Registro internazionale per la neutropenia cronica grave
OBIETTIVI: I. Documentare il decorso clinico della neutropenia cronica grave (SCN).
II. Monitorare e valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento primario nei pazienti SCN negli Stati Uniti, Canada, Europa e Australia.
III. Studiare l'incidenza e l'esito di eventi avversi come osteoporosi, splenomegalia, anomalie citogenetiche, sindrome mielodisplastica e leucemia.
IV. Valutare la crescita e lo sviluppo e i parametri ematologici. V. Monitorare i cambiamenti clinicamente significativi nella risposta al trattamento primario nel tempo.
VI. Stabilire una rete di medici per aumentare la comprensione della SCN. VII. Stabilire un database demografico per consentire ricerche future.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
SCHEMA DEL PROTOCOLLO:
I pazienti sono curati dal medico di riferimento secondo le indicazioni mediche. I dati clinici vengono raccolti al basale e successivamente ogni 6 mesi.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3350
- Reclutamento
- Monash University
-
Contatto:
- Graham Leischke, PhD
- Numero di telefono: +61 3 9902 9720
- Email: Graham.Lieschke@monash.edu
-
-
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
- Reclutamento
- CancerCare Manitoba
-
Contatto:
- Bonnie Paula Cham
- Numero di telefono: 204-787-4147
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Reclutamento
- Hospital for Sick Children
-
Contatto:
- Yigal Dror, MD
- Numero di telefono: +416-813-5630
- Email: yigal.dror@sickkids.ca
-
Contatto:
- Philippa McCaffrey
- Numero di telefono: +416-813-8886
- Email: phillippa.mccaffrey@sickkids.ca
-
-
-
-
-
Hannover, Germania, D-30625
- Reclutamento
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Contatto:
- Connie Zeidler, Dr.med
- Numero di telefono: +49-511-532-6710
- Email: zeidler.cornelia@mh-hannover.de
-
Contatto:
- Sonja Klein
- Email: Klein.Sonja@mh-hannover.de
-
-
-
-
England
-
Leeds, England, Regno Unito, LS1 3EX
- Reclutamento
- Leeds Teaching Hospitals, Yorkshire Regional Centre for Paediatric Oncology & Haematology
-
Contatto:
- Sally Kinsey, MD
- Numero di telefono: +44-113-392-8191
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Dana-Farber/Boston Children¹s Cancer and Blood Disorders Center
-
Contatto:
- Akiko Shimamura, MD, PhD
- Numero di telefono: 617-919-6109
- Email: Akiko.Shimamura@childrens.harvard.edu
-
Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- Reclutamento
- University of Massachusetts
-
Contatto:
- Peter Newburger, MD
- Numero di telefono: 508-856-4225
- Email: Peter.Newburger@umassmed.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0266
- Reclutamento
- University of Michigan
-
Contatto:
- Kelly J. Walkovich, MD
- Numero di telefono: 734-647-2893
- Email: kwalkovi@umich.edu
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
- Reclutamento
- St. Joseph's Children's Hospital
-
Contatto:
- MaryAnn Bonilla
- Numero di telefono: 973-754-3230
- Email: bonillam@sjhmc.org
-
Contatto:
- Caterna Lovaglio, RN/CRA
- Numero di telefono: 973-754-3778
- Email: lovaglic@sjhmc.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- Reclutamento
- University of Washington School of Medicine
-
Contatto:
- David Chandler Dale
- Numero di telefono: 206-543-7215
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione - I soggetti sono idonei per l'iscrizione se soddisfano i seguenti criteri:
- Una diagnosi confermata di grave neutropenia cronica basata su una conta assoluta dei neutrofili documentata inferiore a 0,5x109/L in almeno tre occasioni nei tre mesi precedenti l'arruolamento.
Per i soggetti con presunta neutropenia ciclica, è preferibile la documentazione di almeno due cicli dei neutrofili. La documentazione dovrebbe includere i nadir con conte dei neutrofili inferiori a 200 seguiti da un chiaro aumento delle conte generalmente da almeno 500 a 1000 seguito da un secondo nadir, che di solito dovrebbe verificarsi circa tre settimane dopo il primo nadir, cioè cicli con una periodicità di tre settimane. È preferibile la documentazione con almeno sei settimane di conteggi e due nadir previsti.
I casi che non mostrano chiare oscillazioni saranno classificati come congeniti (se la neutropenia o le complicazioni neutropeniche sembrano essersi verificate dalla nascita) o idiopatici (se tutti i sintomi in evidenza indicano un disturbo acquisito che si verifica dopo il primo anno di vita).
- Aspirazione del midollo osseo coerente con la diagnosi di neutropenia congenita, ciclica o idiopatica. In tutte queste condizioni, si prevede che la valutazione dell'aspirato midollare al momento della neutropenia mostri una carenza di neutrofili maturi. Un'eccezione è la mielocatessi, una condizione con grandi accumuli di neutrofili con nuclei picnotici nel midollo. Gli aspirati di midollo osseo possono mostrare una certa dispoiesi del lignaggio dei neutrofili, ma le anomalie dell'eritropoiesi o della formazione delle piastrine sono, in generale, incoerenti con la diagnosi di SCN.
- Normale valutazione citogenetica. L'unica eccezione sono i casi di grave neutropenia congenita ben documentata con valutazione citogenetica normale preferibilmente precedentemente documentata saranno ora iscritti nel Registro al momento dell'evoluzione verso la leucemia.
- Storia di infezioni ricorrenti (ad es. ulcere della bocca gravi, gengivite e sinusite).
- Età superiore a tre mesi.
- Indipendentemente dai parametri ematologici, possono essere inclusi soggetti con le seguenti diagnosi: sindrome di Shwachman-Diamond (SDS), malattia da accumulo di glicogeno di tipo 1b (GSD1b), sindrome di Barth e sindrome di Cohen.
- Soggetti con neutropenia cronica moderatamente grave (cioè ANC inferiore a 1,0x109/L) e infezioni gravi ricorrenti (cioè infezioni dei tessuti profondi delle aree sottocutanee, polmoni, fegato, ecc.).
- Neutropenia immunitaria con anticorpi anti-neutrofili positivi che soddisfano i criteri in 1, 3, 5 e 6.
- Tutti i soggetti SCN originariamente arruolati negli studi SCN sponsorizzati da Amgen.
Criteri di esclusione
- Neutropenia notoriamente indotta da farmaci
- Mielodisplasia primaria
- Leucemia primaria
- Anemia aplastica
- Malattia da HIV nota
- Malattie autoimmuni sistemiche come l'artrite reumatoide o il lupus eritematoso sistemico
- Neutropenia indotta da chemioterapia (negli ultimi 5 anni)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
|
Soggetto adulto neutropenico
Soggetti adulti con diagnosi di grave neutropenia cronica
|
|
Soggetto Neutropenico Minore
Bambini sotto i 18 anni a cui viene diagnosticata una grave neutropenia cronica
|
|
Genitore di soggetti neutropenici minori
Genitore di soggetti minori (cioè bambini di età inferiore a 18 anni) a cui è stata diagnosticata una grave neutropenia cronica
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: David Chandler Dale, University of Washington
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Dale DC, Bonilla MA, Boxer L, et al.: Development of AML/MDS in a subset of patients (PTS) with severe chronic neutropenia (SCN). Blood 84(10 suppl 1): 518a, 1994.
- Guerra J, Withers DA, Boxer LM. Myb binding sites mediate negative regulation of c-myb expression in T-cell lines. Blood. 1995 Sep 1;86(5):1873-80.
- Welte K, Dale D. Pathophysiology and treatment of severe chronic neutropenia. Ann Hematol. 1996 Apr;72(4):158-65. doi: 10.1007/s002770050156.
- Kalra R, Dale D, Freedman M, Bonilla MA, Weinblatt M, Ganser A, Bowman P, Abish S, Priest J, Oseas RS, Olson K, Paderanga D, Shannon K. Monosomy 7 and activating RAS mutations accompany malignant transformation in patients with congenital neutropenia. Blood. 1995 Dec 15;86(12):4579-86.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 199/11901
- UW-730
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .