Registro Internacional de Neutropenia Crónica Severa
OBJETIVOS: I. Documentar el curso clínico de la neutropenia crónica severa (NSQ).
II. Monitoree y evalúe la seguridad a largo plazo del tratamiento primario en pacientes con SCN en los Estados Unidos, Canadá, Europa y Australia.
tercero Estudie la incidencia y el resultado de eventos adversos como osteoporosis, esplenomegalia, anomalías citogenéticas, síndrome mielodisplásico y leucemia.
IV. Evaluar crecimiento y desarrollo y parámetros hematológicos. V. Supervisar los cambios clínicamente significativos en la respuesta al tratamiento primario a lo largo del tiempo.
VI. Establecer una red de médicos para aumentar la comprensión de SCN. VIII. Establecer una base de datos demográfica para permitir futuras investigaciones.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
ESQUEMA DEL PROTOCOLO:
Los pacientes son tratados por el médico remitente según indicación médica. Los datos clínicos se recopilan al inicio del estudio y luego cada 6 meses.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Hannover, Alemania, D-30625
- Reclutamiento
- Medizinische Hochschule Hannover
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Contacto:
- Connie Zeidler, Dr.med
- Número de teléfono: +49-511-532-6710
- Correo electrónico: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
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Contacto:
- Sonja Klein
- Correo electrónico: Klein.Sonja@mh-hannover.de
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3350
- Reclutamiento
- Monash University
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Contacto:
- Graham Leischke, PhD
- Número de teléfono: +61 3 9902 9720
- Correo electrónico: Graham.Lieschke@monash.edu
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
- Reclutamiento
- CancerCare Manitoba
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Contacto:
- Bonnie Paula Cham
- Número de teléfono: 204-787-4147
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Reclutamiento
- Hospital for Sick Children
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Contacto:
- Yigal Dror, MD
- Número de teléfono: +416-813-5630
- Correo electrónico: yigal.dror@sickkids.ca
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Contacto:
- Philippa McCaffrey
- Número de teléfono: +416-813-8886
- Correo electrónico: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
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Contacto:
- Akiko Shimamura, MD, PhD
- Número de teléfono: 617-919-6109
- Correo electrónico: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Reclutamiento
- University of Massachusetts
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Contacto:
- Peter Newburger, MD
- Número de teléfono: 508-856-4225
- Correo electrónico: Peter.Newburger@umassmed.edu
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0266
- Reclutamiento
- University of Michigan
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Contacto:
- Kelly J. Walkovich, MD
- Número de teléfono: 734-647-2893
- Correo electrónico: kwalkovi@umich.edu
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
- Reclutamiento
- St. Joseph's Children's Hospital
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Contacto:
- MaryAnn Bonilla
- Número de teléfono: 973-754-3230
- Correo electrónico: bonillam@sjhmc.org
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Contacto:
- Caterna Lovaglio, RN/CRA
- Número de teléfono: 973-754-3778
- Correo electrónico: lovaglic@sjhmc.org
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Reclutamiento
- University of Washington School of Medicine
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Contacto:
- David Chandler Dale
- Número de teléfono: 206-543-7215
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England
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Leeds, England, Reino Unido, LS1 3EX
- Reclutamiento
- Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
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Contacto:
- Sally Kinsey, MD
- Número de teléfono: +44-113-392-8191
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión: los sujetos son elegibles para la inscripción si cumplen con los siguientes criterios:
- Un diagnóstico confirmado de neutropenia crónica grave basado en recuentos de neutrófilos absolutos documentados de menos de 0,5x109/L en al menos tres ocasiones en los tres meses anteriores a la inscripción.
Para sujetos con presunta neutropenia cíclica, se prefiere la documentación de al menos dos ciclos de neutrófilos. La documentación debe incluir los nadires con recuentos de neutrófilos de menos de 200 seguidos de un claro aumento en los recuentos, generalmente hasta por lo menos 500 a 1000, seguido de un segundo nadir, que generalmente se espera que ocurra unas tres semanas después del primer nadir, es decir, ciclos con una periodicidad de tres semanas. Se prefiere documentación con al menos seis semanas de conteos y dos nadires esperados.
Los casos que no muestren oscilaciones claras se clasificarán como congénitos (si la neutropenia o las complicaciones neutropénicas parecen haber ocurrido desde el nacimiento) o idiopáticos (si todos los síntomas en evidencia apuntan a un trastorno adquirido que ocurre después del primer año de vida).
- Aspiración de médula ósea compatible con el diagnóstico de neutropenia congénita, cíclica o idiopática. En todas estas condiciones, se espera que la evaluación del aspirado de médula en el momento de la neutropenia muestre una deficiencia de neutrófilos maduros. Una excepción es la mielocatexis, una condición con grandes acumulaciones de neutrófilos con núcleos picnóticos en la médula. Los aspirados de médula ósea pueden mostrar cierta dispoyesis del linaje de los neutrófilos, pero las anomalías de la eritropoyesis o la formación de plaquetas son, en general, inconsistentes con el diagnóstico de SCN.
- Evaluación citogenética normal. La única excepción son los casos de neutropenia congénita grave bien documentada con una evaluación citogenética normal preferiblemente previamente documentada que ahora se inscribirá en el Registro en el momento de la evolución a la leucemia.
- Antecedentes de infecciones recurrentes (es decir, úlceras bucales graves, gingivitis y sinusitis).
- Edad mayor a tres meses.
- Independientemente de los parámetros hematológicos, se pueden incluir sujetos con los siguientes diagnósticos: síndrome de Shwachman-Diamond (SDS), enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 1b (GSD1b), síndrome de Barth y síndrome de Cohen.
- Sujetos con neutropenia crónica moderadamente grave (es decir, ANC inferior a 1,0x109/L) e infecciones graves recurrentes (es decir, infecciones de tejidos profundos de áreas subcutáneas, pulmones, hígado, etc.).
- Neutropenia inmune con anticuerpos antineutrófilos positivos que cumplan los criterios 1, 3, 5 y 6.
- Todos los sujetos SCN se inscribieron originalmente en estudios SCN patrocinados por Amgen.
Criterio de exclusión
- Neutropenia conocida por ser inducida por fármacos
- Mielodisplasia primaria
- leucemia primaria
- Anemia aplásica
- Enfermedad por VIH conocida
- Enfermedades autoinmunes sistémicas como la artritis reumatoide o el lupus eritematoso sistémico
- Neutropenia inducida por quimioterapia (en los últimos 5 años)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Sujeto neutropénico adulto
Sujetos adultos con diagnóstico de neutropenia crónica grave
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Sujeto neutropénico menor
Niños menores de 18 años que son diagnosticados con neutropenia crónica severa
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Padres de sujetos neutropénicos menores
Padres de sujetos menores (es decir, niños menores de 18 años) a quienes se les diagnostica neutropenia crónica grave
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: David Chandler Dale, University of Washington
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
- Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
- Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
- Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 199/11901
- UW-730
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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