高リスクヘモグロビン症患者に対する関連ドナーからの骨髄移植

含まれるもの:

• HLA遺伝子型が同一のドナーを有する、ホモ接合型B0/+サラセミアまたはB0/+サラセミアの重度変異型患者。
• HLA遺伝子型が同一のドナーで、ヘモグロビンSS、ヘモグロビンSC、またはヘモグロビンSb 0/+を有し、以下の少なくとも1つを有する患者：

過去の中枢神経系血管閉塞エピソードの残存神経学的所見の有無にかかわらず、痛みを伴う血管閉塞症状が頻繁に発生し、通常の生活活動が著しく妨げられ、慢性的な輸血療法が必要となる。慢性的な輸血療法を必要とする再発性 SCD 胸部症候群。

• 許容できる生活の質を妨げ、慢性的な輸血療法を必要とする重度の貧血。
• 患者には、HLA 遺伝子型が同一のドナーが必要です。
• 誕生年齢から65歳までの方。
• 妊娠の可能性のある女性は、妊娠検査結果が陰性でなければなりません。

除外：

• 生検により、慢性活動性肝炎または門脈架橋を伴う線維症が証明されました。
• SCD 慢性肺疾患 >/= ステージ 3。
• クレアチニンクリアランス<40 ml/分/1.73として定義される重度の腎機能障害 M2
• 重度の心機能不全は短縮率<25%として定義されます。
• HIV感染症。
• 骨髄移植 (BMT) に対する患者の耐容能力に悪影響を与えるほど深刻な、重度だが特定されていない慢性毒性。
• BMT プロセスに内在する性質とリスクを理解し、インフォームドコンセントを与える知的能力が不十分である (未成年者の場合、この基準は法定後見人によって満たされなければならない)。
• 妊娠中、授乳中、または適切な避妊を希望しない。