Mezinárodní registr těžké chronické neutropenie
CÍLE: I. Zdokumentovat klinický průběh těžké chronické neutropenie (SCN).
II. Monitorujte a vyhodnocujte dlouhodobou bezpečnost primární léčby u pacientů s SCN ve Spojených státech, Kanadě, Evropě a Austrálii.
III. Studujte výskyt a výsledek nežádoucích účinků, jako je osteoporóza, splenomegalie, cytogenetické abnormality, myelodysplastický syndrom a leukémie.
IV. Vyhodnoťte růst a vývoj a hematologické parametry. V. Sledujte klinicky významné změny v odpovědi na primární léčbu v průběhu času.
VI. Vytvořte síť lékařů pro zvýšení porozumění SCN. VII. Vytvořte demografickou databázi, která umožní budoucí výzkum.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
PŘEHLED PROTOKOLU:
Pacienty ošetřuje odesílající lékař podle lékařské indikace. Klinická data se sbírají na začátku a poté každých 6 měsíců.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3350
- Nábor
- Monash University
-
Kontakt:
- Graham Leischke, PhD
- Telefonní číslo: +61 3 9902 9720
- E-mail: Graham.Lieschke@monash.edu
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- Nábor
- CancerCare Manitoba
-
Kontakt:
- Bonnie Paula Cham
- Telefonní číslo: 204-787-4147
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Nábor
- Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Yigal Dror, MD
- Telefonní číslo: +416-813-5630
- E-mail: yigal.dror@sickkids.ca
-
Kontakt:
- Philippa McCaffrey
- Telefonní číslo: +416-813-8886
- E-mail: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
-
-
-
-
-
Hannover, Německo, D-30625
- Nábor
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Kontakt:
- Connie Zeidler, Dr.med
- Telefonní číslo: +49-511-532-6710
- E-mail: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
-
Kontakt:
- Sonja Klein
- E-mail: Klein.Sonja@mh-hannover.de
-
-
-
-
England
-
Leeds, England, Spojené království, LS1 3EX
- Nábor
- Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
-
Kontakt:
- Sally Kinsey, MD
- Telefonní číslo: +44-113-392-8191
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
-
Kontakt:
- Akiko Shimamura, MD, PhD
- Telefonní číslo: 617-919-6109
- E-mail: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- Nábor
- University of Massachusetts
-
Kontakt:
- Peter Newburger, MD
- Telefonní číslo: 508-856-4225
- E-mail: Peter.Newburger@umassmed.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-0266
- Nábor
- University of Michigan
-
Kontakt:
- Kelly J. Walkovich, MD
- Telefonní číslo: 734-647-2893
- E-mail: kwalkovi@umich.edu
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
- Nábor
- St. Joseph's Children's Hospital
-
Kontakt:
- MaryAnn Bonilla
- Telefonní číslo: 973-754-3230
- E-mail: bonillam@sjhmc.org
-
Kontakt:
- Caterna Lovaglio, RN/CRA
- Telefonní číslo: 973-754-3778
- E-mail: lovaglic@sjhmc.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Nábor
- University of Washington School of Medicine
-
Kontakt:
- David Chandler Dale
- Telefonní číslo: 206-543-7215
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení - Subjekty jsou způsobilé k zápisu, pokud splňují následující kritéria:
- Potvrzená diagnóza těžké chronické neutropenie na základě zdokumentovaného absolutního počtu neutrofilů nižších než 0,5x109/l nejméně třikrát během tří měsíců před zařazením do studie.
Pro subjekty s předpokládanou cyklickou neutropenií je preferována dokumentace alespoň dvou neutrofilních cyklů. Dokumentace by měla zahrnovat nejnižší hodnoty s počtem neutrofilů nižším než 200 následované jasným zvýšením počtu obecně na alespoň 500 až 1 000 následovaným druhou nejnižší hodnotou, která se obvykle očekává přibližně tři týdny po první nejnižší úrovni, tj. třítýdenní periodicita. Preferuje se dokumentace s nejméně šesti týdny počtů a dvěma očekávanými nejnižšími hodnotami.
Případy, které nevykazují jasné oscilace, budou kategorizovány jako vrozené (pokud se zdá, že neutropenie nebo neutropenické komplikace nastaly od narození) nebo idiopatické (pokud všechny příznaky ukazují na získanou poruchu vyskytující se po prvním roce života).
- Aspirace kostní dřeně v souladu s diagnózou vrozené, cyklické nebo idiopatické neutropenie. U všech těchto stavů se očekává, že hodnocení aspirátu dřeně v době neutropenie ukáže nedostatek zralých neutrofilů. Výjimkou je myelokatexie, stav s velkou akumulací neutrofilů s pyknotickými jádry ve dřeni. Aspiráty kostní dřeně mohou vykazovat určitou dyspoézu neutrofilní řady, ale abnormality erytropoézy nebo tvorby krevních destiček jsou obecně v rozporu s diagnózou SCN.
- Normální cytogenetické hodnocení. Jedinou výjimkou jsou případy dobře zdokumentované těžké kongenitální neutropenie s přednostně dříve dokumentovaným normálním cytogenetickým hodnocením, které budou nyní zapsány do registru v době evoluce k leukémii.
- Anamnéza rekurentních infekcí (tj. těžké vředy v ústech, gingivitida a sinusitida).
- Věk vyšší než tři měsíce.
- Nezávisle na hematologických parametrech mohou být zahrnuti jedinci s následujícími diagnózami: Shwachman-Diamondův syndrom (SDS), onemocnění z ukládání glykogenu typu 1b (GSD1b), Barthův syndrom a Cohenův syndrom.
- Subjekty se středně těžkou chronickou neutropenií (tj. ANC menší než 1,0x109/l) a rekurentními závažnými infekcemi (tj. infekce hlubokých tkání podkožních oblastí, plic, jater atd.).
- Imunitní neutropenie s pozitivními protilátkami proti neutrofilům splňující kritéria v 1, 3, 5 a 6.
- Všechny subjekty SCN se původně zapsaly do studií SCN sponzorovaných společností Amgen.
Kritéria vyloučení
- Neutropenie, o které je známo, že je vyvolána léky
- Primární myelodysplazie
- Primární leukémie
- Aplastická anémie
- Známé onemocnění HIV
- Systémová autoimunitní onemocnění, jako je revmatoidní artritida nebo systémový lupus erythematodes
- Neutropenie vyvolaná chemoterapií (během posledních 5 let)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Dospělý neutropenický subjekt
Dospělí jedinci s diagnózou těžké chronické neutropenie
|
|
Menší neutropenický subjekt
Děti do 18 let, u kterých je diagnostikována těžká chronická neutropenie
|
|
Rodič menších neutropenických subjektů
Rodič nezletilých subjektů (tj. dětí mladších 18 let), u kterých je diagnostikována závažná chronická neutropenie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: David Chandler Dale, University of Washington
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
- Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
- Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
- Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 199/11901
- UW-730
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .