Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Csontvelő-átültetés rokon donortól magas kockázatú hemoglobinopátiában szenvedő betegek számára

2020. január 15. frissítette: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Allogén csontvelő-transzplantáció HLA azonos rokon donoroktól magas kockázatú hemoglobinopátiában szenvedő betegek számára: hemoglobin SS, hemoglobin SC, hemoglobin SB0/+ talaszémia vagy homozigóta B0/+ talaszémia vagy a B0/+ thalassaemia súlyos változatai

Ennek a tanulmánynak a fő célja a csontvelő-transzplantáció kockázatainak és előnyeinek meghatározása súlyos talaszémiában vagy sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél. A projektben való részvétel két évig tart.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A csontvelő-transzplantáció elvégzéséhez először meg kell ölnünk a csontvelőben azokat a sejteket, amelyek abnormális vörösvértesteket termelnek, amelyek súlyos talaszémiában vagy sarlósejtes analízisben szenvedő betegeknél találhatók.

Ezt három gyógyszerrel fogjuk megtenni: buszulfánt, ciklofoszfamidot és CAMPATH-1H-t. A CAMPATH-IH egy vizsgálati gyógyszer. A CAMPATH-1H-t annak megakadályozására használják, hogy a résztvevők elutasítsák vagy megtagadják a donor vérsejtek növekedését a szervezetben. A kábítószeres kezelés után a résztvevők csontvelőt kapnak egy olyan testvértől, akinek megfelelő egészséges csontvelője van.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Befogadás:

  • Homozigóta B0/+ talaszémiában vagy a B0/+ thalassaemia súlyos variánsaiban szenvedő betegek genotipikusan azonos HLA donorral.
  • Olyan betegek, akiknek HLA genotípusa azonos donorral, hemoglobin SS, hemoglobin SC vagy hemoglobin Sb 0/+, és az alábbiak legalább egyike:

Korábbi központi idegrendszeri vazookkluzív epizód reziduális neurológiai leletekkel vagy anélkül; Gyakori fájdalmas érelzáródásos epizódok, amelyek jelentősen megzavarják a normális élettevékenységet, és amelyek krónikus transzfúziós kezelést tesznek szükségessé; Ismétlődő SCD mellkasi szindróma események, amelyek krónikus transzfúziós terápiát tesznek szükségessé.

  • Súlyos vérszegénység, amely megakadályozza az elfogadható életminőséget és krónikus transzfúziós kezelést tesz szükségessé.
  • A páciensnek azonos HLA genotípusú donorral kell rendelkeznie.
  • Születési kor és 65 év között.
  • A fogamzóképes nőknek negatív terhességi tesztet kell végezniük.

Kirekesztés:

  • Biopsziával bizonyított krónikus aktív hepatitis vagy fibrózis portális áthidalással.
  • SCD krónikus tüdőbetegség >/= 3. stádium.
  • Súlyos veseműködési zavar, mint kreatinin-clearance <40 ml/perc/1,73 M2
  • Súlyos szívműködési zavar, mint 25%-nál kisebb frakció.
  • HIV fertőzés.
  • Súlyos, de nem meghatározott krónikus toxicitás, amely elég súlyos ahhoz, hogy károsan befolyásolja a beteg csontvelő-transzplantáció (BMT) tolerálhatóságát.
  • Nem megfelelő intellektuális képesség a BMT-folyamat természetének és kockázatának megértéséhez és tájékozott beleegyezésének megadásához (kiskorúak esetében ennek a kritériumnak a törvényes gyámnak kell megfelelnie).
  • Terhes, szoptató vagy nem hajlandó megfelelő fogamzásgátlót alkalmazni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baylor College of Medicine

Együttműködők

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2000. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2003. november 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2003. november 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2002. június 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2002. június 27.

Első közzététel (Becslés)

2002. június 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. január 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 15.

Utolsó ellenőrzés

2020. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • H6847
  • Scallo2

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes vérszegénység

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel