Trasplante de Médula Ósea de Donante Relacionado para Pacientes con Hemoglobinopatías de Alto Riesgo

Inclusión:

• Pacientes con talasemia homocigota B0/+ o variantes graves de talasemia B0/+ con un donante HLA genotípicamente idéntico.
• Pacientes con un donante de genotipo HLA idéntico y hemoglobina SS, hemoglobina SC o hemoglobina Sb 0/+ y al menos uno de los siguientes:

Episodio vaso-oclusivo previo del sistema nervioso central con o sin hallazgos neurológicos residuales; Episodios vaso-oclusivos dolorosos frecuentes que interfieren significativamente con las actividades normales de la vida y que requieren terapia transfusional crónica; Eventos recurrentes del síndrome torácico SCD que requieren terapia de transfusión crónica.

• Anemia severa que impide una calidad de vida aceptable y requiere terapia transfusional crónica.
• El paciente debe tener un donante de genotipo HLA idéntico.
• Entre las edades de nacimiento y 65 años.
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa.

Exclusión:

• Hepatitis crónica activa comprobada por biopsia o fibrosis con puente portal.
• SCD enfermedad pulmonar crónica >/= estadio 3.
• Disfunción renal grave definida como aclaramiento de creatinina < 40 ml/min/1,73 M2
• Disfunción cardíaca severa definida como fracción de acortamiento <25%.
• infección por VIH
• Toxicidad crónica grave pero no especificada lo suficientemente grave como para afectar negativamente la capacidad del paciente para tolerar el trasplante de médula ósea (BMT).
• Insuficiente capacidad intelectual para comprender la naturaleza y el riesgo inherente al proceso de BMT y otorgar el consentimiento informado (en el caso de menores de edad, este criterio debe ser cumplido por el tutor legal).
• Embarazadas, lactantes o que no deseen utilizar un método anticonceptivo adecuado.