X4P-001 (Mavorixafor) 在患有疣、低丙种球蛋白血症、感染和髓细胞增多症 (WHIM) 综合征的参与者中的剂量确定和安全性研究
2024年10月8日 更新者：X4 Pharmaceuticals
Mavorixafor 在 WHIM 综合征患者中进行的一项 2 期、开放标签、多中心试验
这是一项具有初始 24 周治疗期和延长期的 2 期研究。
这项 2 期研究的主要目标是确定 mavorixafor 在 WHIM 综合征参与者中的安全性、耐受性和剂量选择。
如果区域适用，允许参与者在扩展阶段继续治疗，直到它变得可商业化或直到申办者终止研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
临床诊断为 WHIM 综合征的参与者必须满足以下所有标准才有资格参与研究：
- 至少年满 18 岁。
- 已签署现行批准的知情同意书。
- 具有与 WHIM 综合征一致的 4 型趋化因子受体 (CXCR4) 的基因型确认突变。
- 同意使用有效的避孕措施。
- 愿意并能够遵守此协议。
- 已确认 ANC 小于或等于 (≤) 400/µL 或 ALC ≤650/µL 或两者兼而有之。
排除标准：
具有以下任何一项的参与者将被排除在参与研究之外：
- 已知对 mavorixafor 药物或其非活性成分有全身超敏反应。
- 怀孕或哺乳。
- 具有人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性血清学或病毒载量的已知病史，或已知的获得性免疫缺陷综合征 (AIDS) 病史。
在筛选时，实验室测试满足以下一项或多项标准：
- 丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体检测呈阳性，除非有文件证明在 2 个独立样本上检测不到病毒载量。
- 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 检测呈阳性。
- 有任何医疗或个人状况，研究者认为可能会危及参与者的安全或依从性，或可能妨碍参与者成功完成临床研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：X4P-001
初始治疗阶段：参与者将开始使用 50 毫克 (mg) 每天一次 (QD) 口服或更高剂量的 mavorixafor 治疗，根据绝对中性粒细胞计数和绝对白细胞计数 (AUCANC/ALC) 值的曲线下面积可能会增加最大每日总剂量为 400 毫克。 预计参与者将在初始治疗期接受 24 周的治疗，或直至出现治疗限制性毒性 (TLT)。 扩展阶段：所有参与者都将接受 mavorixafor；剂量不会超过 400 毫克。 在扩展阶段，治疗可能会继续进行，直到通过替代机制（例如，药物可在市场上买到、扩大获取计划等）获得 mavorixafor 或直到申办方终止研究。 |
Mavorixafor 将以 25 mg 或 100 mg 胶囊的形式提供。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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绝对中性粒细胞计数的血浆浓度-时间曲线下面积的平均值 (ACANC)
大体时间：时间 0（给药前-15 分钟 [min]）、30、60 和 90 分钟（每个 ± 5 分钟）以及 2、3、4、8、12、16 和 24 小时（每个 ±15 分钟）第 5、13 和 21 周
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对于 6 个月内接受 mavorixafor 治疗的参与者，在 24 小时内收集的 AUCNC 高于临床有意义的阈值。
绝对中性粒细胞计数 (ANC) 有临床意义的阈值定义为 ANC ≥ 600/微升 (μL)。
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时间 0（给药前-15 分钟 [min]）、30、60 和 90 分钟（每个 ± 5 分钟）以及 2、3、4、8、12、16 和 24 小时（每个 ±15 分钟）第 5、13 和 21 周
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所有访问：AUCANC 的每位参与者的平均价值
大体时间：第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
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对于 6 个月内接受 mavorixafor 治疗的参与者，在 24 小时内收集的 AUCNC 高于临床有意义的阈值。 ANC 有临床意义的阈值定义为 ANC ≥ 600/μL。 该结果测量的数据根据 AUC 平均值报告为“所有就诊”摘要，即参与者接受至少 300/400 mg 剂量治疗的 3 次就诊中每个参与者的 AUCNC 平均值。 报告的时间范围基于数据收集时间点。 |
第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
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绝对淋巴细胞计数血浆浓度-时间曲线下面积的平均值 (AUCALC)
大体时间：第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
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对于接受 mavorixafor 治疗的参与者超过 6 个月，AUCALC 在 24 小时内收集，高于临床有意义的阈值。
绝对淋巴细胞计数（ALC）有临床意义的阈值定义为ALC≥1000/μL。
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第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
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所有访问：AUCALC 每位参与者的平均价值
大体时间：第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
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对于接受 mavorixafor 治疗的参与者超过 6 个月，AUCALC 在 24 小时内收集，高于临床有意义的阈值。 ALC 有临床意义的阈值定义为 ALC ≥ 1000/μL。 该结果测量的数据根据 AUC 平均值报告为“所有就诊”摘要，即参与者接受至少 300/400 mg 剂量治疗的 3 次就诊期间每位参与者的 AUCALC 平均值。 报告的时间范围基于数据收集时间点。 |
第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 10 天（最大暴露时间：1712 天）
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不良事件（AE）被定义为在临床研究进行期间发生或严重程度恶化的任何不良医疗事件，并且不一定与研究药物有因果关系。
SAE 包括死亡、危及生命的不良事件、住院治疗或现有住院时间延长、持续或严重残疾或丧失能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预来预防以下情况之一的重要医疗事件该定义中列出的结果。
TEAE 被定义为在研究药物开始时或研究药物开始后至最后一次服用研究药物后 10 天内开始或严重程度或频率恶化的任何 AE。
无论因果关系如何，严重和非严重不良事件的摘要均位于“报告的不良事件模块”中。
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从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 10 天（最大暴露时间：1712 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年12月1日
初级完成 (实际的)
2022年6月16日
研究完成 (实际的)
2022年6月16日
研究注册日期
首次提交
2016年12月20日
首先提交符合 QC 标准的
2016年12月23日
首次发布 (估计的)
2016年12月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年10月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年10月8日
最后验证
2024年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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X4P-001的临床试验
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