Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Knoglemarvstransplantation fra relateret donor til patienter med højrisikohæmoglobinopatier

15. januar 2020 opdateret af: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Allogen knoglemarvstransplantation fra HLA identiske relaterede donorer til patienter med højrisikohæmoglobinopatier: hæmoglobin SS, hæmoglobin SC, hæmoglobin SB0/+ thalassemi eller homozygot B0/+ thalassemi eller svære varianter af B0/+ thalassemi

Hovedmålet med denne undersøgelse er at bestemme risici og fordele ved knoglemarvstransplantationer hos patienter med svær thalassæmi eller seglcellesygdom. Deltagelse i dette projekt vil vare i to år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For at udføre knoglemarvstransplantationen skal vi først dræbe cellerne i knoglemarven, som danner de unormale røde blodlegemer, som findes hos patienter med svær thalassæmi eller seglcellesygdom.

Vi vil gøre dette ved at bruge tre lægemidler: busulfan, cyclophosphamid og CAMPATH-1H. CAMPATH-IH er et forsøgslægemiddel. CAMPATH-1H bruges til at forhindre deltagere i at afvise eller nægte at lade donorblodcellerne vokse i kroppen. Efter medicinbehandlingen vil deltagerne få udleveret knoglemarv fra en bror eller søster, der har en sund knoglemarv, der matcher.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 64 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inkludering:

  • Patienter med homozygot B0/+-thalassæmi eller svære varianter af B0/+-thalassæmi med en HLA-genotypisk identisk donor.
  • Patienter med en HLA-genotype identisk donor og hæmoglobin SS, hæmoglobin SC eller hæmoglobin Sb 0/+ og mindst én af følgende:

Tidligere vasookklusiv episode i centralnervesystemet med eller uden resterende neurologiske fund; Hyppige smertefulde vaso-okklusive episoder, som signifikant interfererer med normale livsaktiviteter, og som nødvendiggør kronisk transfusionsterapi; Tilbagevendende hændelser med SCD-thoraxsyndrom, som nødvendiggør kronisk transfusionsbehandling.

  • Alvorlig anæmi, som forhindrer acceptabel livskvalitet og nødvendiggør kronisk transfusionsbehandling.
  • Patienten skal have en HLA-genotype identisk donor.
  • Mellem fødslen og 65 år.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest.

Undtagelse:

  • Biopsi påvist kronisk aktiv hepatitis eller fibrose med portalbro.
  • SCD kronisk lungesygdom >/= stadium 3.
  • Alvorlig nyreinsufficiens defineret som kreatininclearance <40 ml/min/1,73 M2
  • Alvorlig hjertedysfunktion defineret som afkortningsfraktion <25%.
  • HIV-infektion.
  • Alvorlig men uspecificeret kronisk toksicitet alvorlig nok til at skade patientens evne til at tolerere knoglemarvstransplantation (BMT).
  • Utilstrækkelig intellektuel kapacitet til at forstå arten og risikoen forbundet med BMT-processen og give informeret samtykke (i tilfælde af mindreårige skal dette kriterium opfyldes af den juridiske værge).
  • Gravid, ammende eller uvillig til at bruge passende prævention.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbejdspartnere

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Efterforskere

  • Studiestol: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. november 2003

Studieafslutning (Faktiske)

21. november 2003

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. juni 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2002

Først opslået (Skøn)

28. juni 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H6847
  • Scallo2

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcelleanæmi

Kliniske forsøg med Cyclofosfamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner