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Registre international des neutropénies chroniques sévères

20 octobre 2020 mis à jour par: David Chandler Dale, National Center for Research Resources (NCRR)

OBJECTIFS : I. Documenter l'évolution clinique de la neutropénie chronique sévère (NCS).

II. Surveiller et évaluer l'innocuité à long terme du traitement primaire chez les patients atteints de SCN aux États-Unis, au Canada, en Europe et en Australie.

III. Étudiez l'incidence et les résultats d'événements indésirables tels que l'ostéoporose, la splénomégalie, les anomalies cytogénétiques, le syndrome myélodysplasique et la leucémie.

IV. Évaluer la croissance et le développement et les paramètres hématologiques. V. Surveiller les changements cliniquement significatifs dans la réponse au traitement primaire au fil du temps.

VI. Établir un réseau de médecins pour accroître la compréhension du SCN. VII. Établir une base de données démographiques pour permettre des recherches futures.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Neutropénie

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE :

Les patients sont traités par le médecin traitant selon les indications médicales. Les données cliniques sont recueillies au départ puis tous les 6 mois.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

1000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Allemagne
- - Hannover, Allemagne, D-30625
    - Recrutement
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - Contact:
      
      Connie Zeidler, Dr.med
      
      Numéro de téléphone: +49-511-532-6710
      
      E-mail: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
    - Contact:
      
      Sonja Klein
      
      E-mail: Klein.Sonja@mh-hannover.de
Australie
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Australie, 3350
    - Recrutement
    - Monash University
    - Contact:
      
      Graham Leischke, PhD
      
      Numéro de téléphone: +61 3 9902 9720
      
      E-mail: Graham.Lieschke@monash.edu
Canada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
    - Recrutement
    - CancerCare Manitoba
    - Contact:
      
      Bonnie Paula Cham
      
      Numéro de téléphone: 204-787-4147
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - Recrutement
    - Hospital for Sick Children
    - Contact:
      
      Yigal Dror, MD
      
      Numéro de téléphone: +416-813-5630
      
      E-mail: yigal.dror@sickkids.ca
    - Contact:
      
      Philippa McCaffrey
      
      Numéro de téléphone: +416-813-8886
      
      E-mail: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
Royaume-Uni
- England
  - Leeds, England, Royaume-Uni, LS1 3EX
    - Recrutement
    - Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
    - Contact:
      
      Sally Kinsey, MD
      
      Numéro de téléphone: +44-113-392-8191
États-Unis
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    - Recrutement
    - Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
    - Contact:
      
      Akiko Shimamura, MD, PhD
      
      Numéro de téléphone: 617-919-6109
      
      E-mail: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
  - Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
    - Recrutement
    - University of Massachusetts
    - Contact:
      
      Peter Newburger, MD
      
      Numéro de téléphone: 508-856-4225
      
      E-mail: Peter.Newburger@umassmed.edu
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-0266
    - Recrutement
    - University of Michigan
    - Contact:
      
      Kelly J. Walkovich, MD
      
      Numéro de téléphone: 734-647-2893
      
      E-mail: kwalkovi@umich.edu
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, États-Unis, 07503
    - Recrutement
    - St. Joseph's Children's Hospital
    - Contact:
      
      MaryAnn Bonilla
      
      Numéro de téléphone: 973-754-3230
      
      E-mail: bonillam@sjhmc.org
    - Contact:
      
      Caterna Lovaglio, RN/CRA
      
      Numéro de téléphone: 973-754-3778
      
      E-mail: lovaglic@sjhmc.org
- Washington
  - Seattle, Washington, États-Unis, 98195
    - Recrutement
    - University of Washington School of Medicine
    - Contact:
      
      David Chandler Dale
      
      Numéro de téléphone: 206-543-7215

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

patients diagnostiqués avec une neutropénie chronique sévère

La description

Critères d'inclusion - Les sujets sont éligibles à l'inscription s'ils répondent aux critères suivants :

Un diagnostic confirmé de neutropénie chronique sévère basé sur un nombre absolu de neutrophiles documenté inférieur à 0,5x109 / L à au moins trois reprises au cours des trois mois précédant l'inscription.
Pour les sujets présentant une neutropénie cyclique présumée, la documentation d'au moins deux cycles de neutrophiles est préférable. La documentation doit inclure les nadirs avec un nombre de neutrophiles inférieur à 200 suivi d'une nette augmentation du nombre généralement d'au moins 500 à 1000 suivi d'un deuxième nadir, généralement censé se produire environ trois semaines après le premier nadir, c'est-à-dire un cycle avec une périodicité de trois semaines. Une documentation avec au moins six semaines de comptages et deux nadirs attendus est préférable.
Les cas ne montrant pas d'oscillations claires seront classés comme congénitaux (si une neutropénie ou des complications neutropéniques semblent s'être produites dès la naissance) ou idiopathiques (si tous les symptômes mis en évidence indiquent un trouble acquis survenant après la première année de vie).
Aspiration de moelle osseuse compatible avec le diagnostic de neutropénie congénitale, cyclique ou idiopathique. Dans toutes ces conditions, on s'attend à ce que l'évaluation de l'aspiration de moelle au moment de la neutropénie montre une déficience en neutrophiles matures. Une exception est le myélokathexis, une condition avec de grandes accumulations de neutrophiles avec des noyaux pycnotiques dans la moelle. Les aspirations de moelle osseuse peuvent montrer une certaine dyspoïèse de la lignée des neutrophiles, mais les anomalies de l'érythropoïèse ou de la formation des plaquettes sont, en général, incompatibles avec le diagnostic de SCN.
Bilan cytogénétique normal. La seule exception étant les cas de neutropénie congénitale sévère bien documentée avec de préférence une évaluation cytogénétique normale préalablement documentée seront désormais inscrits dans le Registre au moment de l'évolution vers la leucémie.
Antécédents d'infections récurrentes (c.-à-d. ulcères buccaux graves, gingivite et sinusite).
Âge supérieur à trois mois.
Indépendamment des paramètres hématologiques, les sujets présentant les diagnostics suivants peuvent être inclus : syndrome de Shwachman-Diamond (SDS), maladie de stockage du glycogène de type 1b (GSD1b), syndrome de Barth et syndrome de Cohen.
Sujets atteints de neutropénie chronique modérément sévère (c'est-à-dire, ANC inférieur à 1,0x109/L) et d'infections sévères récurrentes (c'est-à-dire, infections des tissus profonds des zones sous-cutanées, des poumons, du foie, etc.).
Neutropénie immunitaire avec des anticorps anti-neutrophiles positifs répondant aux critères de 1, 3, 5 et 6.
Tous les sujets SCN inscrits à l'origine dans des études SCN parrainées par Amgen.

Critère d'exclusion

Neutropénie connue pour être d'origine médicamenteuse
Myélodysplasie primaire
Leucémie primaire
Anémie aplastique
Maladie VIH connue
Maladies auto-immunes systémiques telles que la polyarthrite rhumatoïde ou le lupus érythémateux disséminé
Neutropénie induite par la chimiothérapie (au cours des 5 dernières années)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Sujet adulte neutropénique Sujets adultes avec un diagnostic de neutropénie chronique sévère
Sujet neutropénique mineur Enfants de moins de 18 ans chez qui on a diagnostiqué une neutropénie chronique sévère
Parent de sujets neutropéniques mineurs Parent de sujets mineurs (c'est-à-dire des enfants de moins de 18 ans) chez qui on a diagnostiqué une neutropénie chronique sévère

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Center for Research Resources (NCRR)

Collaborateurs

University of Washington

Les enquêteurs

Chaise d'étude: David Chandler Dale, University of Washington

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 1994

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité