Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace kostní dřeně od příbuzného dárce pro pacienty s vysoce rizikovými hemoglobinopatiemi

15. ledna 2020 aktualizováno: Robert Krance, Baylor College of Medicine

Alogenní transplantace kostní dřeně od HLA identických příbuzných dárců pro pacienty s vysoce rizikovými hemoglobinopatiemi: Hemoglobin SS, Hemoglobin SC, hemoglobin SB0/+ talasémie nebo homozygotní B0/+ talasémie nebo těžké varianty B0/+ talasémie

Hlavním cílem této studie je určit rizika a přínosy transplantací kostní dřeně u pacientů se závažnou talasémií nebo srpkovitou anémií. Účast na tomto projektu bude dvouletá.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Abychom mohli provést transplantaci kostní dřeně, musíme nejprve zabít buňky v kostní dřeni, které tvoří abnormální červené krvinky, které se nacházejí u pacientů s těžkou talasémií nebo srpkovitou anémií.

Uděláme to pomocí tří léků: busulfan, cyklofosfamid a CAMPATH-1H. CAMPATH-IH je zkoumaný lék. CAMPATH-1H se používá k tomu, aby se zabránilo účastníkům odmítnout nebo odmítnout nechat krevní buňky dárce růst v těle. Po léčbě drogami bude účastníkům podána kostní dřeň od bratra nebo sestry, kteří mají zdravou kostní dřeň, která odpovídá.

Typ studie

Intervenční

Zápis

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 64 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Zařazení:

  • Pacienti s homozygotní B0/+ talasémií nebo těžkými variantami B0/+ talasémie s HLA genotypicky identickým dárcem.
  • Pacienti s HLA genotypem identickým dárcem a hemoglobinem SS, hemoglobinem SC nebo hemoglobinem Sb 0/+ a alespoň jedním z následujících:

Předchozí vazookluzivní epizoda centrálního nervového systému s reziduálními neurologickými nálezy nebo bez nich; Časté bolestivé vazookluzivní epizody, které významně narušují běžné životní aktivity a vyžadují chronickou transfuzní terapii; Rekurentní příhody hrudního syndromu SCD, které vyžadují chronickou transfuzní terapii.

  • Těžká anémie, která brání přijatelné kvalitě života a vyžaduje chronickou transfuzní terapii.
  • Pacient musí mít HLA genotyp identického dárce.
  • Ve věku od narození do 65 let.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test.

Vyloučení:

  • Biopsií prokázaná chronická aktivní hepatitida nebo fibróza s portálním přemostěním.
  • SCD chronické onemocnění plic >/= stadium 3.
  • Závažná renální dysfunkce definovaná jako clearance kreatininu <40 ml/min/1,73 M2
  • Těžká srdeční dysfunkce definovaná jako zkrácení frakce < 25 %.
  • HIV infekce.
  • Závažná, ale nespecifikovaná chronická toxicita natolik závažná, že nepříznivě ovlivňuje schopnost pacienta tolerovat transplantaci kostní dřeně (BMT).
  • Nedostatečná intelektuální schopnost porozumět povaze a rizikům procesu BMT a dát informovaný souhlas (v případě nezletilých musí toto kritérium splňovat zákonný zástupce).
  • Těhotné, kojící nebo neochotné používat vhodnou antikoncepci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baylor College of Medicine

Spolupracovníci

The Methodist Hospital Research Institute
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Malcolm K. Brenner, MD, Baylor College of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2000

Primární dokončení (Aktuální)

21. listopadu 2003

Dokončení studie (Aktuální)

21. listopadu 2003

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. června 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2002

První zveřejněno (Odhad)

28. června 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H6847
  • Scallo2

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit