Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Международный регистр тяжелой хронической нейтропении

20 октября 2020 г. обновлено: David Chandler Dale, National Center for Research Resources (NCRR)

ЦЕЛИ: I. Задокументировать клиническое течение тяжелой хронической нейтропении (ТХН).

II. Мониторинг и оценка долгосрочной безопасности основного лечения пациентов с ТХН в США, Канаде, Европе и Австралии.

III. Изучите частоту и исход нежелательных явлений, таких как остеопороз, спленомегалия, цитогенетические аномалии, миелодиспластический синдром и лейкемия.

IV. Оценить рост и развитие и гематологические параметры. V. Следите за клинически значимыми изменениями ответа на первичное лечение с течением времени.

VI. Создайте сеть врачей, чтобы улучшить понимание SCN. VII. Создать демографическую базу данных для будущих исследований.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Нейтропения

Подробное описание

СХЕМА ПРОТОКОЛА:

Пациентов лечит лечащий врач по медицинским показаниям. Клинические данные собираются на исходном уровне, а затем каждые 6 месяцев.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

1000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австралия
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Австралия, 3350
    - Рекрутинг
    - Monash University
    - Контакт:
      
      Graham Leischke, PhD
      
      Номер телефона: +61 3 9902 9720
      
      Электронная почта: Graham.Lieschke@monash.edu
Германия
- - Hannover, Германия, D-30625
    - Рекрутинг
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - Контакт:
      
      Connie Zeidler, Dr.med
      
      Номер телефона: +49-511-532-6710
      
      Электронная почта: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
    - Контакт:
      
      Sonja Klein
      
      Электронная почта: Klein.Sonja@mh-hannover.de
Канада
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Канада, R3E 0V9
    - Рекрутинг
    - CancerCare Manitoba
    - Контакт:
      
      Bonnie Paula Cham
      
      Номер телефона: 204-787-4147
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
    - Рекрутинг
    - Hospital for Sick Children
    - Контакт:
      
      Yigal Dror, MD
      
      Номер телефона: +416-813-5630
      
      Электронная почта: yigal.dror@sickkids.ca
    - Контакт:
      
      Philippa McCaffrey
      
      Номер телефона: +416-813-8886
      
      Электронная почта: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
Соединенное Королевство
- England
  - Leeds, England, Соединенное Королевство, LS1 3EX
    - Рекрутинг
    - Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
    - Контакт:
      
      Sally Kinsey, MD
      
      Номер телефона: +44-113-392-8191
Соединенные Штаты
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    - Рекрутинг
    - Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
    - Контакт:
      
      Akiko Shimamura, MD, PhD
      
      Номер телефона: 617-919-6109
      
      Электронная почта: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
  - Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
    - Рекрутинг
    - University of Massachusetts
    - Контакт:
      
      Peter Newburger, MD
      
      Номер телефона: 508-856-4225
      
      Электронная почта: Peter.Newburger@umassmed.edu
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-0266
    - Рекрутинг
    - University of Michigan
    - Контакт:
      
      Kelly J. Walkovich, MD
      
      Номер телефона: 734-647-2893
      
      Электронная почта: kwalkovi@umich.edu
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
    - Рекрутинг
    - St. Joseph's Children's Hospital
    - Контакт:
      
      MaryAnn Bonilla
      
      Номер телефона: 973-754-3230
      
      Электронная почта: bonillam@sjhmc.org
    - Контакт:
      
      Caterna Lovaglio, RN/CRA
      
      Номер телефона: 973-754-3778
      
      Электронная почта: lovaglic@sjhmc.org
- Washington
  - Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
    - Рекрутинг
    - University of Washington School of Medicine
    - Контакт:
      
      David Chandler Dale
      
      Номер телефона: 206-543-7215

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 месяца и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

пациенты с тяжелой хронической нейтропенией

Описание

Критерии включения. Субъекты имеют право на зачисление, если они соответствуют следующим критериям:

Подтвержденный диагноз тяжелой хронической нейтропении на основании задокументированного абсолютного количества нейтрофилов менее 0,5x109/л по крайней мере в трех случаях за три месяца до включения в исследование.
Для субъектов с предполагаемой циклической нейтропенией предпочтительна документация по крайней мере двух нейтрофильных циклов. Документация должна включать надиры с числом нейтрофилов менее 200, за которыми следует отчетливое увеличение количества нейтрофилов, как правило, по крайней мере до 500–1000, за которым следует второй надир, обычно ожидаемый примерно через три недели после первого надира, т. е. трехнедельная периодичность. Предпочтительна документация по крайней мере за шесть недель подсчета и два ожидаемых надира.
Случаи, не показывающие четких колебаний, будут классифицированы как врожденные (если нейтропения или нейтропенические осложнения возникают с рождения) или идиопатические (если все имеющиеся симптомы указывают на приобретенное заболевание, возникшее после первого года жизни).
Аспирация костного мозга соответствует диагнозу врожденной, циклической или идиопатической нейтропении. Ожидается, что во всех этих случаях оценка аспирата костного мозга во время нейтропении покажет дефицит зрелых нейтрофилов. Исключением является миелокатексис, состояние с большим скоплением нейтрофилов с пикнотическими ядрами в костном мозге. Аспираты костного мозга могут показать некоторую диспоэзию нейтрофильного ростка, но нарушения эритропоэза или образования тромбоцитов, как правило, несовместимы с диагнозом SCN.
Нормальная цитогенетическая оценка. Единственным исключением являются случаи хорошо задокументированной тяжелой врожденной нейтропении с желательно ранее задокументированной нормальной цитогенетической оценкой, теперь будут зарегистрированы в реестре во время эволюции в лейкемию.
Повторяющиеся инфекции в анамнезе (например, тяжелые язвы во рту, гингивит и синусит).
Возраст старше трех месяцев.
Независимо от гематологических параметров могут быть включены субъекты со следующими диагнозами: синдром Швахмана-Даймонда (SDS), болезнь накопления гликогена типа 1b (GSD1b), синдром Барта и синдром Коэна.
Субъекты с хронической нейтропенией средней тяжести (т. е. КЧН менее 1,0x109/л) и рецидивирующими тяжелыми инфекциями (т. е. инфекциями глубоких тканей подкожных областей, легких, печени и т. д.).
Иммунная нейтропения с положительными антинейтрофильными антителами, соответствующими критериям 1, 3, 5 и 6.
Все субъекты SCN изначально участвовали в исследованиях SCN, спонсируемых Amgen.

Критерий исключения

Известно, что нейтропения вызвана лекарствами
Первичная миелодисплазия
Первичный лейкоз
Апластическая анемия
Известное заболевание ВИЧ
Системные аутоиммунные заболевания, такие как ревматоидный артрит или системная красная волчанка
Нейтропения, вызванная химиотерапией (в течение последних 5 лет)

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Взрослый субъект с нейтропенией Взрослые субъекты с диагнозом тяжелой хронической нейтропении
Субъект с незначительной нейтропенией Дети до 18 лет с диагнозом тяжелая хроническая нейтропения
Родитель субъектов с незначительной нейтропенией Родитель несовершеннолетних субъектов (т. е. детей до 18 лет), у которых диагностирована тяжелая хроническая нейтропения.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Center for Research Resources (NCRR)

Соавторы

University of Washington

Следователи

Учебный стул: David Chandler Dale, University of Washington

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 1994 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества