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严重慢性中性粒细胞减少症国际登记处

2020年10月20日更新者：David Chandler Dale、National Center for Research Resources (NCRR)

目标：I. 记录严重慢性中性粒细胞减少症 (SCN) 的临床过程。

二。在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚监测和评估 SCN 患者主要治疗的长期安全性。

三、研究骨质疏松症、脾肿大、细胞遗传学异常、骨髓增生异常综合征和白血病等不良事件的发生率和结果。

四、评估生长发育和血液学参数。 V. 监测主要治疗反应随时间的临床显着变化。

六。建立医师网络以增加对 SCN 的了解。七。建立一个人口统计数据库，以便将来进行研究。

研究概览

地位

未知

条件

中性粒细胞减少症

详细说明

协议大纲：

转诊医师根据医学指示对患者进行治疗。在基线时收集临床数据，然后每 6 个月收集一次。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

1000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

加拿大
- Manitoba
  - Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
    - 招聘中
    - CancerCare Manitoba
    - 接触：
      
      Bonnie Paula Cham
      
      电话号码：204-787-4147
- Ontario
  - Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
    - 招聘中
    - Hospital for Sick Children
    - 接触：
      
      Yigal Dror, MD
      
      电话号码：+416-813-5630
      
      邮箱：yigal.dror@sickkids.ca
    - 接触：
      
      Philippa McCaffrey
      
      电话号码：+416-813-8886
      
      邮箱：phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
德国
- - Hannover、德国、D-30625
    - 招聘中
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - 接触：
      
      Connie Zeidler, Dr.med
      
      电话号码：+49-511-532-6710
      
      邮箱：zeidler.cornelia@mh-hannover.de
    - 接触：
      
      Sonja Klein
      
      邮箱：Klein.Sonja@mh-hannover.de
澳大利亚
- Victoria
  - Melbourne、Victoria、澳大利亚、3350
    - 招聘中
    - Monash University
    - 接触：
      
      Graham Leischke, PhD
      
      电话号码：+61 3 9902 9720
      
      邮箱：Graham.Lieschke@monash.edu
美国
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - 招聘中
    - Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
    - 接触：
      
      Akiko Shimamura, MD, PhD
      
      电话号码：617-919-6109
      
      邮箱：Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
  - Worcester、Massachusetts、美国、01655
    - 招聘中
    - University of Massachusetts
    - 接触：
      
      Peter Newburger, MD
      
      电话号码：508-856-4225
      
      邮箱：Peter.Newburger@umassmed.edu
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109-0266
    - 招聘中
    - University of Michigan
    - 接触：
      
      Kelly J. Walkovich, MD
      
      电话号码：734-647-2893
      
      邮箱：kwalkovi@umich.edu
- New Jersey
  - Paterson、New Jersey、美国、07503
    - 招聘中
    - St. Joseph's Children's Hospital
    - 接触：
      
      MaryAnn Bonilla
      
      电话号码：973-754-3230
      
      邮箱：bonillam@sjhmc.org
    - 接触：
      
      Caterna Lovaglio, RN/CRA
      
      电话号码：973-754-3778
      
      邮箱：lovaglic@sjhmc.org
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98195
    - 招聘中
    - University of Washington School of Medicine
    - 接触：
      
      David Chandler Dale
      
      电话号码：206-543-7215
英国
- England
  - Leeds、England、英国、LS1 3EX
    - 招聘中
    - Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
    - 接触：
      
      Sally Kinsey, MD
      
      电话号码：+44-113-392-8191

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3个月及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

被诊断患有严重慢性中性粒细胞减少症的患者

描述

纳入标准 - 如果受试者符合以下标准，则他们有资格入组：

根据记录的绝对中性粒细胞计数在入组前三个月内至少三次低于 0.5x109/L 的严重慢性中性粒细胞减少症的确诊。
对于推测患有周期性中性粒细胞减少症的受试者，最好有至少两个中性粒细胞周期的记录。记录应包括中性粒细胞计数低于 200 的最低点，随后计数明显增加到至少 500 至 1000，然后是第二个最低点，通常预计发生在第一个最低点后约三周，即骑自行车三周的周期。包含至少六周计数和两个预期最低点的文档是首选。
未显示明显振荡的病例将被归类为先天性（如果中性粒细胞减少症或中性粒细胞减少并发症似乎是从出生开始发生的）或特发性的（如果所有症状都表明在出生后第一年发生后天性疾病）。
骨髓抽吸符合先天性、周期性或特发性中性粒细胞减少症的诊断。在所有这些情况下，预计中性粒细胞减少时的骨髓抽吸评估将显示成熟中性粒细胞的缺乏。一个例外是骨髓细胞增多症，这是一种在骨髓中大量聚集具有致密核的嗜中性粒细胞的病症。骨髓抽吸物可能显示中性粒细胞谱系的一些异常生成，但红细胞生成或血小板生成异常通常与 SCN 的诊断不一致。
正常的细胞遗传学评估。唯一的例外是有据可查的严重先天性中性粒细胞减少症病例，最好是先前有记录的正常细胞遗传学评估，现在将在演变为白血病时登记在册。
反复感染史（即严重的口腔溃疡、牙龈炎和鼻窦炎）。
年龄大于三个月。
独立于血液学参数，可包括具有以下诊断的受试者：Shwachman-Diamond 综合征 (SDS)、1b 型糖原贮积病 (GSD1b)、Barth 综合征和 Cohen 综合征。
患有中重度慢性中性粒细胞减少症（即 ANC 低于 1.0x109/L）和反复严重感染（即皮下区域、肺、肝脏等的深层组织感染）的受试者。
免疫性中性粒细胞减少伴抗中性粒细胞抗体阳性，符合1、3、5、6标准。
所有 SCN 受试者最初都参加了 Amgen 赞助的 SCN 研究。

排除标准

已知由药物引起的中性粒细胞减少症
原发性骨髓增生异常
原发性白血病
再生障碍性贫血
已知的艾滋病毒疾病
系统性自身免疫性疾病，如类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮
化疗引起的中性粒细胞减少症（过去 5 年内）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
成人中性粒细胞减少症受试者诊断为严重慢性中性粒细胞减少症的成人受试者
轻微中性粒细胞减少症被诊断患有严重慢性中性粒细胞减少症的 18 岁以下儿童
轻微中性粒细胞减少症受试者的父母被诊断患有严重慢性中性粒细胞减少症的未成年人（即 18 岁以下儿童）的父母

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Center for Research Resources (NCRR)

合作者

University of Washington

调查人员

学习椅：David Chandler Dale、University of Washington

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

1994年6月1日

研究注册日期

首次提交

1999年10月18日

首先提交符合 QC 标准的

1999年10月18日

首次发布 (估计)

1999年10月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年10月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年10月20日

最后验证

2020年10月1日