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Registro Internacional para Neutropenia Crônica Grave

20 de outubro de 2020 atualizado por: David Chandler Dale, National Center for Research Resources (NCRR)

OBJETIVOS: I. Documentar o curso clínico da neutropenia crônica grave (NSQ).

II. Monitore e avalie a segurança a longo prazo do tratamento primário em pacientes com SCN nos Estados Unidos, Canadá, Europa e Austrália.

III. Estudar a incidência e o resultado de eventos adversos como osteoporose, esplenomegalia, anormalidades citogenéticas, síndrome mielodisplásica e leucemia.

4. Avaliar crescimento e desenvolvimento e parâmetros hematológicos. V. Monitorar alterações clinicamente significativas na resposta primária ao tratamento ao longo do tempo.

VI. Estabelecer uma rede de médicos para aumentar a compreensão do SCN. VII. Estabeleça um banco de dados demográfico para permitir pesquisas futuras.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Neutropenia

Descrição detalhada

ESBOÇO DO PROTOCOLO:

Os pacientes são tratados pelo médico de referência conforme indicação médica. Os dados clínicos são coletados no início do estudo e a cada 6 meses.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

1000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Alemanha
- - Hannover, Alemanha, D-30625
    - Recrutamento
    - Medizinische Hochschule Hannover
    - Contato:
      
      Connie Zeidler, Dr.med
      
      Número de telefone: +49-511-532-6710
      
      E-mail: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
    - Contato:
      
      Sonja Klein
      
      E-mail: Klein.Sonja@mh-hannover.de
Austrália
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Austrália, 3350
    - Recrutamento
    - Monash University
    - Contato:
      
      Graham Leischke, PhD
      
      Número de telefone: +61 3 9902 9720
      
      E-mail: Graham.Lieschke@monash.edu
Canadá
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0V9
    - Recrutamento
    - CancerCare Manitoba
    - Contato:
      
      Bonnie Paula Cham
      
      Número de telefone: 204-787-4147
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
    - Recrutamento
    - Hospital for Sick Children
    - Contato:
      
      Yigal Dror, MD
      
      Número de telefone: +416-813-5630
      
      E-mail: yigal.dror@sickkids.ca
    - Contato:
      
      Philippa McCaffrey
      
      Número de telefone: +416-813-8886
      
      E-mail: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
Estados Unidos
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    - Recrutamento
    - Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
    - Contato:
      
      Akiko Shimamura, MD, PhD
      
      Número de telefone: 617-919-6109
      
      E-mail: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
  - Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
    - Recrutamento
    - University of Massachusetts
    - Contato:
      
      Peter Newburger, MD
      
      Número de telefone: 508-856-4225
      
      E-mail: Peter.Newburger@umassmed.edu
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0266
    - Recrutamento
    - University of Michigan
    - Contato:
      
      Kelly J. Walkovich, MD
      
      Número de telefone: 734-647-2893
      
      E-mail: kwalkovi@umich.edu
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
    - Recrutamento
    - St. Joseph's Children's Hospital
    - Contato:
      
      MaryAnn Bonilla
      
      Número de telefone: 973-754-3230
      
      E-mail: bonillam@sjhmc.org
    - Contato:
      
      Caterna Lovaglio, RN/CRA
      
      Número de telefone: 973-754-3778
      
      E-mail: lovaglic@sjhmc.org
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
    - Recrutamento
    - University of Washington School of Medicine
    - Contato:
      
      David Chandler Dale
      
      Número de telefone: 206-543-7215
Reino Unido
- England
  - Leeds, England, Reino Unido, LS1 3EX
    - Recrutamento
    - Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
    - Contato:
      
      Sally Kinsey, MD
      
      Número de telefone: +44-113-392-8191

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

pacientes diagnosticados com neutropenia crônica grave

Descrição

Critérios de inclusão - Os indivíduos são elegíveis para inscrição se atenderem aos seguintes critérios:

Um diagnóstico confirmado de neutropenia crônica grave com base em contagens absolutas documentadas de neutrófilos inferiores a 0,5x109/L em pelo menos três ocasiões nos três meses anteriores à inscrição.
Para indivíduos com neutropenia cíclica presumida, é preferível a documentação de pelo menos dois ciclos de neutrófilos. A documentação deve incluir os nadirs com contagens de neutrófilos inferiores a 200 seguidos por um claro aumento nas contagens geralmente para pelo menos 500 a 1000 seguido por um segundo nadir, geralmente esperado para ocorrer cerca de três semanas após o primeiro nadir, ou seja, ciclagem com uma periodicidade de três semanas. A documentação com pelo menos seis semanas de contagens e dois nadirs esperados é preferida.
Casos que não apresentem oscilações claras serão categorizados como congênitos (se neutropenia ou complicações neutropênicas parecem ter ocorrido desde o nascimento) ou idiopáticos (se todos os sintomas em evidência apontam para um distúrbio adquirido ocorrido após o primeiro ano de vida).
Aspiração de medula óssea consistente com o diagnóstico de neutropenia congênita, cíclica ou idiopática. Em todas essas condições, espera-se que a avaliação do aspirado de medula no momento da neutropenia mostre uma deficiência de neutrófilos maduros. Uma exceção é a mielocatexia, uma condição com grandes acúmulos de neutrófilos com núcleos picnóticos na medula. Aspirados de medula óssea podem mostrar alguma dispoiese da linhagem de neutrófilos, mas anormalidades de eritropoiese ou formação de plaquetas são, em geral, inconsistentes com o diagnóstico de SCN.
Avaliação citogenética normal. A única exceção são os casos de neutropenia congênita grave bem documentada com avaliação citogenética normal preferencialmente previamente documentada, que agora serão inscritos no Registro no momento da evolução para leucemia.
História de infecções recorrentes (ou seja, úlceras graves na boca, gengivite e sinusite).
Idade superior a três meses.
Independentemente dos parâmetros hematológicos, podem ser incluídos indivíduos com os seguintes diagnósticos: síndrome de Shwachman-Diamond (SDS), doença de armazenamento de glicogênio tipo 1b (GSD1b), síndrome de Barth e síndrome de Cohen.
Indivíduos com neutropenia crônica moderadamente grave (ou seja, ANC menor que 1,0x109/L) e infecções graves recorrentes (ou seja, infecções de tecidos profundos de áreas subcutâneas, pulmões, fígado, etc.).
Neutropenia imune com anticorpos anti-neutrófilos positivos preenchendo os critérios em 1, 3, 5 e 6.
Todos os indivíduos SCN originalmente inscritos em estudos SCN patrocinados pela Amgen.

Critério de exclusão

Neutropenia sabidamente induzida por drogas
Mielodisplasia primária
leucemia primária
Anemia aplástica
Doença de HIV conhecida
Doenças autoimunes sistêmicas, como artrite reumatóide ou lúpus eritematoso sistêmico
Neutropenia induzida por quimioterapia (nos últimos 5 anos)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Sujeito neutropênico adulto Sujeitos adultos com diagnóstico de neutropenia crônica grave
Sujeito neutropênico menor Crianças menores de 18 anos com diagnóstico de neutropenia crônica grave
Pais de Sujeitos Neutropênicos Menores Pais de indivíduos menores (ou seja, crianças com menos de 18 anos de idade) diagnosticados com neutropenia crônica grave

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Center for Research Resources (NCRR)

Colaboradores

University of Washington

Investigadores

Cadeira de estudo: David Chandler Dale, University of Washington

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 1994

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de outubro de 1999

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ