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化疗治疗患有唐氏综合症和骨髓增生性疾病、急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征的儿童

2013年6月26日更新者：Children's Oncology Group

唐氏综合症 (DS) 和急性髓性白血病 (AML)、骨髓增生异常综合征 (MDS) 和暂时性骨髓增生性疾病 (TMD) 儿童的治疗：一项 III 期全组研究

基本原理：化疗中使用的药物使用不同的方法来阻止肿瘤细胞分裂，从而使它们停止生长或死亡。结合一种以上的药物可能会杀死更多的肿瘤细胞。

目的：III 期试验研究联合化疗在治疗患有唐氏综合症和骨髓增生性疾病、急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征的儿童中的有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

目标：

在患有唐氏综合症和急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征的儿童中，评估减少剂量诱导和强化化疗的疗效，包括缓解率、无病生存率以及急性发病率和死亡率。
定义对唐氏综合症患儿短暂性骨髓增生性疾病 (TMD) 自然史的理解。
确定使用该方案治疗后长期幸存者的后遗症是否有所减少。
确定用该方案治疗的短暂性骨髓增生性疾病患者随后发生白血病的发生率。
确定用该方案治疗的短暂性骨髓增生性疾病患者发生后续白血病的预测风险因素。

大纲：这是一项多中心研究。

第 I 组：如果患者的短暂性骨髓增生性疾病 (TMD) 不需要干预，则对患者进行观察。需要 TMD 治疗的患者接受最多连续 3 天的白细胞去除术或换血。如果 TMD 没有解决或有明显的器官受累，患者在第 0-4 天连续接受低剂量阿糖胞苷静脉注射。治疗至少每 2 周重复一次，最多 4 个疗程。在解决后至少 8 周经历 TMD 复发或患有难治性疾病的患者可以进入 II 组进行进一步治疗。
第 II 组（截至 2004 年 6 月 24 日截止，除第一个入组 I 的患者外）：患者接受诱导治疗，包括连续静脉注射阿糖胞苷、连续静脉注射柔红霉素和在第 0-3 天每天两次口服硫鸟嘌呤。每 28 天重复治疗 4 个疗程。诊断时无 CNS 疾病的患者在第 0 天接受阿糖胞苷鞘内注射 (IT)。诊断时患有 CNS 疾病的患者在第 0、5 和 7 天接受阿糖胞苷 IT。如果 CNS 疾病在第 7 天持续存在，患者接受多达 6 个疗程的阿糖胞苷 IT、氢化可的松 IT 和甲氨蝶呤 IT，从第 10 天开始每周两次。

诱导治疗后达到缓解的患者接受 2 个疗程的强化治疗，持续约 4 个月。在第一个疗程期间，患者在第 0、1、7 和 8 天每天两次接受阿糖胞苷静脉注射超过 3 小时。患者还在第 1 天和第 8 天肌肉注射天冬酰胺酶。第二个疗程包括 CNS 预防。诊断时无 CNS 疾病或诱导治疗第 7 天 CNS 疾病消退的患者在第 0、7 和 14 天接受阿糖胞苷 IT。诱导治疗第 7 天患有持续性 CNS 疾病的患者在第 0、7 和 14 天接受阿糖胞苷 IT、氢化可的松 IT 和甲氨蝶呤 IT。

患者每月随访 18 个月，每 3 个月随访 1 年，每 6 个月随访 2.5 年，之后每年随访一次。

预计应计：本研究将在 3.2 年内累计招募 70 名患有急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征的患者。本研究将在 5 年内收集总计 88 名进入缓解期的短暂性骨髓增生性疾病患者。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

254

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

加拿大
- Alberta
  - Calgary、Alberta、加拿大、T2T 5C7
    - Alberta Children's Hospital
  - Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z2
    - Cross Cancer Institute
- British Columbia
  - Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
    - British Columbia Children's Hospital
- Manitoba
  - Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
    - CancerCare Manitoba
- Newfoundland and Labrador
  - St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
    - Janeway Children's Health and Rehabilitation Centre
- Nova Scotia
  - Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3J 3G9
    - IWK Health Centre
- Ontario
  - Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
    - McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
  - London、Ontario、加拿大、N6C 2V5
    - Children's Hospital of Western Ontario
  - Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
    - Children's Hospital of Eastern Ontario
  - Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
    - Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
    - Hôpital Sainte Justine
  - Montreal、Quebec、加拿大、H3G 1A4
    - McGill University Health Center - Montreal Children's Hospital
  - Sainte Foy、Quebec、加拿大、GIV 4G2
    - Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Universite Laval
- Saskatchewan
  - Regina、Saskatchewan、加拿大、S4T 7T1
    - Allan Blair Cancer Centre at Pasqua Hospital
  - Saskatoon、Saskatchewan、加拿大、S7N 4H4
    - Saskatoon Cancer Centre
新西兰
- - Auckland、新西兰
    - Starship Children's Hospital
波多黎各
- - San Juan、波多黎各、00936-5067
    - Puerto Rico Cancer Center at University of Puerto Rico - Medical Sciences Campus
  - Santurce、波多黎各、00912
    - San Jorge Childrens Hospital
澳大利亚
- New South Wales
  - Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
    - Sydney Children's Hospital
  - Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
    - Children's Hospital at Westmead
- Queensland
  - Brisbane、Queensland、澳大利亚、4029
    - Royal Children's Hospital
- South Australia
  - North Adelaide、South Australia、澳大利亚、5006
    - Women's and Children's Hospital
- Victoria
  - Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
    - Royal Children's Hospital
- Western Australia
  - Perth、Western Australia、澳大利亚、6001
    - Princess Margaret Hospital for Children
瑞士
- - Bern、瑞士、CH 3010
    - Swiss Pediatric Oncology Group Bern
  - Geneva、瑞士、CH 1211
    - Swiss Pediatric Oncology Group Geneva
  - Lausanne、瑞士、CH 1011
    - Swiss Pediatric Oncology Group Lausanne
美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35233
    - University of Alabama at Birmingham Comprehensive Cancer Center
  - Mobile、Alabama、美国、36604
    - University of South Alabama Cancer Research Institute
- Arizona
  - Phoenix、Arizona、美国、85016-7710
    - Phoenix Children's Hospital
  - Tucson、Arizona、美国、85724
    - Arizona Cancer Center at University of Arizona Health Sciences Center
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、美国、72205
    - Arkansas Cancer Research Center at University of Arkansas for Medical Sciences
- California
  - Downey、California、美国、90242
    - Southern California Permanente Medical Group
  - Duarte、California、美国、91010-3000
    - City of Hope Comprehensive Cancer Center
  - La Jolla、California、美国、92093-0658
    - Rebecca and John Moores UCSD Cancer Center
  - Loma Linda、California、美国、92354
    - Loma Linda University Cancer Institute at Loma Linda University Medical Center
  - Long Beach、California、美国、90801-1428
    - Jonathan Jaques Children's Cancer Center at Miller Children's Hospital
  - Los Angeles、California、美国、90048
    - Cedars-Sinai Comprehensive Cancer Center at Cedars-Sinai Medical Center
  - Los Angeles、California、美国、90095-1781
    - Jonsson Comprehensive Cancer Center, UCLA
  - Los Angeles、California、美国、90027-0700
    - Children's Hospital Los Angeles
  - Madera、California、美国、93638-8762
    - Children's Hospital Central California
  - Oakland、California、美国、94609-1809
    - Children's Hospital and Research Center at Oakland
  - Orange、California、美国、92868
    - Children's Hospital of Orange County
  - Orange、California、美国、92868
    - Chao Family Comprehensive Cancer Center at University of California Irvine Cancer Center
  - Palo Alto、California、美国、94304
    - Lucile Packard Children's Hospital at Stanford University Medical Center
  - Sacramento、California、美国、95816
    - Sutter Cancer Center
  - Sacramento、California、美国、95817
    - University of California Davis Cancer Center
  - Sacramento、California、美国、95825
    - Kaiser Permanente Medical Center - Sacramento
  - San Diego、California、美国、92120
    - Kaiser Permanente Medical Center/Kaiser Foundation Hospital - San Diego
  - San Diego、California、美国、92123-4282
    - Children's Hospital and Health Center, San Diego
  - San Francisco、California、美国、94115
    - UCSF Comprehensive Cancer Center
  - Santa Barbara、California、美国、93102
    - Santa Barbara Cottage Hospital
  - Santa Clara、California、美国、95051-5386
    - Kaiser Permanente Medical Center - Santa Clara
  - Travis Air Force Base、California、美国、94535
    - David Grant Medical Center
- Colorado
  - Denver、Colorado、美国、80218-1088
    - Children's Hospital of Denver
  - Denver、Colorado、美国、80218
    - Presbyterian - St. Luke's Medical Center
- Connecticut
  - Farmington、Connecticut、美国、06360-7106
    - University of Connecticut Comprehensive Cancer Center at University of Connecticut Health Center
  - New Haven、Connecticut、美国、06520-8028
    - Yale Comprehensive Cancer Center
- Delaware
  - Wilmington、Delaware、美国、19899
    - Alfred I. DuPont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington、District of Columbia、美国、20007
    - Lombardi Cancer Center at Georgetown University Medical Center
  - Washington、District of Columbia、美国、20010-2970
    - Children's National Medical Center
  - Washington、District of Columbia、美国、20307-5001
    - Walter Reed Army Medical Center
- Florida
  - Fort Lauderdale、Florida、美国、33316
    - Broward General Medical Center
  - Fort Myers、Florida、美国、33908
    - Children's Hospital of Southwest Florida
  - Gainesville、Florida、美国、32610-0296
    - Shands Cancer Center at the University of Florida Health Science Center
  - Hollywood、Florida、美国、33021
    - Joe DiMaggio Children's Hospital at Memorial
  - Jacksonville、Florida、美国、32207
    - Nemours Children's Clinic
  - Miami、Florida、美国、33176-2197
    - Baptist Hospital of Miami
  - Miami、Florida、美国、33155
    - Miami Children's Hospital
  - Miami、Florida、美国、33136
    - Jackson Memorial Hospital
  - Orlando、Florida、美国、32804
    - Florida Hospital Cancer Institute
  - Orlando、Florida、美国、32806
    - Nemours Children's Clinic-Orlando
  - Pensacola、Florida、美国、32504
    - Sacred Heart Children's Hospital
  - St. Petersburg、Florida、美国、33701
    - All Children's Hospital
  - Tampa、Florida、美国、33677-4227
    - St. Joseph's Children's Hospital
  - West Palm Beach、Florida、美国、33407
    - St. Mary's Hospital
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、美国、30342
    - AFLAC Cancer Center and Blood Disorders Service of Children's Healthcare of Atlanta - Scottish RiteCampus
  - Augusta、Georgia、美国、30912-4000
    - MBCCOP-Medical College of Georgia Cancer Center
  - Macon、Georgia、美国、31201
    - Medical Center of Central Georgia
  - Savannah、Georgia、美国、31405
    - Curtis & Elizabeth Anderson Cancer Institute at Memorial Health University Medical Center
- Hawaii
  - Honolulu、Hawaii、美国、96859-5000
    - Tripler Army Medical Center
  - Honolulu、Hawaii、美国、96813
    - Cancer Research Center of Hawaii
  - Honolulu、Hawaii、美国、96813
    - MBCCOP - Hawaii
- Idaho
  - Boise、Idaho、美国、83712
    - Mountain States Tumor Institute - Boise
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60612
    - Rush University Medical Center
  - Chicago、Illinois、美国、60614
    - Children's Memorial Hospital - Chicago
  - Chicago、Illinois、美国、60601
    - University of Chicago Cancer Research Center
  - Chicago、Illinois、美国、60612
    - University of Illinois Medical Center
  - Oak Lawn、Illinois、美国、60453
    - Advocate Hope Children's Hospital
  - Park Ridge、Illinois、美国、60068-1174
    - Lutheran General Cancer Care Center
  - Peoria、Illinois、美国、61637
    - Saint Jude Midwest Affiliate
  - Springfield、Illinois、美国、62794-9658
    - Southern Illinois University School of Medicine
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46260
    - St. Vincent Hospital and Health Care Center
  - Indianapolis、Indiana、美国、46202-5225
    - Riley Children Cancer Center at Riley Hospital for Children
- Iowa
  - Des Moines、Iowa、美国、50309
    - John Stoddard Cancer Center at Iowa Methodist Medical Center
  - Des Moines、Iowa、美国、50308
    - Blank Children's Hospital
  - Iowa City、Iowa、美国、52242-1009
    - Holden Comprehensive Cancer Center at University of Iowa
- Kansas
  - Wichita、Kansas、美国、67214
    - Wesley Medical Center
- Kentucky
  - Lexington、Kentucky、美国、40536-0284
    - Markey Cancer Center at University of Kentucky Chandler Medical Center
  - Louisville、Kentucky、美国、40202-3830
    - Kosair Children's Hospital
- Louisiana
  - New Orleans、Louisiana、美国、70121
    - Ochsner Clinic Foundation
  - New Orleans、Louisiana、美国、70118
    - Children's Hospital of New Orleans
  - New Orleans、Louisiana、美国、70112
    - MBCCOP - LSU Health Sciences Center
  - New Orleans、Louisiana、美国、70112
    - Tulane Cancer Center at Tulane University Hospital and Clinic
- Maine
  - Bangor、Maine、美国、04401
    - Eastern Maine Medical Center
  - Scarborough、Maine、美国、04074-9308
    - Maine Children's Cancer Program
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国、21231-2410
    - Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
  - Baltimore、Maryland、美国、21225
    - Sinai Hospital of Baltimore
  - Baltimore、Maryland、美国、21201-1595
    - Greenebaum Cancer Center at University of Maryland Medical Center
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - Dana-Farber/Harvard Cancer Center at Dana Farber Cancer Institute
  - Boston、Massachusetts、美国、02111
    - Floating Hospital for Children
  - Springfield、Massachusetts、美国、01107
    - Baystate Regional Cancer Program at Baystate Medical Center
  - Worcester、Massachusetts、美国、01655
    - University of Massachusetts Memorial Medical Center - University Campus
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109-0914
    - University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
  - Detroit、Michigan、美国、48201
    - Children's Hospital of Michigan
  - Detroit、Michigan、美国、48202
    - Josephine Ford Cancer Center at Henry Ford Hospital
  - Detroit、Michigan、美国、48236
    - Van Elslander Cancer Center at St. John Hospital and Medical Center
  - Flint、Michigan、美国、48503
    - Hurley Medical Center
  - Grand Rapids、Michigan、美国、49503
    - Spectrum Health and DeVos Children's Hospital
  - Kalamazoo、Michigan、美国、49007-5364
    - Bronson Methodist Hospital
  - Lansing、Michigan、美国、48910
    - Breslin Cancer Center at Ingham Regional Medical Center
  - Royal Oak、Michigan、美国、48073-6769
    - CCOP - Beaumont
  - Royal Oak、Michigan、美国、48073-6769
    - William Beaumont Hospital - Royal Oak
- Minnesota
  - Duluth、Minnesota、美国、55805
    - St. Mary's - Duluth Clinic Cancer Center
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55404
    - Children's Hospitals and Clinics - Minneapolis
  - Rochester、Minnesota、美国、55905
    - Mayo Clinic Cancer Center
  - Saint Paul、Minnesota、美国、55102
    - Children's Hospitals and Clinics - Minnesota
- Mississippi
  - Jackson、Mississippi、美国、39216-4505
    - University of Mississippi Medical Center
- Missouri
  - Kansas City、Missouri、美国、64108
    - Children's Mercy Hospital
  - Saint Louis、Missouri、美国、63110
    - St. Louis Children's Hospital
  - Saint Louis、Missouri、美国、63104
    - Cardinal Glennon Children's Hospital
- Nebraska
  - Omaha、Nebraska、美国、68114
    - Children's Hospital of Omaha
  - Omaha、Nebraska、美国、68198-2168
    - UNMC Eppley Cancer Center at the University of Nebraska Medical Center
- Nevada
  - Las Vegas、Nevada、美国、89109
    - Sunrise Hospital and Medical Center
- New Hampshire
  - Lebanon、New Hampshire、美国、03756
    - Norris Cotton Cancer Center at Dartmouth-Hitchcock Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack、New Jersey、美国、07601
    - Cancer Center at Hackensack University Medical Center
  - New Brunswick、New Jersey、美国、08903
    - Cancer Institute of New Jersey at Robert Wood Johnson University Hospital
  - Newark、New Jersey、美国、07112-2094
    - Newark Beth Israel Medical Center
  - Paterson、New Jersey、美国、07503
    - St. Joseph's Hospital and Medical Center
  - Summit、New Jersey、美国、07901
    - Valerie Fund Children's Center at Atlantic Health
- New Mexico
  - Albuquerque、New Mexico、美国、87131
    - University of New Mexico Cancer Research and Treatment Center
- New York
  - Albany、New York、美国、12208
    - Cancer Center of Albany Medical Center
  - Bronx、New York、美国、10461
    - Albert Einstein Clinical Cancer Center
  - Brooklyn、New York、美国、11203
    - SUNY Downstate Medical Center
  - Brooklyn、New York、美国、11212
    - Brookdale University Hospital and Medical Center
  - Brooklyn、New York、美国、11201-5493
    - Brooklyn Hospital Center
  - Brooklyn、New York、美国、11219
    - Comprehensive Cancer Center at Maimonides Medical Center
  - Buffalo、New York、美国、14263-0001
    - Roswell Park Cancer Institute
  - Manhasset、New York、美国、11030
    - North Shore University Hospital
  - New Hyde Park、New York、美国、11042
    - Schneider Children's Hospital
  - New York、New York、美国、10021
    - Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
  - New York、New York、美国、10029
    - Mount Sinai School of Medicine
  - New York、New York、美国、10021
    - New York Weill Cornell Cancer Center at Cornell University
  - New York、New York、美国、10032
    - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center at Columbia University
  - Rochester、New York、美国、14642
    - James P. Wilmot Cancer Center at University of Rochester Medical Center
  - Stony Brook、New York、美国、11794
    - Long Island Cancer Center at Stony Brook University Hospital
  - Syracuse、New York、美国、13210
    - University Hospital at State University of New York - Upstate Medical University
  - Valhalla、New York、美国、10595
    - New York Medical College
- North Carolina
  - Asheville、North Carolina、美国、28801
    - Mission Hospitals
  - Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-7295
    - Lineberger Comprehensive Cancer Center at University of North Carolina - Chapel Hill
  - Charlotte、North Carolina、美国、28232-2861
    - Blumenthal Cancer Center at Carolinas Medical Center
  - Charlotte、North Carolina、美国、28233
    - Presbyterian Healthcare
  - Durham、North Carolina、美国、27710
    - Duke Comprehensive Cancer Center
  - Greenville、North Carolina、美国、27858-4354
    - Leo W. Jenkins Cancer Center of University Health Systems of Eastern Carolina
  - Winston-Salem、North Carolina、美国、27157-1081
    - Comprehensive Cancer Center at Wake Forest University
- North Dakota
  - Fargo、North Dakota、美国、58103-4940
    - Dakota Cancer Institute at Innovis Health - Dakota Clinic
- Ohio
  - Akron、Ohio、美国、44308
    - Children's Hospital Medical Center of Akron
  - Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Cleveland、Ohio、美国、44195
    - Cleveland Clinic Taussig Cancer Center
  - Cleveland、Ohio、美国、44106-5065
    - Ireland Cancer Center
  - Columbus、Ohio、美国、43205-2696
    - Children's Hospital of Columbus
  - Dayton、Ohio、美国、45404
    - Children's Medical Center - Dayton
  - Toledo、Ohio、美国、43601
    - Toledo Children's Hospital
  - Toledo、Ohio、美国、43608
    - St. Vincent Mercy Medical Center
  - Youngstown、Ohio、美国、44501
    - Forum Health-Tod Childrens Hospital
- Oklahoma
  - Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
    - Children's Hospital at Oklahoma University Medical Center
  - Tulsa、Oklahoma、美国、74136
    - Natalie Warren Bryant Cancer Center
  - Tulsa、Oklahoma、美国、74136
    - CCOP - Oklahoma
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97225
    - CCOP - Columbia River Oncology Program
  - Portland、Oregon、美国、97227
    - Legacy Emanuel Hospital and Health Center & Children's Hospital
  - Portland、Oregon、美国、97239-3098
    - Doernbecher Children's Hospital at Oregon Health & Science University
- Pennsylvania
  - Danville、Pennsylvania、美国、17822-1320
    - Geisinger Medical Center
  - Hershey、Pennsylvania、美国、17033
    - Penn State Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134-1095
    - St. Christopher's Hospital for Children
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213-2583
    - Children's Hospital of Pittsburgh
- Rhode Island
  - Providence、Rhode Island、美国、02903
    - Rhode Island Hospital
- South Carolina
  - Charleston、South Carolina、美国、29425-0721
    - Hollings Cancer Center at Medical University of South Carolina
  - Columbia、South Carolina、美国、29203
    - Palmetto Health South Carolina Cancer Center
  - Greenville、South Carolina、美国、29605
    - Children's Hospital of Greenville Hospital System
- South Dakota
  - Sioux Falls、South Dakota、美国、57105-1080
    - Avera Cancer Institute
  - Sioux Falls、South Dakota、美国、57117-5039
    - Sioux Valley Hospital at University of South Dakota Medical Center
- Tennessee
  - Johnson City、Tennessee、美国、37604
    - East Tennessee State University Cancer Center at Johnson City Medical Center
  - Knoxville、Tennessee、美国、37901
    - East Tennessee Children's Hospital
  - Memphis、Tennessee、美国、38105-2794
    - St. Jude Children's Research Hospital
  - Nashville、Tennessee、美国、37232-6310
    - Vanderbilt Children's Hospital
- Texas
  - Amarillo、Texas、美国、79106
    - Texas Tech University Health Sciences Center School of Medicine
  - Austin、Texas、美国、78701
    - Children's Hospital of Austin
  - Dallas、Texas、美国、75230
    - Medical City Dallas Hospital
  - Dallas、Texas、美国、75390-9063
    - Simmons Cancer Center at University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
  - Fort Worth、Texas、美国、76104
    - Cook Children's Medical Center - Fort Worth
  - Galveston、Texas、美国、77555-0361
    - University of Texas Medical Branch
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Baylor College of Medicine
  - Houston、Texas、美国、77030-4009
    - University of Texas - MD Anderson Cancer Center
  - Lackland Air Force Base、Texas、美国、78236
    - San Antonio Military Pediatric Cancer and Blood Disorders Center
  - Lubbock、Texas、美国、79410
    - Covenant Children's Hospital
  - San Antonio、Texas、美国、78207
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio
  - San Antonio、Texas、美国、78229-3900
    - MBCCOP - South Texas Pediatrics
  - San Antonio、Texas、美国、78229-3902
    - Methodist Cancer Center at Methodist Specialty and Transplant Hospital
  - Temple、Texas、美国、76508
    - CCOP - Scott and White Hospital
  - Temple、Texas、美国、76508
    - Center for Cancer Prevention and Care at Scott and White Clinic
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国、84112
    - Huntsman Cancer Institute
- Vermont
  - Burlington、Vermont、美国、05401-3498
    - Vermont Cancer Center at University of Vermont
- Virginia
  - Charlottesville、Virginia、美国、22908
    - Cancer Center at the University of Virginia
  - Falls Church、Virginia、美国、22042-3300
    - INOVA Fairfax Hospital
  - Norfolk、Virginia、美国、23507
    - Children's Hospital of The King's Daughters
  - Portsmouth、Virginia、美国、23708-5100
    - Naval Medical Center, Portsmouth
  - Richmond、Virginia、美国、23298-0121
    - Massey Cancer Center at Virginia Commonwealth University
  - Roanoke、Virginia、美国、24029
    - Carilion Medical Center for Children
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98105
    - Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
  - Seattle、Washington、美国、98109-1024
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center
  - Seattle、Washington、美国、98112
    - Group Health Central Hospital
  - Spokane、Washington、美国、99210-0248
    - Deaconess Medical Center
  - Tacoma、Washington、美国、98431-5000
    - Madigan Army Medical Center
  - Tacoma、Washington、美国、98415-0299
    - Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
- West Virginia
  - Charleston、West Virginia、美国、25302
    - West Virginia University - Robert C. Byrd Health Sciences Center - Charleston Division
  - Huntington、West Virginia、美国、25701
    - Cabell Huntington Hospital
  - Morgantown、West Virginia、美国、26506-9300
    - West Virginia University Hospitals
- Wisconsin
  - Green Bay、Wisconsin、美国、54301
    - CCOP - St. Vincent Hospital Cancer Center, Green Bay
  - Green Bay、Wisconsin、美国、54301
    - Bellin Memorial Hospital
  - Green Bay、Wisconsin、美国、54307-9070
    - St. Vincent Hospital
  - La Crosse、Wisconsin、美国、54601
    - Gundersen Lutheran Cancer Center at Gundersen Lutheran Medical Center
  - Madison、Wisconsin、美国、53792-6164
    - University of Wisconsin Comprehensive Cancer Center
  - Marshfield、Wisconsin、美国、54449-5772
    - Marshfield Clinic
  - Marshfield、Wisconsin、美国、54449
    - CCOP - Marshfield Clinic Research Foundation
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - Midwest Children's Cancer Center
荷兰
- - Groningen、荷兰、9700 RB
    - Academisch Ziekenhuis Groningen

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

疾病特征：

细胞遗传学证实的唐氏综合症（21 号宪法三体）伴有短暂性骨髓增生性疾病 (TMD)、骨髓增生异常综合征 (MDS) 或急性髓性白血病 (AML)
- 必须通过骨髓抽吸、脑脊液检查或血液检查来确认
- 允许 21 三体嵌合
第一组：
- 初次就诊时不超过 90 天的患者的 TMD 诊断
- 外周血中必须有非红细胞母细胞（任何数量）和以下之一：
  - 用第二个样品验证
  - 超过 5% 的骨髓母细胞
  - 肝肿大和/或脾肿大
  - 淋巴结肿大
  - 心脏或胸腔积液或
- 经组织学或细胞学证实的 TMD，在受影响的器官或体液（心包、胸膜或腹膜）中有原始细胞
- 需要骨髓抽吸
第二组（截至 2004 年 6 月 24 日停止应计）：
- 超过 90 天且骨髓原始细胞超过 29%（有或无 TMD 病史）或具有以下任何组织学特征的 MDS 或 AML（M3 亚型除外）的诊断：
  - 难治性贫血 (RA)
  - 原始细胞过多的 RA (RAEB)
  - 转型中的 RAEB
  - RA 伴环状铁粒幼细胞 (RARS)
  - 由以下一项或多项定义的原发性血细胞减少症（后来通过骨髓穿刺证实为骨髓发育不全）：
    - 中性粒细胞绝对计数低于 500/mm^3
    - 未输注的血小板计数低于 30,000/mm^3
    - 未输血的血红蛋白低于 8 g/dL
仅会观察以下诊断：
- 伴有轻度血细胞减少的 RA*
- 伴有轻度血细胞减少的 RARS*
- 轻度原发性血细胞减少（一种或多种），无发育不良（通过骨髓检查证实）注意：*血小板计数 30-150,000/mm3，中性粒细胞绝对计数 500-1,499/mm3，血红蛋白大于 8 g/dL
允许伴有或不伴有骨髓受累的粒细胞肉瘤（绿色瘤）

患者特征：

年龄：

见疾病特征
21岁及以下

性能状态：

未指定

预期寿命：

未指定

造血：

见疾病特征

肝脏：

见疾病特征

肾脏：

未指定

心血管：

超声心动图显示缩短分数大于 27%* 或
放射性核素血管造影射血分数大于 47%* 注：*对于患有 MDS 和 AML 的患者（截至 2004 年 2 月 24 日，之前诊断的 MDS 或 AML 接近应计；MDS 或 AML 在研究登记后发展（继发于 TMD）或需要初步观察的 MDS [有或没有后续治疗] 允许）

先前的同步治疗：

生物疗法：

未指定

化疗：

允许先前对 TMD 进行化疗
既往未接受恶性肿瘤化疗

内分泌治疗：

允许在其他情况下同时使用局部或吸入类固醇

放疗：

既往未接受过恶性肿瘤放疗

外科手术：

未指定

其他：

既往无抗白血病治疗
允许之前参加此研究的 TMD

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：非随机化
介入模型：单组作业
屏蔽：无（打开标签）

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：A 组：仅 TMD 患者如果患者的短暂性骨髓增生性疾病 (TMD) 不需要干预，则对患者进行观察。需要 TMD 治疗的患者接受最多连续 3 天的白细胞去除术或换血。如果 TMD 没有解决或有明显的器官受累，患者在第 0-4 天连续接受低剂量阿糖胞苷静脉注射。治疗至少每 2 周重复一次，最多 4 个疗程。在解决后至少 8 周经历 TMD 复发或患有难治性疾病的患者可以进入 II 组进行进一步治疗。无论发展的白血病类型如何，都将继续跟踪患者的缓解诱导、EFS、DFS 和 OS。	药品：阿糖胞苷鉴于它其他名称： Cytosar 阿糖胞苷国安局#063878 阿拉克
实验性的：B 组：仅限 AML/MDS 患者（截至 04 年 6 月 24 日停止增加，第 I 组首次入组的患者除外）：患者接受诱导治疗，包括连续静脉注射阿糖胞苷、连续静脉注射盐酸柔红霉素以及在第 0-3 天每天两次口服硫鸟嘌呤。每 28 天重复治疗 4 个疗程。诊断时无 CNS 疾病的患者在第 0 天接受阿糖胞苷鞘内注射 (IT)。诊断时患有 CNS 疾病的患者在第 0、5 和 7 天接受阿糖胞苷 IT。如果 CNS 疾病在第 7 天持续存在，患者接受多达 6 个疗程的阿糖胞苷 IT、治疗性氢化可的松 IT 和甲氨蝶呤 IT，从第 10 天开始每周两次。强化期间的天冬酰胺酶 1 天 1 小时 18。	药品：甲氨蝶呤鉴于IV 其他名称：氨甲蝶呤甲氨蝶呤国安局#000740 药品：阿糖胞苷鉴于它其他名称： Cytosar 阿糖胞苷国安局#063878 阿拉克药品：盐酸柔红霉素鉴于IV 其他名称：小蠊道霉素自然资源部国家安全委员会#82151 药品：天门冬酰胺酶鉴于IV 其他名称：埃尔斯帕国家安全委员会#109229 Kidrolase 亮氨酸酶克拉尼汀药品：治疗性氢化可的松鉴于它其他名称：科尔特夫解决方案国安局#010483 药品：硫鸟嘌呤鉴于IV 其他名称： 6-硫鸟嘌呤 6-TG 国家安全委员会#000752

参与者组/臂

干预/治疗

实验性的：A 组：仅 TMD 患者

如果患者的短暂性骨髓增生性疾病 (TMD) 不需要干预，则对患者进行观察。需要 TMD 治疗的患者接受最多连续 3 天的白细胞去除术或换血。如果 TMD 没有解决或有明显的器官受累，患者在第 0-4 天连续接受低剂量阿糖胞苷静脉注射。治疗至少每 2 周重复一次，最多 4 个疗程。在解决后至少 8 周经历 TMD 复发或患有难治性疾病的患者可以进入 II 组进行进一步治疗。无论发展的白血病类型如何，都将继续跟踪患者的缓解诱导、EFS、DFS 和 OS。

药品：阿糖胞苷

鉴于它

其他名称：

Cytosar
阿糖胞苷
国安局#063878
阿拉克

实验性的：B 组：仅限 AML/MDS 患者

（截至 04 年 6 月 24 日停止增加，第 I 组首次入组的患者除外）：患者接受诱导治疗，包括连续静脉注射阿糖胞苷、连续静脉注射盐酸柔红霉素以及在第 0-3 天每天两次口服硫鸟嘌呤。每 28 天重复治疗 4 个疗程。诊断时无 CNS 疾病的患者在第 0 天接受阿糖胞苷鞘内注射 (IT)。诊断时患有 CNS 疾病的患者在第 0、5 和 7 天接受阿糖胞苷 IT。如果 CNS 疾病在第 7 天持续存在，患者接受多达 6 个疗程的阿糖胞苷 IT、治疗性氢化可的松 IT 和甲氨蝶呤 IT，从第 10 天开始每周两次。强化期间的天冬酰胺酶 1 天 1 小时 18。

药品：甲氨蝶呤

鉴于IV

其他名称：

氨甲蝶呤
甲氨蝶呤
国安局#000740

药品：阿糖胞苷

鉴于它

其他名称：

Cytosar
阿糖胞苷
国安局#063878
阿拉克

药品：盐酸柔红霉素

鉴于IV

其他名称：

小蠊
道霉素
自然资源部
国家安全委员会#82151

药品：天门冬酰胺酶

鉴于IV

其他名称：

埃尔斯帕
国家安全委员会#109229
Kidrolase
亮氨酸酶
克拉尼汀

药品：治疗性氢化可的松

鉴于它

其他名称：

科尔特夫
解决方案
国安局#010483

药品：硫鸟嘌呤

鉴于IV

其他名称：

6-硫鸟嘌呤
6-TG
国家安全委员会#000752

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
事件自由生存大体时间：学习年限	学习年限

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Oncology Group

合作者

National Cancer Institute (NCI)

调查人员

学习椅：Alan S. Gamis, MD, MPH、Children's Mercy Hospital Kansas City

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

Perentesis JP, Alonzo TA, Gerbing R, et al.: Polymorphism in folate metabolism and outcomes of therapy in children with AML with and without Down Syndrome. [Abstract] Blood 102 (11 Pt 1): A-479, 2003.
Sorrell AD, Alonzo TA, Hilden JM, Gerbing RB, Loew TW, Hathaway L, Barnard D, Taub JW, Ravindranath Y, Smith FO, Arceci RJ, Woods WG, Gamis AS. Favorable survival maintained in children who have myeloid leukemia associated with Down syndrome using reduced-dose chemotherapy on Children's Oncology Group trial A2971: a report from the Children's Oncology Group. Cancer. 2012 Oct 1;118(19):4806-14. doi: 10.1002/cncr.27484. Epub 2012 Mar 5.
Gamis AS, Alonzo TA, Gerbing RB, Hilden JM, Sorrell AD, Sharma M, Loew TW, Arceci RJ, Barnard D, Doyle J, Massey G, Perentesis J, Ravindranath Y, Taub J, Smith FO. Natural history of transient myeloproliferative disorder clinically diagnosed in Down syndrome neonates: a report from the Children's Oncology Group Study A2971. Blood. 2011 Dec 22;118(26):6752-9; quiz 6996. doi: 10.1182/blood-2011-04-350017. Epub 2011 Aug 17.
Gamis AS, Alonzo TA, Hilden JM, et al.: Outcome of Down syndrome (DS) children with acute myeloid leukemia (AML) or myelodysplasia (MDS) treated with a uniform prospective clinical trial initial report of the COG trial A2971. [Abstract] Blood 108 (11): A-15, 2006.
Sharma M, Alonzo TA, Sorrell A, et al.: Uniform approach better defines natural history of transient myeloproliferative disorder (TMD) in Down syndrome (DS) neonates: outcomes from Children's Oncology Group (COG) study A2971. [Abstract] Blood 108 (11): A-376, 2006.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

1999年6月1日

初级完成 (实际的)

2007年3月1日

研究完成 (实际的)

2012年4月1日

研究注册日期

首次提交

1999年11月1日

首先提交符合 QC 标准的

2003年1月26日

首次发布 (估计)

2003年1月27日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年6月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年6月26日

最后验证

2013年6月1日

化疗治疗患有唐氏综合症和骨髓增生性疾病、急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征的儿童

唐氏综合症 (DS) 和急性髓性白血病 (AML)、骨髓增生异常综合征 (MDS) 和暂时性骨髓增生性疾病 (TMD) 儿童的治疗：一项 III 期全组研究

研究概览

地位

条件

干预/治疗

详细说明

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

有资格学习的性别

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

大体时间

合作者和调查者

赞助

合作者

调查人员

出版物和有用的链接

一般刊物

研究记录日期

研究主要日期

学习开始

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (估计)

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号