Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trapianto di midollo osseo da donatore consanguineo per pazienti con emoglobinopatie ad alto rischio

15 gennaio 2020 aggiornato da: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Trapianto di midollo osseo allogenico da donatori correlati HLA identici per pazienti con emoglobinopatie ad alto rischio: emoglobina SS, emoglobina SC, emoglobina SB0/+ talassemia o talassemia omozigote B0/+ o varianti gravi di talassemia B0/+

L'obiettivo principale di questo studio è determinare i rischi ei benefici dei trapianti di midollo osseo in pazienti con grave talassemia o anemia falciforme. La partecipazione a questo progetto durerà due anni.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Per eseguire il trapianto di midollo osseo, dobbiamo prima uccidere le cellule del midollo osseo che producono i globuli rossi anomali che si trovano nei pazienti con grave talassemia o anemia falciforme.

Lo faremo utilizzando tre farmaci: busulfan, ciclofosfamide e CAMPATH-1H. CAMPATH-IH è un farmaco sperimentale. CAMPATH-1H viene utilizzato per impedire ai partecipanti di rifiutare o rifiutare di far crescere le cellule del sangue del donatore nel corpo. Dopo il trattamento farmacologico, ai partecipanti verrà somministrato il midollo osseo di un fratello o una sorella che ha un midollo osseo sano corrispondente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 64 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusione:

  • Pazienti con talassemia omozigote B0/+ o varianti gravi di talassemia B0/+ con un donatore HLA genotipicamente identico.
  • Pazienti con un donatore di genotipo HLA identico ed emoglobina SS, emoglobina SC o emoglobina Sb 0/+ e almeno uno dei seguenti:

Pregresso episodio vaso-occlusivo del sistema nervoso centrale con o senza reperti neurologici residui; Frequenti episodi vaso-occlusivi dolorosi che interferiscono in modo significativo con le normali attività della vita e che richiedono una terapia trasfusionale cronica; Eventi ricorrenti di sindrome toracica SCD che richiedono una terapia trasfusionale cronica.

  • Anemia grave che impedisce una qualità di vita accettabile e richiede una terapia trasfusionale cronica.
  • Il paziente deve avere un donatore identico al genotipo HLA.
  • Età compresa tra la nascita e i 65 anni.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.

Esclusione:

  • Epatite o fibrosi cronica attiva confermata dalla biopsia con bridging portale.
  • SCD malattia polmonare cronica >/= stadio 3.
  • Grave disfunzione renale definita come clearance della creatinina <40 ml/min/1,73 M2
  • Grave disfunzione cardiaca definita come frazione di accorciamento <25%.
  • Infezione da HIV.
  • Tossicità cronica grave ma non specificata abbastanza grave da influire negativamente sulla capacità del paziente di tollerare il trapianto di midollo osseo (BMT).
  • Capacità intellettuale inadeguata per comprendere la natura e il rischio insito nel processo BMT e fornire il consenso informato (nel caso di minori, questo criterio deve essere soddisfatto dal tutore legale).
  • Incinta, allattamento o riluttante a utilizzare un controllo delle nascite appropriato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Collaboratori

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Investigatori

  • Cattedra di studio: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2000

Completamento primario (Effettivo)

21 novembre 2003

Completamento dello studio (Effettivo)

21 novembre 2003

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 giugno 2002

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2002

Primo Inserito (Stima)

28 giugno 2002

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H6847
  • Scallo2

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi