Súlyos krónikus neutropenia nemzetközi nyilvántartása
CÉLKITŰZÉSEK: I. A súlyos krónikus neutropenia (SCN) klinikai lefolyásának dokumentálása.
II. Kövesse nyomon és értékelje az elsődleges kezelés hosszú távú biztonságosságát SCN-betegeknél az Egyesült Államokban, Kanadában, Európában és Ausztráliában.
III. Tanulmányozza az olyan nemkívánatos események előfordulását és kimenetelét, mint a csontritkulás, a lépmegnagyobbodás, a citogenetikai rendellenességek, a mielodiszpláziás szindróma és a leukémia.
IV. Értékelje a növekedést és fejlődést, valamint a hematológiai paramétereket. V. Kövesse nyomon az elsődleges kezelési válasz klinikailag jelentős változásait az idő múlásával.
VI. Hozzon létre egy orvosi hálózatot az SCN megértésének növelése érdekében. VII. Demográfiai adatbázis létrehozása a jövőbeli kutatások lehetővé tétele érdekében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
JEGYZŐKÖNYV VÁZLAT:
A betegeket a beutaló orvos az orvosi indikáció szerint kezeli. A klinikai adatokat a kiinduláskor, majd 6 havonta gyűjtik.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3350
- Toborzás
- Monash University
-
Kapcsolatba lépni:
- Graham Leischke, PhD
- Telefonszám: +61 3 9902 9720
- E-mail: Graham.Lieschke@monash.edu
-
-
-
-
England
-
Leeds, England, Egyesült Királyság, LS1 3EX
- Toborzás
- Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
-
Kapcsolatba lépni:
- Sally Kinsey, MD
- Telefonszám: +44-113-392-8191
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Akiko Shimamura, MD, PhD
- Telefonszám: 617-919-6109
- E-mail: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- Toborzás
- University of Massachusetts
-
Kapcsolatba lépni:
- Peter Newburger, MD
- Telefonszám: 508-856-4225
- E-mail: Peter.Newburger@umassmed.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-0266
- Toborzás
- University of Michigan
-
Kapcsolatba lépni:
- Kelly J. Walkovich, MD
- Telefonszám: 734-647-2893
- E-mail: kwalkovi@umich.edu
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Egyesült Államok, 07503
- Toborzás
- St. Joseph's Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- MaryAnn Bonilla
- Telefonszám: 973-754-3230
- E-mail: bonillam@sjhmc.org
-
Kapcsolatba lépni:
- Caterna Lovaglio, RN/CRA
- Telefonszám: 973-754-3778
- E-mail: lovaglic@sjhmc.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- Toborzás
- University of Washington School of Medicine
-
Kapcsolatba lépni:
- David Chandler Dale
- Telefonszám: 206-543-7215
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- Toborzás
- CancerCare Manitoba
-
Kapcsolatba lépni:
- Bonnie Paula Cham
- Telefonszám: 204-787-4147
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Toborzás
- Hospital for Sick Children
-
Kapcsolatba lépni:
- Yigal Dror, MD
- Telefonszám: +416-813-5630
- E-mail: yigal.dror@sickkids.ca
-
Kapcsolatba lépni:
- Philippa McCaffrey
- Telefonszám: +416-813-8886
- E-mail: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
-
-
-
-
-
Hannover, Németország, D-30625
- Toborzás
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Kapcsolatba lépni:
- Connie Zeidler, Dr.med
- Telefonszám: +49-511-532-6710
- E-mail: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Sonja Klein
- E-mail: Klein.Sonja@mh-hannover.de
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi feltételek – Az alanyok akkor vehetnek részt, ha megfelelnek a következő feltételeknek:
- Súlyos krónikus neutropenia megerősített diagnózisa a beiratkozást megelőző három hónapban legalább három alkalommal 0,5x109/l alatti dokumentált abszolút neutrofilszám alapján.
Feltehetően ciklikus neutropeniában szenvedő betegek esetében előnyös legalább két neutrofil ciklus dokumentálása. A dokumentációnak tartalmaznia kell azokat a legalacsonyabb értékeket, amelyeknél a neutrofilszám kevesebb, mint 200, majd a szám egyértelműen legalább 500-1000-re emelkedik, amit egy második mélypont követ, amely általában körülbelül három héttel az első mélypont után következik be, azaz kerékpározás háromhetes gyakorisággal. Előnyben részesítjük a legalább hat hetes számlálást és két várható mélypontot tartalmazó dokumentációt.
Azok az esetek, ahol nem mutatnak egyértelmű oszcillációt, veleszületettnek (ha úgy tűnik, hogy neutropéniás vagy neutropéniás szövődmények a születéstől kezdve jelentkeztek) vagy idiopátiásnak (ha minden tünet az első életév után fellépő szerzett rendellenességre utal).
- A veleszületett, ciklikus vagy idiopátiás neutropenia diagnózisának megfelelő csontvelő-aspiráció. Mindezen körülmények között várható, hogy a neutropenia idején a csontvelő aspirátum értékelése érett neutrofilek hiányát fogja mutatni. Kivételt képez a myelokathexis, amely a neutrofilek nagy felhalmozódásával járó piknotikus sejtmaggal járó állapot a csontvelőben. A csontvelő-aspirátumok a neutrofil vonal bizonyos diszpoézisét mutathatják, de az erythropoiesis vagy a trombocitaképződés rendellenességei általában nem egyeztethetők össze az SCN diagnózisával.
- Normál citogenetikai értékelés. Az egyetlen kivételt a jól dokumentált súlyos veleszületett neutropenia esetei, lehetőleg korábban dokumentált normál citogenetikai értékeléssel, a regiszterbe a leukémiává való evolúció időpontjában veszik fel.
- Ismétlődő fertőzések anamnézisében (azaz súlyos szájfekélyek, ínygyulladás és arcüreggyulladás).
- Három hónapnál idősebb életkor.
- Függetlenül a hematológiai paraméterektől, a következő diagnózisú alanyok szerepelhetnek: Shwachman-Diamond szindróma (SDS), 1b típusú glikogénraktározási betegség (GSD1b), Barth-szindróma és Cohen-szindróma.
- Közepesen súlyos krónikus neutropeniában (azaz 1,0x109/l-nél kisebb ANC) és visszatérő súlyos fertőzésekben (azaz a bőr alatti területek mélyszöveti fertőzései, tüdő, máj stb.) szenvedő alanyok.
- Immun neutropenia pozitív anti-neutrofil antitestekkel, amelyek megfelelnek az 1., 3., 5. és 6. kritériumoknak.
- Eredetileg minden SCN-alany részt vett az Amgen által támogatott SCN-vizsgálatokban.
Kizárási kritériumok
- Neutropénia ismert gyógyszer okozta
- Primer myelodysplasia
- Elsődleges leukémia
- Aplasztikus anémia
- Ismert HIV-betegség
- Szisztémás autoimmun betegségek, például rheumatoid arthritis vagy szisztémás lupus erythematosus
- Kemoterápia által kiváltott neutropenia (az elmúlt 5 évben)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Felnőtt neutropéniás alany
Súlyos krónikus neutropéniával diagnosztizált felnőttek
|
|
Kisebb neutropéniás alany
18 év alatti gyermekek, akiknél súlyos krónikus neutropeniát diagnosztizáltak
|
|
Kisebb neutropéniás betegek szülője
Súlyos krónikus neutropeniával diagnosztizált kiskorú alanyok (azaz 18 év alatti gyermekek) szülei
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: David Chandler Dale, University of Washington
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
- Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
- Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
- Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 199/11901
- UW-730
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .