高危血红蛋白病患者相关供体的骨髓移植
2020年1月15日 更新者：Robert Krance、Baylor College of Medicine
来自 HLA 相同相关供体的同种异体骨髓移植，用于高危血红蛋白病患者：血红蛋白 SS、血红蛋白 SC、血红蛋白 SB0/+ 地中海贫血或纯合子 B0/+ 地中海贫血或 B0/+ 地中海贫血的严重变异
本研究的主要目标是确定骨髓移植对严重地中海贫血或镰状细胞病患者的风险和益处。
参与该项目将为期两年。
研究概览
详细说明
要进行骨髓移植，我们必须首先杀死骨髓中产生异常红细胞的细胞，这种异常红细胞存在于严重地中海贫血或镰状细胞病患者身上。
我们将使用三种药物来做到这一点：白消安、环磷酰胺和 CAMPATH-1H。 CAMPATH-IH 是一种研究药物。 CAMPATH-1H 用于防止参与者排斥或拒绝让供体血细胞在体内生长。 药物治疗后，参与者将从具有相匹配的健康骨髓的兄弟或姐妹那里获得骨髓。
研究类型
介入性
注册
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- The Methodist Hospital
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 64年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
包含：
- 患有纯合子 B0/+ 地中海贫血或 B0/+ 地中海贫血严重变异且 HLA 基因型相同的供体的患者。
- 具有 HLA 基因型相同供体和血红蛋白 SS、血红蛋白 SC 或血红蛋白 Sb 0/+ 且至少符合以下一项的患者：
既往中枢神经系统血管闭塞发作，伴有或不伴有残留的神经系统发现；频繁的疼痛性血管闭塞发作，严重干扰正常的生活活动，需要长期输血治疗；需要长期输血治疗的复发性 SCD 胸部综合征事件。
- 严重贫血会影响可接受的生活质量并需要长期输血治疗。
- 患者必须具有 HLA 基因型相同的供体。
- 出生年龄至 65 岁之间。
- 有生育能力的妇女必须进行阴性妊娠试验。
排除：
- 活检证实慢性活动性肝炎或纤维化伴门静脉桥接。
- SCD 慢性肺病 >/= 3 期。
- 严重肾功能不全定义为肌酐清除率 <40 ml/min/1.73 M2
- 严重心功能不全定义为缩短分数 <25%。
- 艾滋病毒感染。
- 严重但未明确的慢性毒性足以严重影响患者耐受骨髓移植 (BMT) 的能力。
- 理解 BMT 过程中固有的性质和风险并给予知情同意的智力不足（对于未成年人，法定监护人必须满足此标准）。
- 怀孕、哺乳或不愿使用适当的避孕措施。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅：Malcolm K. Brenner, MD、Baylor College of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2000年8月1日
初级完成 (实际的)
2003年11月21日
研究完成 (实际的)
2003年11月21日
研究注册日期
首次提交
2002年6月26日
首先提交符合 QC 标准的
2002年6月27日
首次发布 (估计)
2002年6月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月15日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
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