Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Internationella registret för allvarlig kronisk neutropeni

20 oktober 2020 uppdaterad av: David Chandler Dale, National Center for Research Resources (NCRR)

MÅL: I. Dokumentera det kliniska förloppet av svår kronisk neutropeni (SCN).

II. Övervaka och utvärdera långsiktig säkerhet för primärbehandling hos SCN-patienter i USA, Kanada, Europa och Australien.

III. Studera förekomsten och resultatet av biverkningar som osteoporos, splenomegali, cytogenetiska avvikelser, myelodysplastiskt syndrom och leukemi.

IV. Utvärdera tillväxt och utveckling och hematologiska parametrar. V. Övervaka för kliniskt signifikanta förändringar i primär behandlingssvar över tid.

VI. Etablera ett läkarnätverk för att öka förståelsen för SCN. VII. Upprätta en demografisk databas för att möjliggöra framtida forskning.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Neutropeni

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLLSKISS:

Patienterna behandlas av den remitterande läkaren enligt medicinsk indikation. Kliniska data samlas in vid baslinjen och därefter var sjätte månad.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

1000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Australien
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Australien, 3350
    - Rekrytering
    - Monash University
    - Kontakt:
      
      Graham Leischke, PhD
      
      Telefonnummer: +61 3 9902 9720
      
      E-post: Graham.Lieschke@monash.edu
Förenta staterna
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    - Rekrytering
    - Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
    - Kontakt:
      
      Akiko Shimamura, MD, PhD
      
      Telefonnummer: 617-919-6109
      
      E-post: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
  - Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
    - Rekrytering
    - University of Massachusetts
    - Kontakt:
      
      Peter Newburger, MD
      
      Telefonnummer: 508-856-4225
      
      E-post: Peter.Newburger@umassmed.edu
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-0266
    - Rekrytering
    - University of Michigan
    - Kontakt:
      
      Kelly J. Walkovich, MD
      
      Telefonnummer: 734-647-2893
      
      E-post: kwalkovi@umich.edu
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
    - Rekrytering
    - St. Joseph's Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      MaryAnn Bonilla
      
      Telefonnummer: 973-754-3230
      
      E-post: bonillam@sjhmc.org
    - Kontakt:
      
      Caterna Lovaglio, RN/CRA
      
      Telefonnummer: 973-754-3778
      
      E-post: lovaglic@sjhmc.org
- Washington
  - Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
    - Rekrytering
    - University of Washington School of Medicine
    - Kontakt:
      
      David Chandler Dale
      
      Telefonnummer: 206-543-7215
Kanada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
    - Rekrytering
    - CancerCare Manitoba
    - Kontakt:
      
      Bonnie Paula Cham
      
      Telefonnummer: 204-787-4147
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - Rekrytering
    - Hospital for Sick Children
    - Kontakt:
      
      Yigal Dror, MD
      
      Telefonnummer: +416-813-5630
      
      E-post: yigal.dror@sickkids.ca
    - Kontakt:
      
      Philippa McCaffrey
      
      Telefonnummer: +416-813-8886
      
      E-post: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
Storbritannien
- England
  - Leeds, England, Storbritannien, LS1 3EX
    - Rekrytering
    - Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
    - Kontakt:
      
      Sally Kinsey, MD
      
      Telefonnummer: +44-113-392-8191
Tyskland
- - Hannover, Tyskland, D-30625
    - Rekrytering
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - Kontakt:
      
      Connie Zeidler, Dr.med
      
      Telefonnummer: +49-511-532-6710
      
      E-post: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
    - Kontakt:
      
      Sonja Klein
      
      E-post: Klein.Sonja@mh-hannover.de

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

patienter som diagnostiserats med svår kronisk neutropeni

Beskrivning

Inklusionskriterier - Ämnen är kvalificerade för registrering om de uppfyller följande kriterier:

En bekräftad diagnos av allvarlig kronisk neutropeni baserad på dokumenterade absoluta neutrofilantal på mindre än 0,5x109/L vid minst tre tillfällen under de tre månaderna före inskrivningen.
För försökspersoner med förmodad cyklisk neutropeni är dokumentation av minst två neutrofilcykler att föredra. Dokumentationen bör inkludera nadir med neutrofilantal på mindre än 200 följt av en tydlig ökning av antalet i allmänhet till minst 500 till 1000 följt av en andra nadir, vanligtvis förväntas inträffa cirka tre veckor efter den första nadir, dvs. cykling med en tre veckors periodicitet. Dokumentation med minst sex veckors räkning och två förväntade nadir är att föredra.
Fall som inte visar tydliga svängningar kommer att kategoriseras som medfödda (om neutropeni eller neutropena komplikationer verkar ha inträffat från födseln) eller idiopatiska (om alla tecken som tyder på att en förvärvad störning inträffar efter det första levnadsåret).
Benmärgsaspiration överensstämmer med diagnosen medfödd, cyklisk eller idiopatisk neutropeni. Under alla dessa tillstånd förväntas det att utvärderingen av märgspirat vid tidpunkten för neutropeni kommer att visa en brist på mogna neutrofiler. Ett undantag är myelokathexis, ett tillstånd med stora ansamlingar av neutrofiler med pyknotiska kärnor i märgen. Benmärgsaspirater kan visa viss dyspoiesis av neutrofilhärkomsten, men abnormiteter av erytropoes eller trombocytbildning är i allmänhet oförenliga med diagnosen SCN.
Normal cytogenetisk utvärdering. Det enda undantaget är fall av väldokumenterad svår medfödd neutropeni med helst tidigare dokumenterad normal cytogenetisk utvärdering kommer nu att registreras i registret vid tidpunkten för utvecklingen till leukemi.
Anamnes med återkommande infektioner (d.v.s. svåra munsår, gingivit och bihåleinflammation).
Ålder över tre månader.
Oberoende av hematologiska parametrar kan patienter med följande diagnoser inkluderas: Shwachman-Diamond syndrom (SDS), glykogenlagringssjukdom typ 1b (GSD1b), Barths syndrom och Cohens syndrom.
Patienter med måttligt svår kronisk neutropeni (d.v.s. ANC mindre än 1,0x109/L) och återkommande allvarliga infektioner (dvs djupvävnadsinfektioner i subkutana områden, lungor, lever etc.).
Immunneutropeni med positiva anti-neutrofila antikroppar som uppfyller kriterierna i 1, 3, 5 och 6.
Alla SCN-ämnen som ursprungligen registrerades i Amgen-sponsrade SCN-studier.

Exklusions kriterier

Neutropeni känd för att vara läkemedelsinducerad
Primär myelodysplasi
Primär leukemi
Aplastisk anemi
Känd HIV-sjukdom
Systemiska autoimmuna sjukdomar som reumatoid artrit eller systemisk lupus erythematosus
Kemoterapi-inducerad neutropeni (inom de senaste 5 åren)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Vuxen neutropenisk individ Vuxna försökspersoner med diagnosen svår kronisk neutropeni
Mindre neutropeniskt ämne Barn under 18 år som får diagnosen svår kronisk neutropeni
Förälder till mindre neutropena försökspersoner Förälder till minderåriga försökspersoner (dvs barn under 18 år) som diagnostiserats med svår kronisk neutropeni

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Samarbetspartners

University of Washington

Utredare

Studiestol: David Chandler Dale, University of Washington

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 1994

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 1999

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna