化疗联合外周血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤或原发性系统性淀粉样变性患者

目标：

• 确定多发性骨髓瘤或原发性系统性淀粉样变性患者接受高剂量化疗和自体造血干细胞支持的反应率。
• 确定该方案对这些患者的毒性。
• 确定用该方案治疗的多发性骨髓瘤患者的无病生存期和总生存期。

大纲：根据疾病对既往治疗的反应（反应性与难治性或复发性）和诊断（多发性骨髓瘤与原发性系统性淀粉样变性）对患者进行分层。

在诱导化疗过程之后，患者每天皮下 (SC) 接受非格司亭 (G-CSF)，直到外周血干细胞 (PBSC) 采集完成。 没有动员足够细胞的患者进行骨髓采集。

患者在第-2 天和第-1 天接受超过30 分钟的美法仑IV。 存储的 PBSC 和/或骨髓的一半在第 0 天被回输。患者从第 0 天开始每天接受 sargramostim (GM-CSF)，一直持续到血细胞计数恢复。 对治疗无反应或不能耐受治疗的原发性系统性淀粉样变性患者不进行第二个疗程。

在接受美法仑后 4-6 周内，患者在第 -8 至 -5 天接受口服白消安，然后在 -4 和 -3 天连续接受环磷酰胺静脉注射。 剩余的一半 PBSCs 和/或骨髓在第 0 天被重新注入。患者从第 0 天开始每天接受 GM-CSF，一直持续到血细胞计数恢复。

在接受第二个疗程的高剂量化疗后的 4-12 周内，多发性骨髓瘤患者在血细胞计数恢复后接受每周 3 天的干扰素 α SC 维持治疗。

患者每 3 个月随访 1 年，然后每年随​​访 5 年。

预计应计入组人数：大约 60-75 名患者（25 名患者为反应性疾病阶层，25 名患者为难治性或复发性疾病阶层，10-25 名患者为原发性系统性淀粉样变性患者阶层）将在 3 年内为这项研究累积。