Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Metformin som en ny terapi för autosomal dominant polycystisk njursjukdom (TAME)

6 augusti 2022 uppdaterad av: Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.
Denna studie kommer att testa för att se om metformin är säkert och om det tolereras jämfört med placebo hos vuxna patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD) med början av kronisk njursjukdom. Vi kommer också att mäta dess effekt på utvecklingen av njursjukdom som återspeglas i njurstorlek och njurfunktion, tillsammans med dess effekt på njursmärta och livskvalitet.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Det finns växande bevis för att metformin, ett läkemedel som används allmänt för behandling av typ 2-diabetes och polycystiskt ovariesyndrom, kan fungera som en ny terapi för individer i de tidiga stadierna av autosomal dominant polycystisk njursjukdom ADPKD genom att aktivera den metaboliska sensorn AMP-aktiverad proteinkinas (AMPK). AMPK aktiveras under förhållanden av metabola och andra cellulära påfrestningar. Genom dess åtgärder på nedströms mediatorer minskar AMPK-aktivering under lågenergitillstånd cellulär energiförbrukning samtidigt som den stimulerar energigenererande vägar. Det har visat sig att AMPK fosforylerar och hämmar cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR), vilket undertrycker epitelvätska och elektrolytsekretion. På liknande sätt fosforylerar AMPK tuberinproteinet, vilket leder till indirekt hämning av mTOR-vägen. Således hämmar AMPK både CFTR och mTOR, vilket tyder på att riktad aktivering av detta kinas av metformin kan ge en terapeutisk fördel vid ADPKD. Det har visats att metforminbehandling av njurepitelceller leder till stimulering av AMPK och efterföljande hämning av både mTOR- och CFTR-aktivitet. Det har också visats att metformin bromsar cystogenes i djurmodeller av PKD, vilket stödjer potentialen för detta läkemedel i ADPKD-behandling.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
97

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersonen har autosomal dominant polycystisk njursjukdom; Ämnet talar flytande engelska

Exklusions kriterier:

Subjektet är inte i aktiv militärtjänst; Försökspersonen deltar för närvarande inte i en annan klinisk prövning; Försökspersonens nuvarande GFR är det inte

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Metformin

Deltagarna kommer att börja med 500 mg metformin en gång dagligen, med följande schemalagda dostitreringar:

  • Öka till 500 mg två gånger dagligen i vecka 2
  • Öka till 1000mg qAM, 500mg qPM vid vecka 4

  • Öka till 1000 mg två gånger dagligen i vecka 6 under hela deras deltagande (26 månader).

    • Ökade titreringar baserat på tolerabilitet
Läkemedel: Metformin
Övervakning av tolerabilitet och symtom.
Andra namn:
  • Glucophage
  • Metforminhydroklorid
Placebo-jämförare: Placebo

Deltagarna kommer att börja med 500 mg placebo en gång dagligen, med följande schemalagda dostitreringar:

  • Öka till 500 mg två gånger dagligen i vecka 2
  • Öka till 1000mg qAM, 500mg qPM vid vecka 4

  • Öka till 1000 mg två gånger dagligen i vecka 6 under hela deras deltagande (26 månader).

    • Ökade titreringar baserat på tolerabilitet
Övrig: Placebo
Övervakning av tolerabilitet och symtom.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Gastrointestinala Symptom Rating Scale (GSRS) till 24 månader
Tidsram: Baslinje, 2 veckor, 6 veckor, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader

GSRS är ett allmänt använt, validerat frågeformulär med 15 punkter som används för att bedöma GI-symptombördan (minst, max: 1, 7, där högre medelpoäng är sämre resultat).

Genomsnittlig förändring till 24 månader, uppskattad med en analys av upprepade mätningar (baslinje, 2 veckor, 6 veckor, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader) med hjälp av en linjär blandad modell.
Baslinje, 2 veckor, 6 veckor, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Läkemedels tolerabilitet
Tidsram: Baslinje, 2 veckor, 6 veckor, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Tolerabiliteten baserades på det första besöket en deltagare svarade nej på följande fråga "Kan du tolerera denna dos av studieläkemedlet resten av ditt liv?", som ställdes vid baslinjen, 2 veckor, 6 veckor, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader.
Baslinje, 2 veckor, 6 veckor, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Frekvens för allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 26 månader
Allvarliga biverkningar (SAE) som inträffar från det att en deltagare undertecknar det informerade samtycket (vid screeningbesöket) fram till slutet av studien och uppfyller 1 eller flera av kriterierna för: 1) som resulterar i dödsfall, 2) Icke-elektiv sjukhusvistelse , 3) Livshotande (om patienten fortsatte med studieläkemedlet skulle leda till döden), 4) Skada eller invalidisera ihållande eller permanent, 5) Överskrida arten, svårighetsgraden eller frekvensen av risken som beskrivs i protokollet eller 6) som resulterar i medfödd anomali.
26 månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Livskvalitet Fysisk komponent
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader

Kort Form-36 Life Quality of Life Physical Component Summary (SF-36 PCS) sträcker sig från 0 (sämsta möjliga resultat) till 100 (bästa möjliga resultat).

Genomsnittlig förändring till 24 månader, uppskattad med en analys av upprepade mätningar (baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader) med hjälp av en linjär blandad modell.
Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Livskvalitet Mental komponent
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader

Kort Form-36 Livskvalitet Mental Component Summary (SF-36 MCS) sträcker sig från 0 (sämsta möjliga resultat) till 100 (bästa möjliga resultat).

Genomsnittlig förändring till 24 månader, uppskattad med en analys av upprepade mätningar (baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader) med hjälp av en linjär blandad modell.
Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Frekvens av ryggsmärtor under de senaste 3 månaderna sedan senaste besöket
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Oddskvot (OR) per månad av ryggsmärta Ofta, Vanligtvis eller Alltid (vs. Aldrig, sällan, ibland) uppskattad med en analys med upprepade mätningar (baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader) med hjälp av en generaliserad linjär blandad modell.
Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baslinje, 2 veckor och 6 veckor, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Genomsnittlig förändring till 24 månader, uppskattad med en analys av upprepade mätningar (baslinje, 2 veckor, 6 veckor, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader) med hjälp av en linjär blandad modell.
Baslinje, 2 veckor och 6 veckor, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Total njurvolym från magnetisk resonanstomografi
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
Årlig procentuell förändring av höjdjusterad och naturligt logtransformerad total njurvolym [ln(htTKV)] uppskattades med en linjär blandad modell.
Baslinje, 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
Total njurcystavolym från magnetisk resonanstomografi
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
Årlig procentuell förändring av höjdjusterad och naturligt logtransformerad total njurcystavolym [ln(htTKCV)] uppskattades med en linjär blandad modell.
Baslinje, 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
Levervolym från magnetisk resonanstomografi
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
Årlig procentuell förändring av höjdjusterad och naturlig log transformerad levervolym [ln(htLV)] uppskattades med en linjär blandad modell.
Baslinje, 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
Levercystavolym från magnetisk resonanstomografi
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
Årlig procentuell förändring av höjdjusterad och naturligt log transformerad levercystavolym [ln(htLCV)] uppskattades med en linjär blandad modell.
Baslinje, 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader
Frekvens Abdominal fyllighet stör förmågan att utföra vanlig fysisk aktivitet under de senaste 3 månaderna sedan senaste besöket.
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Oddskvot (OR) per månad av abdominal fullhet störd Ofta, Vanligtvis eller Alltid (vs. Aldrig, sällan, ibland) uppskattad med en analys med upprepade mätningar (baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader) med hjälp av en generaliserad linjär blandad modell.
Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Interferens av smärta med sömn under de senaste 3 månaderna sedan senaste besöket
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Oddskvot (OR) per månad av smärta som stör sömnen ganska lite eller extremt (vs. Inte alls, lite, måttligt) uppskattad med en analys av upprepade mätningar (baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader) med hjälp av en generaliserad linjär blandad modell.
Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Interferens av smärta med ansträngande fysisk aktivitet under de senaste 3 månaderna sedan senaste besöket
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader
Oddskvot (OR) per månad av smärta som stör ansträngande fysisk aktivitet Ganska lite eller extremt (vs. Inte alls, lite, måttligt) uppskattad med en analys av upprepade mätningar (baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader) med hjälp av en generaliserad linjär blandad modell.
Baslinje, 1 månad, 3 månader och var tredje månad därefter till 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Kyongtae Ty Bae, M.D., Ph.D.

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
University of Maryland, Baltimore
United States Department of Defense
University of Southern California
Tufts Medical Center

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Kyongtae Bae, MD, PhD, University of Pittsburgh

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
27 juni 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
7 december 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
7 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
23 december 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
12 januari 2016

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
14 januari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
9 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 augusti 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • PRO15060422
  • CDMRP-PR141606 (Annan identifierare: US Army Medical Research and Materiel Command)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar