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Knochenmarktransplantation von einem verwandten Spender für Patienten mit Hochrisiko-Hämoglobinopathien

15. Januar 2020 aktualisiert von: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Allogene Knochenmarktransplantation von HLA-identischen verwandten Spendern für Patienten mit Hochrisiko-Hämoglobinopathien: Hämoglobin SS, Hämoglobin SC, Hämoglobin SB0/+ Thalassämie oder homozygote B0/+ Thalassämie oder schwere Varianten von B0/+ Thalassämie

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Risiken und Vorteile von Knochenmarktransplantationen bei Patienten mit schwerer Thalassämie oder Sichelzellenanämie zu ermitteln. Die Teilnahme an diesem Projekt ist auf zwei Jahre angelegt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Um die Knochenmarktransplantation durchzuführen, müssen wir zunächst die Zellen im Knochenmark abtöten, die die abnormalen roten Blutkörperchen bilden, die bei Patienten mit schwerer Thalassämie oder Sichelzellenanämie auftreten.

Dies erreichen wir durch den Einsatz von drei Medikamenten: Busulfan, Cyclophosphamid und CAMPATH-1H. CAMPATH-IH ist ein Prüfpräparat. CAMPATH-1H wird verwendet, um zu verhindern, dass Teilnehmer die Spenderblutzellen ablehnen oder sich weigern, im Körper wachsen zu lassen. Nach der medikamentösen Behandlung erhalten die Teilnehmer Knochenmark von einem Bruder oder einer Schwester, deren gesundes Knochenmark dazu passt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 64 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Aufnahme:

  • Patienten mit homozygoter B0/+-Thalassämie oder schweren Varianten der B0/+-Thalassämie mit einem HLA-genotypisch identischen Spender.
  • Patienten mit einem HLA-Genotyp-identischen Spender und Hämoglobin SS, Hämoglobin SC oder Hämoglobin Sb 0/+ und mindestens einem der folgenden:

Frühere vasookklusive Episode des Zentralnervensystems mit oder ohne verbleibende neurologische Befunde; Häufige schmerzhafte vasookklusive Episoden, die die normalen Lebensaktivitäten erheblich beeinträchtigen und eine chronische Transfusionstherapie erforderlich machen; Wiederkehrende SCD-Thorax-Syndrom-Ereignisse, die eine chronische Transfusionstherapie erfordern.

  • Schwere Anämie, die eine akzeptable Lebensqualität beeinträchtigt und eine chronische Transfusionstherapie erforderlich macht.
  • Der Patient muss einen HLA-Genotyp-identischen Spender haben.
  • Zwischen dem Geburtsalter und 65 Jahren.
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen.

Ausschluss:

  • Durch Biopsie nachgewiesene chronisch aktive Hepatitis oder Fibrose mit Pfortaderüberbrückung.
  • SCD chronische Lungenerkrankung >/= Stadium 3.
  • Schwere Nierenfunktionsstörung, definiert als Kreatinin-Clearance <40 ml/min/1,73 M2
  • Schwere Herzfunktionsstörung, definiert als Verkürzungsanteil <25 %.
  • HIV infektion.
  • Schwere, aber nicht näher bezeichnete chronische Toxizität, die schwerwiegend genug ist, um die Fähigkeit des Patienten, eine Knochenmarktransplantation (BMT) zu tolerieren, nachteilig zu beeinträchtigen.
  • Unzureichende intellektuelle Fähigkeit, die Art und das Risiko des BMT-Prozesses zu verstehen und eine informierte Einwilligung zu erteilen (bei Minderjährigen muss dieses Kriterium vom Erziehungsberechtigten erfüllt werden).
  • Schwanger, stillend oder nicht bereit, geeignete Verhütungsmittel anzuwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Mitarbeiter

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Ermittler

  • Studienstuhl: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2000

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. November 2003

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. November 2003

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juni 2002

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2002

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Juni 2002

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H6847
  • Scallo2

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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