Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Internationaal register voor ernstige chronische neutropenie

20 oktober 2020 bijgewerkt door: David Chandler Dale, National Center for Research Resources (NCRR)

DOELSTELLINGEN: I. Documenteer het klinisch beloop van ernstige chronische neutropenie (SCN).

II. Bewaak en beoordeel de veiligheid op lange termijn van de primaire behandeling bij SCN-patiënten in de Verenigde Staten, Canada, Europa en Australië.

III. Bestudeer de incidentie en uitkomst van bijwerkingen zoals osteoporose, splenomegalie, cytogenetische afwijkingen, myelodysplastisch syndroom en leukemie.

IV. Evalueer groei en ontwikkeling en hematologische parameters. V. Controleer op klinisch significante veranderingen in de respons van de primaire behandeling in de loop van de tijd.

VI. Zet een artsennetwerk op om het begrip van SCN te vergroten. VII. Zet een demografische database op om toekomstig onderzoek mogelijk te maken.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Neutropenie

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT:

Patiënten worden door de verwijzende arts behandeld zoals medisch geïndiceerd. Klinische gegevens worden verzameld bij baseline en vervolgens elke 6 maanden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

1000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Australië, 3350
    - Werving
    - Monash University
    - Contact:
      
      Graham Leischke, PhD
      
      Telefoonnummer: +61 3 9902 9720
      
      E-mail: Graham.Lieschke@monash.edu
Canada
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
    - Werving
    - CancerCare Manitoba
    - Contact:
      
      Bonnie Paula Cham
      
      Telefoonnummer: 204-787-4147
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - Werving
    - Hospital for Sick Children
    - Contact:
      
      Yigal Dror, MD
      
      Telefoonnummer: +416-813-5630
      
      E-mail: yigal.dror@sickkids.ca
    - Contact:
      
      Philippa McCaffrey
      
      Telefoonnummer: +416-813-8886
      
      E-mail: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
Duitsland
- - Hannover, Duitsland, D-30625
    - Werving
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - Contact:
      
      Connie Zeidler, Dr.med
      
      Telefoonnummer: +49-511-532-6710
      
      E-mail: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
    - Contact:
      
      Sonja Klein
      
      E-mail: Klein.Sonja@mh-hannover.de
Verenigd Koninkrijk
- England
  - Leeds, England, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
    - Werving
    - Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
    - Contact:
      
      Sally Kinsey, MD
      
      Telefoonnummer: +44-113-392-8191
Verenigde Staten
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    - Werving
    - Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
    - Contact:
      
      Akiko Shimamura, MD, PhD
      
      Telefoonnummer: 617-919-6109
      
      E-mail: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
  - Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
    - Werving
    - University of Massachusetts
    - Contact:
      
      Peter Newburger, MD
      
      Telefoonnummer: 508-856-4225
      
      E-mail: Peter.Newburger@umassmed.edu
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-0266
    - Werving
    - University of Michigan
    - Contact:
      
      Kelly J. Walkovich, MD
      
      Telefoonnummer: 734-647-2893
      
      E-mail: kwalkovi@umich.edu
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
    - Werving
    - St. Joseph's Children's Hospital
    - Contact:
      
      MaryAnn Bonilla
      
      Telefoonnummer: 973-754-3230
      
      E-mail: bonillam@sjhmc.org
    - Contact:
      
      Caterna Lovaglio, RN/CRA
      
      Telefoonnummer: 973-754-3778
      
      E-mail: lovaglic@sjhmc.org
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
    - Werving
    - University of Washington School of Medicine
    - Contact:
      
      David Chandler Dale
      
      Telefoonnummer: 206-543-7215

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

patiënten met de diagnose ernstige chronische neutropenie

Beschrijving

Inclusiecriteria - Proefpersonen komen in aanmerking voor inschrijving als ze aan de volgende criteria voldoen:

Een bevestigde diagnose van ernstige chronische neutropenie op basis van gedocumenteerde absolute aantallen neutrofielen van minder dan 0,5x109/l bij ten minste drie gevallen in de drie maanden voorafgaand aan inschrijving.
Voor proefpersonen met vermoedelijke cyclische neutropenie heeft documentatie van ten minste twee neutrofielcycli de voorkeur. Documentatie moet de dieptepunten omvatten met neutrofielentellingen van minder dan 200, gevolgd door een duidelijke toename van de aantallen in het algemeen tot ten minste 500 tot 1000, gevolgd door een tweede dieptepunt, dat gewoonlijk ongeveer drie weken na het eerste dieptepunt zal optreden, d.w.z. fietsen met een periodiciteit van drie weken. Documentatie met minimaal zes weken telling en twee verwachte dieptepunten heeft de voorkeur.
Gevallen die geen duidelijke oscillaties vertonen, worden gecategoriseerd als congenitaal (als neutropenie of neutropenische complicaties vanaf de geboorte lijken te zijn opgetreden) of idiopathisch (als alle symptomen wijzen op een verworven aandoening die optreedt na het eerste levensjaar).
Beenmergaspiratie consistent met de diagnose van congenitale, cyclische of idiopathische neutropenie. Bij al deze aandoeningen wordt verwacht dat de mergaspiraatevaluatie op het moment van neutropenie een tekort aan rijpe neutrofielen zal aantonen. Een uitzondering is myelokathexis, een aandoening met grote opeenhopingen van neutrofielen met pycnotische kernen in het merg. Beenmergaspiraten kunnen enige dyspoëse van de neutrofielenlijn vertonen, maar afwijkingen van erytropoëse of bloedplaatjesvorming zijn over het algemeen niet consistent met de diagnose SCN.
Normale cytogenetische evaluatie. De enige uitzondering zijn gevallen van goed gedocumenteerde ernstige congenitale neutropenie met bij voorkeur eerder gedocumenteerde normale cytogenetische evaluatie, die nu in het register worden opgenomen op het moment van evolutie naar leukemie.
Geschiedenis van terugkerende infecties (d.w.z. ernstige mondzweren, gingivitis en sinusitis).
Leeftijd ouder dan drie maanden.
Onafhankelijk van hematologische parameters kunnen proefpersonen met de volgende diagnoses worden opgenomen: Shwachman-Diamond-syndroom (SDS), glycogeenstapelingsziekte type 1b (GSD1b), Barth-syndroom en het syndroom van Cohen.
Proefpersonen met matig ernstige chronische neutropenie (d.w.z. ANC minder dan 1,0x109/l) en terugkerende ernstige infecties (d.w.z. diepe weefselinfecties van onderhuidse gebieden, longen, lever, enz.).
Immuunneutropenie met positieve antineutrofiele antilichamen die voldoen aan de criteria in 1, 3, 5 en 6.
Alle SCN-proefpersonen namen oorspronkelijk deel aan door Amgen gesponsorde SCN-onderzoeken.

Uitsluitingscriteria

Neutropenie waarvan bekend is dat deze door geneesmiddelen wordt veroorzaakt
Primaire myelodysplasie
Primaire leukemie
Aplastische anemie
Bekende hiv-ziekte
Systemische auto-immuunziekten zoals reumatoïde artritis of systemische lupus erythematosus
Door chemotherapie geïnduceerde neutropenie (in de afgelopen 5 jaar)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Volwassen neutropenisch onderwerp Volwassen proefpersonen met de diagnose ernstige chronische neutropenie
Klein neutropenisch onderwerp Kinderen jonger dan 18 jaar bij wie de diagnose ernstige chronische neutropenie is gesteld
Ouder van minderjarige neutropenische proefpersonen Ouder van minderjarige proefpersonen (d.w.z. kinderen jonger dan 18 jaar) bij wie de diagnose ernstige chronische neutropenie is gesteld

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Center for Research Resources (NCRR)

Medewerkers

University of Washington

Onderzoekers

Studie stoel: David Chandler Dale, University of Washington

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 1994

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria