Internationales Register für schwere chronische Neutropenie
ZIELE: I. Dokumentation des klinischen Verlaufs schwerer chronischer Neutropenie (SCN).
II. Überwachung und Bewertung der langfristigen Sicherheit der Primärbehandlung bei SCN-Patienten in den Vereinigten Staaten, Kanada, Europa und Australien.
III. Untersuchen Sie das Auftreten und die Folgen unerwünschter Ereignisse wie Osteoporose, Splenomegalie, zytogenetische Anomalien, myelodysplastisches Syndrom und Leukämie.
IV. Bewerten Sie Wachstum und Entwicklung sowie hämatologische Parameter. V. Überwachung auf klinisch signifikante Veränderungen des Ansprechens auf die Primärbehandlung im Laufe der Zeit.
VI. Bauen Sie ein Ärztenetzwerk auf, um das Verständnis von SCN zu verbessern. VII. Richten Sie eine demografische Datenbank ein, um zukünftige Forschungen zu ermöglichen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
PROTOKOLLÜBERSICHT:
Patienten werden vom überweisenden Arzt nach medizinischer Indikation behandelt. Klinische Daten werden zu Studienbeginn und dann alle 6 Monate erhoben.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3350
- Rekrutierung
- Monash University
-
Kontakt:
- Graham Leischke, PhD
- Telefonnummer: +61 3 9902 9720
- E-Mail: Graham.Lieschke@monash.edu
-
-
-
-
-
Hannover, Deutschland, D-30625
- Rekrutierung
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Kontakt:
- Connie Zeidler, Dr.med
- Telefonnummer: +49-511-532-6710
- E-Mail: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
-
Kontakt:
- Sonja Klein
- E-Mail: Klein.Sonja@mh-hannover.de
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- Rekrutierung
- CancerCare Manitoba
-
Kontakt:
- Bonnie Paula Cham
- Telefonnummer: 204-787-4147
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Rekrutierung
- Hospital for Sick Children
-
Kontakt:
- Yigal Dror, MD
- Telefonnummer: +416-813-5630
- E-Mail: yigal.dror@sickkids.ca
-
Kontakt:
- Philippa McCaffrey
- Telefonnummer: +416-813-8886
- E-Mail: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Rekrutierung
- Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
-
Kontakt:
- Akiko Shimamura, MD, PhD
- Telefonnummer: 617-919-6109
- E-Mail: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
-
Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
- Rekrutierung
- University of Massachusetts
-
Kontakt:
- Peter Newburger, MD
- Telefonnummer: 508-856-4225
- E-Mail: Peter.Newburger@umassmed.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-0266
- Rekrutierung
- University of Michigan
-
Kontakt:
- Kelly J. Walkovich, MD
- Telefonnummer: 734-647-2893
- E-Mail: kwalkovi@umich.edu
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07503
- Rekrutierung
- St. Joseph's Children's Hospital
-
Kontakt:
- MaryAnn Bonilla
- Telefonnummer: 973-754-3230
- E-Mail: bonillam@sjhmc.org
-
Kontakt:
- Caterna Lovaglio, RN/CRA
- Telefonnummer: 973-754-3778
- E-Mail: lovaglic@sjhmc.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
- Rekrutierung
- University of Washington School of Medicine
-
Kontakt:
- David Chandler Dale
- Telefonnummer: 206-543-7215
-
-
-
-
England
-
Leeds, England, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
- Rekrutierung
- Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
-
Kontakt:
- Sally Kinsey, MD
- Telefonnummer: +44-113-392-8191
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien - Probanden sind zur Einschreibung berechtigt, wenn sie die folgenden Kriterien erfüllen:
- Eine bestätigte Diagnose einer schweren chronischen Neutropenie basierend auf dokumentierten absoluten Neutrophilenzahlen von weniger als 0,5 x 109 / l bei mindestens drei Gelegenheiten in den drei Monaten vor der Einschreibung.
Bei Patienten mit vermuteter zyklischer Neutropenie wird die Dokumentation von mindestens zwei Neutrophilenzyklen bevorzugt. Die Dokumentation sollte die Tiefpunkte mit Neutrophilenzahlen von weniger als 200 umfassen, gefolgt von einem deutlichen Anstieg der Zahl im Allgemeinen auf mindestens 500 bis 1000, gefolgt von einem zweiten Tiefpunkt, der normalerweise etwa drei Wochen nach dem ersten Tiefpunkt auftritt, d eine dreiwöchige Periodizität. Eine Dokumentation mit Zählungen von mindestens sechs Wochen und zwei erwarteten Tiefpunkten wird bevorzugt.
Fälle ohne deutliche Oszillationen werden als angeboren (wenn Neutropenie oder neutropenische Komplikationen von Geburt an aufgetreten zu sein scheinen) oder idiopathisch (wenn alle Anzeichen auf eine erworbene Erkrankung hinweisen, die nach dem ersten Lebensjahr aufgetreten ist) kategorisiert.
- Knochenmarkaspiration im Einklang mit der Diagnose einer angeborenen, zyklischen oder idiopathischen Neutropenie. Bei all diesen Zuständen wird erwartet, dass die Knochenmarksaspiratbewertung zum Zeitpunkt der Neutropenie einen Mangel an reifen Neutrophilen zeigt. Eine Ausnahme ist Myelokathexis, ein Zustand mit großen Ansammlungen von Neutrophilen mit pyknotischen Kernen im Knochenmark. Knochenmarksaspirate können eine gewisse Dyspoese der Neutrophilenlinie zeigen, aber Anomalien der Erythropoese oder der Blutplättchenbildung sind im Allgemeinen nicht mit der Diagnose von SCN vereinbar.
- Normale zytogenetische Beurteilung. Die einzige Ausnahme sind Fälle von gut dokumentierter schwerer kongenitaler Neutropenie mit vorzugsweise zuvor dokumentierter normaler zytogenetischer Beurteilung, die jetzt zum Zeitpunkt der Entwicklung zu Leukämie in das Register aufgenommen werden.
- Vorgeschichte von wiederkehrenden Infektionen (d. h. schwere Geschwüre im Mund, Gingivitis und Sinusitis).
- Alter über drei Monate.
- Unabhängig von hämatologischen Parametern können Personen mit folgenden Diagnosen eingeschlossen werden: Shwachman-Diamond-Syndrom (SDS), Glykogenspeicherkrankheit Typ 1b (GSD1b), Barth-Syndrom und Cohen-Syndrom.
- Patienten mit mittelschwerer chronischer Neutropenie (d. h. ANC von weniger als 1,0 x 109/l) und wiederkehrenden schweren Infektionen (d. h. tiefen Gewebeinfektionen subkutaner Bereiche, Lunge, Leber usw.).
- Immunneutropenie mit positiven Anti-Neutrophilen-Antikörpern, die die Kriterien in 1, 3, 5 und 6 erfüllen.
- Alle SCN-Probanden waren ursprünglich in von Amgen gesponserte SCN-Studien eingeschrieben.
Ausschlusskriterien
- Neutropenie, bekanntermaßen medikamenteninduziert
- Primäre Myelodysplasie
- Primäre Leukämie
- Aplastische Anämie
- Bekannte HIV-Erkrankung
- Systemische Autoimmunerkrankungen wie rheumatoide Arthritis oder systemischer Lupus erythematodes
- Chemotherapie-induzierte Neutropenie (innerhalb der letzten 5 Jahre)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
|
Erwachsenes neutropenisches Subjekt
Erwachsene Probanden mit Diagnose einer schweren chronischen Neutropenie
|
|
Kleines neutropenisches Subjekt
Kinder unter 18 Jahren, bei denen eine schwere chronische Neutropenie diagnostiziert wurde
|
|
Elternteil von Probanden mit geringer Neutropenie
Eltern von minderjährigen Probanden (d. h. Kindern unter 18 Jahren), bei denen eine schwere chronische Neutropenie diagnostiziert wurde
|
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienstuhl: David Chandler Dale, University of Washington
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
- Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
- Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
- Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 199/11901
- UW-730
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .