder

Kort Form-36 Life Quality of Physical Component Summary (SF-36 PCS) varierer fra 0 (værst mulige resultat) til 100 (bedst mulige resultat).

Gennemsnitlig ændring til 24 måneder, estimeret med en analyse med gentagne mål (baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder) ved hjælp af en lineær blandet model.
Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Livskvalitet mental komponent
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder

Kort Form-36 Life Quality of Life Mental Component Summary (SF-36 MCS) varierer fra 0 (værst mulige resultat) til 100 (bedst mulige resultat).

Gennemsnitlig ændring til 24 måneder, estimeret med en analyse med gentagne mål (baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder) ved hjælp af en lineær blandet model.
Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Hyppighed af rygsmerter i løbet af de seneste 3 måneder siden sidste besøg
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Oddsratio (OR) pr. måned med rygsmerter ofte, sædvanligvis eller altid (vs. Aldrig, sjældent, nogle gange) estimeret med en analyse med gentagne mål (baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder) ved hjælp af en generaliseret lineær blandet model.
Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline, 2 uger og 6 uger, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Gennemsnitsændring til 24 måneder, estimeret med en analyse med gentagne mål (baseline, 2 uger, 6 uger, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder) ved hjælp af en lineær blandet model.
Baseline, 2 uger og 6 uger, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Samlet nyrevolumen fra magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Årlig procentvis ændring af højdejusteret og naturligt log transformeret total nyrevolumen [ln(htTKV)] blev estimeret med en lineær blandet model.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Samlet nyrecystevolumen fra magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Årlig procentvis ændring af højdejusteret og naturligt log transformeret total nyrecystevolumen [ln(htTKCV)] blev estimeret med en lineær blandet model.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Levervolumen fra magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Årlig procentvis ændring af højdejusteret og naturligt log transformeret levervolumen [ln(htLV)] blev estimeret med en lineær blandet model.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Levercystevolumen fra magnetisk resonansbilleddannelse
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Årlig procentvis ændring af højdejusteret og naturligt log transformeret levercystevolumen [ln(htLCV)] blev estimeret med en lineær blandet model.
Baseline, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder
Hyppighed abdominal fylde forstyrret evnen til at udføre sædvanlig fysisk aktivitet i løbet af de seneste 3 måneder siden sidste besøg.
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Odds ratio (OR) pr. måned af abdominal fylde forstyrret ofte, sædvanligvis eller altid (vs. Aldrig, sjældent, nogle gange) estimeret med en analyse med gentagne mål (baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder) ved hjælp af en generaliseret lineær blandet model.
Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Interferens af smerte med søvn i løbet af de seneste 3 måneder siden sidste besøg
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Oddsratio (OR) pr. måned med smerte forstyrret søvnen ganske lidt eller ekstremt (vs. Slet ikke, en lille smule, moderat) estimeret med en analyse med gentagne mål (baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder) ved hjælp af en generaliseret lineær blandet model.
Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Indblanding af smerte med anstrengende fysisk aktivitet i løbet af de seneste 3 måneder siden sidste besøg
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder
Oddsratio (OR) pr. måned med smerte forstyrret anstrengende fysisk aktivitet ganske lidt eller ekstremt (vs. Slet ikke, en lille smule, moderat) estimeret med en analyse med gentagne mål (baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder) ved hjælp af en generaliseret lineær blandet model.
Baseline, 1 måned, 3 måneder og hver 3. måned derefter til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Maryland, Baltimore
United States Department of Defense
University of Southern California
Tufts Medical Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Kyongtae Bae, MD, PhD, University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. januar 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRO15060422
  • CDMRP-PR141606 (Anden identifikator: US Army Medical Research and Materiel Command)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycystisk nyre, autosomal dominant

Kliniske forsøg med Metformin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger