Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Internasjonalt register for alvorlig kronisk nøytropeni

20. oktober 2020 oppdatert av: David Chandler Dale, National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL: I. Dokumentere det kliniske forløpet ved alvorlig kronisk nøytropeni (SCN).

II. Overvåke og vurdere langsiktig sikkerhet ved primærbehandling hos SCN-pasienter i USA, Canada, Europa og Australia.

III. Studer forekomsten og utfallet av uønskede hendelser som osteoporose, splenomegali, cytogenetiske abnormiteter, myelodysplastisk syndrom og leukemi.

IV. Evaluere vekst og utvikling og hematologiske parametere. V. Overvåk for klinisk signifikante endringer i primær behandlingsrespons over tid.

VI. Etabler et legenettverk for å øke forståelsen av SCN. VII. Etablere en demografisk database for å tillate fremtidig forskning.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Nøytropeni

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLLISTER:

Pasienter behandles av henvisende lege som medisinsk indisert. Kliniske data samles inn ved baseline og deretter hver 6. måned.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

1000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Australia
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Australia, 3350
    - Rekruttering
    - Monash University
    - Ta kontakt med:
      
      Graham Leischke, PhD
      
      Telefonnummer: +61 3 9902 9720
      
      E-post: Graham.Lieschke@monash.edu
Canada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
    - Rekruttering
    - CancerCare Manitoba
    - Ta kontakt med:
      
      Bonnie Paula Cham
      
      Telefonnummer: 204-787-4147
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - Rekruttering
    - Hospital for Sick Children
    - Ta kontakt med:
      
      Yigal Dror, MD
      
      Telefonnummer: +416-813-5630
      
      E-post: yigal.dror@sickkids.ca
    - Ta kontakt med:
      
      Philippa McCaffrey
      
      Telefonnummer: +416-813-8886
      
      E-post: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
Forente stater
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    - Rekruttering
    - Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
    - Ta kontakt med:
      
      Akiko Shimamura, MD, PhD
      
      Telefonnummer: 617-919-6109
      
      E-post: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
  - Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
    - Rekruttering
    - University of Massachusetts
    - Ta kontakt med:
      
      Peter Newburger, MD
      
      Telefonnummer: 508-856-4225
      
      E-post: Peter.Newburger@umassmed.edu
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-0266
    - Rekruttering
    - University of Michigan
    - Ta kontakt med:
      
      Kelly J. Walkovich, MD
      
      Telefonnummer: 734-647-2893
      
      E-post: kwalkovi@umich.edu
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Forente stater, 07503
    - Rekruttering
    - St. Joseph's Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      MaryAnn Bonilla
      
      Telefonnummer: 973-754-3230
      
      E-post: bonillam@sjhmc.org
    - Ta kontakt med:
      
      Caterna Lovaglio, RN/CRA
      
      Telefonnummer: 973-754-3778
      
      E-post: lovaglic@sjhmc.org
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98195
    - Rekruttering
    - University of Washington School of Medicine
    - Ta kontakt med:
      
      David Chandler Dale
      
      Telefonnummer: 206-543-7215
Storbritannia
- England
  - Leeds, England, Storbritannia, LS1 3EX
    - Rekruttering
    - Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
    - Ta kontakt med:
      
      Sally Kinsey, MD
      
      Telefonnummer: +44-113-392-8191
Tyskland
- - Hannover, Tyskland, D-30625
    - Rekruttering
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - Ta kontakt med:
      
      Connie Zeidler, Dr.med
      
      Telefonnummer: +49-511-532-6710
      
      E-post: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
    - Ta kontakt med:
      
      Sonja Klein
      
      E-post: Klein.Sonja@mh-hannover.de

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

pasienter diagnostisert med alvorlig kronisk nøytropeni

Beskrivelse

Inkluderingskriterier - Emner er kvalifisert for påmelding hvis de oppfyller følgende kriterier:

En bekreftet diagnose av alvorlig kronisk nøytropeni basert på dokumentert absolutt nøytrofiltall på mindre enn 0,5x109/L ved minst tre anledninger i løpet av de tre månedene før innmelding.
For forsøkspersoner med antatt syklisk nøytropeni foretrekkes dokumentasjon av minst to nøytrofile sykluser. Dokumentasjonen bør inkludere nadirene med nøytrofiltall på mindre enn 200 etterfulgt av en klar økning i tellingene generelt til minst 500 til 1000 etterfulgt av et andre nadir, vanligvis forventet å inntreffe omtrent tre uker etter det første nadiret, dvs. sykling med en tre ukers periodisitet. Dokumentasjon med minst seks ukers tellinger og to forventede nadir foretrekkes.
Tilfeller som ikke viser tydelige svingninger vil bli kategorisert som medfødt (hvis nøytropeni eller nøytropene komplikasjoner ser ut til å ha oppstått fra fødselen) eller idiopatiske (hvis alle beviste symptomer peker på en ervervet lidelse som oppstår etter det første leveåret).
Benmargsaspirasjon i samsvar med diagnosen medfødt, syklisk eller idiopatisk nøytropeni. Under alle disse forholdene forventes det at margaspirat-evalueringen på tidspunktet for nøytropeni vil vise en mangel på modne nøytrofiler. Et unntak er myelokathexis, en tilstand med store ansamlinger av nøytrofiler med pyknotiske kjerner i margen. Benmargsaspirater kan vise noe dyspoiesis av den nøytrofile avstamningen, men abnormiteter av erytropoese eller blodplatedannelse er generelt inkonsistente med diagnosen SCN.
Normal cytogenetisk evaluering. Det eneste unntaket er tilfeller av godt dokumentert alvorlig medfødt nøytropeni med fortrinnsvis tidligere dokumentert normal cytogenetisk evaluering, vil nå bli registrert i registeret på tidspunktet for utviklingen til leukemi.
Anamnese med tilbakevendende infeksjoner (dvs. alvorlige munnsår, gingivitt og bihulebetennelse).
Alder over tre måneder.
Uavhengig av hematologiske parametere kan personer med følgende diagnoser inkluderes: Shwachman-Diamond syndrom (SDS), glykogenlagringssykdom type 1b (GSD1b), Barth syndrom og Cohens syndrom.
Personer med moderat alvorlig kronisk nøytropeni (dvs. ANC mindre enn 1,0x109/L) og tilbakevendende alvorlige infeksjoner (dvs. dypvevsinfeksjoner i subkutane områder, lunger, lever osv.).
Immunnøytropeni med positive anti-nøytrofile antistoffer som oppfyller kriteriene i 1, 3, 5 og 6.
Alle SCN-emner var opprinnelig registrert i Amgen-sponsede SCN-studier.

Eksklusjonskriterier

Nøytropeni kjent for å være medikamentindusert
Primær myelodysplasi
Primær leukemi
Aplastisk anemi
Kjent HIV-sykdom
Systemiske autoimmune sykdommer som revmatoid artritt eller systemisk lupus erythematosus
Kjemoterapi-indusert nøytropeni (i løpet av de siste 5 årene)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Voksen nøytropenisk subjekt Voksne personer med diagnosen alvorlig kronisk nøytropeni
Mindre nøytropenisk emne Barn under 18 år som er diagnostisert med alvorlig kronisk nøytropeni
Foreldre til mindre nøytropene personer Foreldre til mindreårige (dvs. barn under 18 år) som er diagnostisert med alvorlig kronisk nøytropeni

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbeidspartnere

University of Washington

Etterforskere

Studiestol: David Chandler Dale, University of Washington

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 1994

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene