Kansainvälinen vakavan kroonisen neutropenian rekisteri
TAVOITTEET: I. Dokumentoi vaikean kroonisen neutropenian (SCN) kliininen kulku.
II. Seuraa ja arvioi SCN-potilaiden perushoidon pitkän aikavälin turvallisuutta Yhdysvalloissa, Kanadassa, Euroopassa ja Australiassa.
III. Tutki haittatapahtumien, kuten osteoporoosin, splenomegalian, sytogeneettisten poikkeavuuksien, myelodysplastisen oireyhtymän ja leukemian, ilmaantuvuutta ja tuloksia.
IV. Arvioi kasvua ja kehitystä sekä hematologisia parametreja. V. Tarkkaile kliinisesti merkittäviä muutoksia ensisijaisessa hoitovasteessa ajan myötä.
VI. Perusta lääkäriverkosto parantaaksesi ymmärrystä SCN:stä. VII. Perustetaan väestötietokanta tulevaa tutkimusta varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA:
Lähetteen lähettänyt lääkäri hoitaa potilaita lääketieteellisen tarpeen mukaan. Kliiniset tiedot kerätään lähtötilanteessa ja sen jälkeen 6 kuukauden välein.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3350
- Rekrytointi
- Monash University
-
Ottaa yhteyttä:
- Graham Leischke, PhD
- Puhelinnumero: +61 3 9902 9720
- Sähköposti: Graham.Lieschke@monash.edu
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- Rekrytointi
- CancerCare Manitoba
-
Ottaa yhteyttä:
- Bonnie Paula Cham
- Puhelinnumero: 204-787-4147
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Rekrytointi
- Hospital for Sick Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Yigal Dror, MD
- Puhelinnumero: +416-813-5630
- Sähköposti: yigal.dror@sickkids.ca
-
Ottaa yhteyttä:
- Philippa McCaffrey
- Puhelinnumero: +416-813-8886
- Sähköposti: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
-
-
-
-
-
Hannover, Saksa, D-30625
- Rekrytointi
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Ottaa yhteyttä:
- Connie Zeidler, Dr.med
- Puhelinnumero: +49-511-532-6710
- Sähköposti: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
-
Ottaa yhteyttä:
- Sonja Klein
- Sähköposti: Klein.Sonja@mh-hannover.de
-
-
-
-
England
-
Leeds, England, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
- Rekrytointi
- Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
-
Ottaa yhteyttä:
- Sally Kinsey, MD
- Puhelinnumero: +44-113-392-8191
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Akiko Shimamura, MD, PhD
- Puhelinnumero: 617-919-6109
- Sähköposti: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- Rekrytointi
- University of Massachusetts
-
Ottaa yhteyttä:
- Peter Newburger, MD
- Puhelinnumero: 508-856-4225
- Sähköposti: Peter.Newburger@umassmed.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-0266
- Rekrytointi
- University of Michigan
-
Ottaa yhteyttä:
- Kelly J. Walkovich, MD
- Puhelinnumero: 734-647-2893
- Sähköposti: kwalkovi@umich.edu
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
- Rekrytointi
- St. Joseph's Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- MaryAnn Bonilla
- Puhelinnumero: 973-754-3230
- Sähköposti: bonillam@sjhmc.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Caterna Lovaglio, RN/CRA
- Puhelinnumero: 973-754-3778
- Sähköposti: lovaglic@sjhmc.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of Washington School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- David Chandler Dale
- Puhelinnumero: 206-543-7215
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Osallistumiskriteerit – Tutkittavat voivat ilmoittautua, jos he täyttävät seuraavat ehdot:
- Vahvistettu diagnoosi vakavasta kroonisesta neutropeniasta, joka perustuu dokumentoituun absoluuttiseen neutrofiilimäärään, joka on alle 0,5 x 109/l vähintään kolmella kerralla kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
Potilailla, joilla oletetaan olevan syklinen neutropenia, on suositeltavaa dokumentoida vähintään kaksi neutrofiilisykliä. Asiakirjoihin tulee sisältyä pohjat, joissa neutrofiilien määrä on alle 200, jota seuraa selkeä määrän nousu yleensä vähintään 500:sta 1000:aan, mitä seuraa toinen aliarvo, jonka odotetaan tapahtuvan yleensä noin kolmen viikon kuluttua ensimmäisestä aliarvosta, eli pyöräily kolmen viikon välein. Asiakirjat, joissa on vähintään kuusi viikkoa ja kaksi odotettua pohjapistettä, ovat suositeltavia.
Tapaukset, joissa ei ole selkeitä heilahteluja, luokitellaan synnynnäisiksi (jos neutropenia tai neutropeeniset komplikaatiot näyttävät ilmenneen syntymästä lähtien) tai idiopaattisiksi (jos kaikki todisteet viittaavat hankinnaiseen häiriöön, joka ilmenee ensimmäisen elinvuoden jälkeen).
- Luuytimen aspiraatio, joka vastaa synnynnäisen, syklisen tai idiopaattisen neutropenian diagnoosia. Kaikissa näissä olosuhteissa on odotettavissa, että ytimen aspiraattiarviointi neutropenian aikana osoittaa kypsien neutrofiilien puutteen. Poikkeuksena on myelokathexis, tila, jossa on suuria neutrofiilien kertymiä ja ytimessä on pyknoottisia ytimiä. Luuytimen aspiraatit voivat osoittaa jonkin verran neutrofiililinjan dyspoieesia, mutta erytropoieesin tai verihiutaleiden muodostumisen poikkeavuudet ovat yleensä ristiriidassa SCN-diagnoosin kanssa.
- Normaali sytogeneettinen arviointi. Ainoa poikkeus ovat tapaukset, joissa on hyvin dokumentoitu vakava synnynnäinen neutropenia ja mieluiten aiemmin dokumentoitu normaali sytogeneettinen arviointi, ja ne rekisteröidään nyt rekisteriin leukemiaksi kehittyessä.
- Aiemmin toistuvat infektiot (eli vaikeat suun haavaumat, ientulehdus ja sinuiitti).
- Ikä yli kolme kuukautta.
- Riippumatta hematologisista parametreista voidaan ottaa mukaan koehenkilöt, joilla on seuraavat diagnoosit: Shwachman-Diamondin oireyhtymä (SDS), glykogeenin varastointisairaus tyyppi 1b (GSD1b), Barthin oireyhtymä ja Cohenin oireyhtymä.
- Potilaat, joilla on kohtalaisen vaikea krooninen neutropenia (eli ANC alle 1,0 x 109/l) ja toistuvia vakavia infektioita (eli ihonalaisten alueiden, keuhkojen, maksan jne. syväkudosinfektiot).
- Immuunineutropenia, jossa on positiivisia neutrofiilien vastaisia vasta-aineita, jotka täyttävät kriteerit 1, 3, 5 ja 6.
- Kaikki SCN-potilaat osallistuivat alun perin Amgenin tukemiin SCN-tutkimuksiin.
Poissulkemiskriteerit
- Neutropenia, jonka tiedetään olevan lääkkeiden aiheuttama
- Primaarinen myelodysplasia
- Primaarinen leukemia
- Aplastinen anemia
- Tunnettu HIV-sairaus
- Systeemiset autoimmuunisairaudet, kuten nivelreuma tai systeeminen lupus erythematosus
- Kemoterapian aiheuttama neutropenia (viimeisten 5 vuoden aikana)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Aikuinen neutropeeninen kohde
Aikuiset, joilla on diagnosoitu vaikea krooninen neutropenia
|
|
Pieni neutropeeninen aihe
Alle 18-vuotiaat lapset, joilla on diagnosoitu vaikea krooninen neutropenia
|
|
Pienten neutropeenisten potilaiden vanhempi
Alaikäisten (eli alle 18-vuotiaiden lasten) vanhempi, joilla on diagnosoitu vaikea krooninen neutropenia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: David Chandler Dale, University of Washington
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
- Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
- Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
- Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/11901
- UW-730
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .