Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beenmergtransplantatie van verwante donor voor patiënten met hoogrisico hemoglobinopathieën

15 januari 2020 bijgewerkt door: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Allogene beenmergtransplantatie van HLA-identieke donoren voor patiënten met hoogrisico hemoglobinopathieën: hemoglobine SS, hemoglobine SC, hemoglobine SB0/+ thalassemie of homozygote B0/+ thalassemie of ernstige varianten van B0/+ thalassemie

Het belangrijkste doel van deze studie is het bepalen van de risico's en voordelen van beenmergtransplantaties bij patiënten met ernstige thalassemie of sikkelcelanemie. Deelname aan dit project duurt twee jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Om de beenmergtransplantatie uit te voeren, moeten we eerst de cellen in het beenmerg doden die de abnormale rode bloedcellen maken die worden aangetroffen bij patiënten met ernstige thalassemie of sikkelcelanemie.

We zullen dit doen door drie medicijnen te gebruiken: busulfan, cyclofosfamide en CAMPATH-1H. CAMPATH-IH is een onderzoeksgeneesmiddel. CAMPATH-1H wordt gebruikt om te voorkomen dat deelnemers de donorbloedcellen in het lichaam afwijzen of weigeren te laten groeien. Na de medicamenteuze behandeling krijgen deelnemers beenmerg van een broer of zus die gezond beenmerg heeft dat overeenkomt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 64 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

opname:

  • Patiënten met homozygote B0/+ thalassemie of ernstige varianten van B0/+ thalassemie met een HLA genotypisch identieke donor.
  • Patiënten met een HLA-genotype-identieke donor en hemoglobine SS, hemoglobine SC of hemoglobine Sb 0/+ en ten minste een van de volgende:

Eerdere vaso-occlusieve episode van het centrale zenuwstelsel met of zonder resterende neurologische bevindingen; Frequente pijnlijke vaso-occlusieve episoden die de normale levensactiviteiten aanzienlijk verstoren en die chronische transfusietherapie noodzakelijk maken; Terugkerende SCD-borstsyndroomgebeurtenissen die chronische transfusietherapie noodzakelijk maken.

  • Ernstige bloedarmoede die een aanvaardbare kwaliteit van leven verhindert en chronische transfusietherapie noodzakelijk maakt.
  • De patiënt moet een HLA-genotype-identieke donor hebben.
  • Tussen de geboorteleeftijd en 65 jaar.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan.

Uitsluiting:

  • Biopsie bewezen chronische actieve hepatitis of fibrose met portale overbrugging.
  • SCD chronische longziekte >/= stadium 3.
  • Ernstige nierfunctiestoornis gedefinieerd als creatinineklaring < 40 ml/min/1,73 M2
  • Ernstige hartdisfunctie gedefinieerd als verkortingsfractie <25%.
  • HIV-infectie.
  • Ernstige maar niet-gespecificeerde chronische toxiciteit die ernstig genoeg is om het vermogen van de patiënt om beenmergtransplantatie (BMT) te verdragen nadelig te beïnvloeden.
  • Ontoereikende intellectuele capaciteit om de aard en het risico inherent aan het BMT-proces te begrijpen en geïnformeerde toestemming te geven (in het geval van minderjarigen moet aan deze criteria worden voldaan door de wettelijke voogd).
  • Zwanger, borstvoeding gevend of niet bereid om geschikte anticonceptie te gebruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Medewerkers

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Onderzoekers

  • Studie stoel: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2000

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 november 2003

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 november 2003

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 juni 2002

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juni 2002

Eerst geplaatst (Schatting)

28 juni 2002

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H6847
  • Scallo2

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren