Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Luuydinsiirto läheiseltä luovuttajalta potilaille, joilla on korkea riski hemoglobinopatia

keskiviikko 15. tammikuuta 2020 päivittänyt: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Allogeeninen luuydinsiirto HLA:lta identtisiltä läheisiltä luovuttajilta potilaille, joilla on korkean riskin hemoglobinopatiat: Hemoglobiini SS, Hemoglobiini SC, Hemoglobiini SB0/+ talassemia tai Homotsygoottinen B0/+ talassemia tai vakavat B0/+ talassemian muunnelmat

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on määrittää luuydinsiirtojen riskit ja hyödyt potilailla, joilla on vaikea talassemia tai sirppisolusairaus. Osallistuminen tähän hankkeeseen kestää kaksi vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Luuytimen siirtoa varten meidän on ensin tapettava luuytimessä olevat solut, jotka tuottavat epänormaaleja punasoluja, joita löytyy potilailta, joilla on vaikea talassemia tai sirppisolusairaus.

Teemme tämän käyttämällä kolmea lääkettä: busulfaania, syklofosfamidia ja CAMPATH-1H:ta. CAMPATH-IH on tutkimuslääke. CAMPATH-1H:ta käytetään estämään osallistujia hylkäämästä tai kieltäytymästä antamasta luovuttajan verisoluja kasvaa kehossa. Lääkehoidon jälkeen osallistujille annetaan luuydintä veljeltä tai sisarelta, jolla on terve ja vastaava luuydin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 64 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällystäminen:

  • Potilaat, joilla on homotsygoottinen B0/+-talassemia tai vakavia B0/+-talassemian muunnelmia, joilla on genotyypillisesti identtinen HLA-luovuttaja.
  • Potilaat, joilla on HLA-genotyyppi identtinen luovuttaja ja hemoglobiini SS, hemoglobiini SC tai hemoglobiini Sb 0/+ ja vähintään yksi seuraavista:

Aiempi keskushermoston vaso-okklusiivinen episodi, jossa on tai ei ole jäännösneurologisia löydöksiä; Usein esiintyvät kivuliaita vaso-okklusiivisia jaksoja, jotka häiritsevät merkittävästi normaalia elämää ja jotka edellyttävät kroonista verensiirtohoitoa; Toistuvat SCD-rintasyndroomatapahtumat, jotka edellyttävät kroonista verensiirtohoitoa.

  • Vaikea anemia, joka estää hyväksyttävän elämänlaadun ja vaatii kroonista verensiirtohoitoa.
  • Potilaalla on oltava HLA-genotyypin identtinen luovuttaja.
  • Syntymäiän ja 65 vuoden välillä.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti.

Poissulkeminen:

  • Biopsialla todistettu krooninen aktiivinen hepatiitti tai fibroosi portaalisillalla.
  • SCD krooninen keuhkosairaus >/= vaihe 3.
  • Vaikea munuaisten vajaatoiminta määritellään kreatiniinipuhdistukseksi <40 ml/min/1,73 M2
  • Vaikea sydämen vajaatoiminta määritellään lyheneväksi fraktioksi < 25 %.
  • HIV-infektio.
  • Vakava, mutta määrittelemätön krooninen toksisuus, joka on riittävän vakava vaikuttaakseen haitallisesti potilaan kykyyn sietää luuytimensiirtoa (BMT).
  • Riittämätön älyllinen kyky ymmärtää BMT-prosessin luonnetta ja riskejä ja antaa tietoon perustuva suostumus (alaikäisten tapauksessa laillisen huoltajan on täytettävä tämä kriteeri).
  • Raskaana oleva, imettävä tai haluton käyttämään asianmukaista ehkäisyä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baylor College of Medicine

Yhteistyökumppanit

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. elokuuta 2000

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. marraskuuta 2003

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. marraskuuta 2003

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 26. kesäkuuta 2002

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. kesäkuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 28. kesäkuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Lauantai 18. tammikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. tammikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H6847
  • Scallo2

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa