Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация костного мозга от родственного донора для пациентов с гемоглобинопатиями высокого риска

15 января 2020 г. обновлено: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Аллогенная трансплантация костного мозга от HLA-идентичных родственных доноров для пациентов с гемоглобинопатиями высокого риска: гемоглобин SS, гемоглобин SC, гемоглобин SB0/+ талассемия или гомозиготная B0/+ талассемия или тяжелые варианты B0/+ талассемия

Основная цель этого исследования — определить риски и преимущества трансплантации костного мозга у пациентов с тяжелой талассемией или серповидно-клеточной анемией. Участие в этом проекте будет рассчитано на два года.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Чтобы сделать пересадку костного мозга, мы должны сначала убить клетки костного мозга, которые производят аномальные эритроциты, которые обнаруживаются у пациентов с тяжелой талассемией или серповидно-клеточной анемией.

Мы сделаем это с помощью трех препаратов: бусульфана, циклофосфамида и CAMPATH-1H. CAMPATH-IH является экспериментальным препаратом. CAMPATH-1H используется для предотвращения отторжения или отказа участников позволить клеткам донорской крови расти в организме. После медикаментозного лечения участникам передадут костный мозг от брата или сестры, у которых есть соответствующий здоровый костный мозг.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 64 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Включение:

  • Пациенты с гомозиготной В0/+ талассемией или тяжелыми вариантами В0/+ талассемии с HLA-генотипически идентичным донором.
  • Пациенты с идентичным донором по генотипу HLA и гемоглобином SS, гемоглобином SC или гемоглобином Sb 0/+ и хотя бы одним из следующих признаков:

Предыдущий эпизод вазоокклюзии центральной нервной системы с остаточными неврологическими симптомами или без них; Частые болезненные вазоокклюзионные эпизоды, которые значительно мешают нормальной жизнедеятельности и требуют постоянной трансфузионной терапии; Рецидивирующие явления грудного синдрома ВСС, которые требуют постоянной трансфузионной терапии.

  • Тяжелая анемия, которая снижает приемлемое качество жизни и требует постоянной трансфузионной терапии.
  • Пациент должен иметь донора с идентичным генотипом HLA.
  • В возрасте от рождения до 65 лет.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность.

Исключение:

  • Биопсия подтвердила хронический активный гепатит или фиброз с портальным мостиком.
  • ВСС хроническая болезнь легких >/= 3 стадии.
  • Тяжелая почечная дисфункция, определяемая как клиренс креатинина <40 мл/мин/1,73. М2
  • Тяжелая сердечная дисфункция определяется как фракция укорочения <25%.
  • ВИЧ-инфекция.
  • Тяжелая, но неуточненная хроническая токсичность, достаточно серьезная, чтобы пагубно повлиять на способность пациента переносить трансплантацию костного мозга (ТКМ).
  • Недостаточная интеллектуальная способность понимать характер и риск, присущий процессу ТКМ, и давать информированное согласие (в случае несовершеннолетних законный опекун должен выполнять эти критерии).
  • Беременные, кормящие или не желающие использовать соответствующие противозачаточные средства.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor College of Medicine

Соавторы

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Следователи

  • Учебный стул: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2000 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 ноября 2003 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 ноября 2003 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 июня 2002 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июня 2002 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 июня 2002 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 января 2020 г.

Последняя проверка

1 января 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H6847
  • Scallo2

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться